Atryn - アンチトロンビンアルファ

Atrynとは何ですか？

アトリンは、活性物質アンチトロンビンアルファを含有する、輸液用溶液（静脈内への滴下）を調製するための粉末である。

Atrynは何に使用されていますか？

アトリンは「先天性アンチトロンビン欠乏症」（アンチトロンビンタンパク質の遺伝性欠乏症）の患者に使用されます。それは、血管内の血栓の形成による問題の予防において、手術を受けている患者に使用されます。アトリンは通常ヘパリン（別の抗凝固薬）と一緒に投与されます。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Atrynの使い方は？

Atrynによる治療は先天性アンチトロンビン欠乏症の患者の治療に経験のある医師によってのみ開始されるべきです。目的は、患者が血栓の形成を危険にさらす期間中に正常レベルのアンチトロンビン活性を回復させることである。医師は、患者の体重と抗トロンビン活性のレベルを考慮して、投与する用量を計算しなければなりません。

最初の高用量注入は15分続きます。その後、抗トロンビン活性が正常期間の少なくとも80％であるように、患者を連続的にモニターして注入速度を調整しなければならない、低用量の連続注入が続く。治療。詳しい手順については、パッケージのリーフレットを参照してください。

Atrynはどのように機能しますか？

アトリンは抗凝固薬です。アトリン中の活性物質、アンチトロンビンアルファは、血液中に天然に存在するアンチトロンビンタンパク質のコピーであり、これは「組換えＤＮＡ技術」によって生成される。それはそれがそれ自身のミルク中でヒトタンパク質を生産することを可能にする遺伝子（ＤＮＡ）が挿入されているヤギのミルクから抽出される。

体内では、アンチトロンビンがトロンビンをブロックします。トロンビンは、血液凝固過程で中心的な役割を果たします。先天性アンチトロンビン欠乏症の患者は血液中に低レベルのアンチトロンビンを有し、これは凝固に抵抗するための血液容量の減少をもたらし得る。これは、ほとんどの状況で血栓形成のリスクの増加につながります

高リスクです。 Atrynは抗トロンビン欠乏症を矯正し、凝固障害を一時的に管理します。

Atrynはどのように研究されましたか？

Atrynでの研究は、先天性アンチトロンビン欠乏症を有し、手術中に血液凝固の危険性がある21人から74歳の間の14人の患者（5人の患者）または出産（9人の患者）に対して行われた。この研究では、治療後30日までに深部静脈血栓症（DVT：深部静脈、通常は脚部に血栓が形成される）を発症した患者の数を測定しました。先天性抗血栓症の欠乏はまれな状態であるため、研究中に治療を受けた患者はほとんどいません（3000〜5000人のうち約1人が罹患していると推定されます）。

さらに、Atrynは「思いやりのある使用プログラム」の一部として薬を与えられた5人の患者で使われました（このプログラムを通して、それが承認される前に医者は彼らの患者のうちの1人に薬を要求できます）。

研究中にAtrynはどのような利益を示しましたか？

研究では、治療の有効性を評価することができた13人の患者のうち、2人はDVTのエピソードを持っていましたが、1人だけが治療を必要としていました。思いやりのある使用プログラムでは、Atrynを与えられた患者に血栓は観察されませんでした。まとめると、これらの結果は、手術を受けている患者の血栓の発生を予防する上でのAtrynの有効性を示しています。しかし、出産時に使用するのに最適な用量を特定するのに十分な情報はありませんでした。

Atrynに関連するリスクは何ですか？

ATrynによる試験中、最も一般的な副作用（100人に1〜10人の患者に見られる）は、めまい、頭痛、出血（注射部位での失血、またはその後の出血）です。手術）、吐き気および創傷分泌（外科的創傷）。 Atrynで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

Atrynは、成分、ヤギタンパク質、またはヤギミルクのどれに対しても過敏（アレルギー）になる可能性がある人には使用しないでください。アトリンは注射によって投与されるタンパク質であるため、患者は抗体（薬に反応して体によって産生されるタンパク質）を開発する可能性があり、これは注射中にアレルギー反応を引き起こす可能性があります。しかしながら、これらのエピソードはこれまでAtrynで治療された患者では観察されていません。

なぜAtrynは承認されたのですか？

人体用医薬品委員会（CHMP）は、同社が提供したデータによると、Atrynは手術中の推奨用量で使用した場合にアンチトロンビン活性のレベルを許容レベルまで引き上げることができると示しました。委員会は、先天性アンチトロンビン欠乏症の手術を受けている患者におけるAtrynの利益が静脈血栓塞栓症の予防に対するリスクよりも大きいと決定しました。委員会は、Atrynに販売承認を与えるよう勧告した。

Atrynは「特別な事情」で承認されました。これは、この病気はまれであるため、Atrynに関する完全な情報を入手することができなかったことを意味します。欧州医薬品庁は毎年利用可能になったかもしれない新しい情報を見直し、そして必要ならばこの要約は更新されるでしょう。

Atrynにはまだどのような情報が待っていますか？

Atrynを製造している会社は、先天性アンチトロンビン欠乏症の女性における出産時のAtrynの使用を具体的に観察するために現在進行中の研究を完了する予定です。さらに、欧州連合（EU）の加盟国に入る前に、医師が治療を受けている患者について報告し、アトリンに対する抗体の開発を監視できるようにするプログラムを準備します。