Nuwiq - simoctocogアルファ

Nuwiqとは何ですか？またSimoctocog alfaは何に使用されますか？

Nuwiqは活性物質simoctocog alfaを含む薬です。血友病A（第VIII因子欠乏症による先天性凝固障害）患者の出血の治療と予防に使用されます。

Nuwiqはどのように使われていますか - simoctocog alfa？

Nuwiqは処方箋によってのみ得ることができ、治療は血友病の治療を専門とする医師の監督の下で開始されなければなりません。 Nuwiqは粉末と溶剤として入手可能で、混合すると静脈に注射するための溶液を形成します。治療の用量と期間は、その薬が出血を治療または予防するために使用されるかどうかによって異なり、血友病の重症度、出血の程度と場所、ならびに患者の健康状態と体重によっても異なります。患者。詳しくは、製品特性の要約（EPARに含まれています）を参照してください。患者または介護者は、適切な指示を受けた後に、自宅でNuwiqを与えられるか与えられることができます。詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。

Nuwiq - simoctocog alfaはどのように機能しますか？

A型血友病患者は、血液凝固に必要なタンパク質である第VIII因子欠乏症で生まれます。この不足は、関節、筋肉または内臓からの出血を含む凝固問題を引き起こします。 Nuwiqの活性物質、simoctocog alfaは、人間の第VIII因子と同じように体内で働きます。それは失われた第VIII因子を補充し、血液凝固を促進しそして凝固障害の一時的な管理を確実にします。 Simoctocog alfaは、「組換えDNA技術」として知られている方法で製造されます。つまり、物質（DNAの一部）が物質を生産することを可能にする遺伝子が導入された細胞から得られます。

試験中にNuwiq - simoctocogアルファはどのような利点を示しましたか？

Nuwiqは、血友病A患者113人を対象とした3つの主な研究において出血イベントの予防と治療に効果的であることが示されています。出血エピソードの治療または手術中の出血予防のためにNuwiqを使用した場合、986件の出血イベントが記録され、その大部分はNuwiqの注射で解決しました。有効性の主な尺度は、治療の有効性に関する患者の判断でした。 Nuwiqによる治療は、出血エピソードの94％で「優秀」または「優」と評価されました。研究中に行われた2つの手術で、Nuwiq療法は出血症状の予防において「優れている」と判断されました。 12歳の患者32人を対象とした2回目の試験では、出血を予防および治療し、手術中の出血を予防するためにNuwiqが使用されました。出血予防の治療を受けた被験者では、各患者について1か月あたり平均0.19の出血イベントが記録されました。出血症状の管理のために治療された被験者では、Nuwiqは大部分の出血症状の治療において大部分が「優秀」または「良好」と判断され、その大部分は1回または複数回のNuwiq投与後に解消しました。試験中に実施された5つの手術では、Nuwiqは4回の手術で出血症状を予防するのに「優れている」と判断され、5回目の手術で出血を予防するのに「中程度」と判断された。 3番目の研究は、2歳から12歳までの59人の子供を対象に行われました。出血を予防するために治療された被験者では、各患者について1ヶ月あたり平均0.34の出血イベントが記録されました。この薬を用いて出血症状を管理したところ、Nuwiqの1回または2回の注射後に81％の症例でこれらの症状が解決しました。

Nuwiq - simoctocogアルファに関連するリスクは何ですか？

Nuwiqの副作用はたまにしか報告されていません（そして1000人中1〜10人が罹患しています）。このような副作用には、麻酔（ピンや針などの異常な感覚）、頭痛、めまい、口渇、背中の痛み、注射部位の炎症や痛みが含まれます。過敏症（アレルギー）反応は、これまでNuwiqで治療された被験者では観察されたことはありませんが、第VIII因子補充薬で報告されることはめったになく、場合によっては重篤なアレルギー反応に発展することもあります。第VIII因子補充薬で治療した後、一部の患者は第VIII因子阻害剤を開発することがあります。これは体の免疫系が第VIII因子に対して作り出し、薬を無効にし、「出血。このような場合は、血友病の治療に特化したセンターに連絡することをお勧めします。 Nuwiqのすべての副作用と制限の完全なリストは、パッケージリーフレットを見てください。

Nuwiq - simoctocogアルファが承認されたのはなぜですか？

庁の人間用医薬品製造委員会（CHMP）は、Nuwiqの恩恵はリスクより大きいと判断し、EUでの使用が承認されることを推奨しました。 CHMPは、Nuwiqは血友病A患者の出血イベントの治療と予防に有効であることが示されていると結論付けました。Nuwiqは手術中の出血出血の予防と治療にも同様の効果がありました凝固因子VIIIを含む他の薬への。 Nuwiqの安全性プロファイルも他の第VIII因子代替製品のそれと同様であると考えられた。