Strensiq - Asfotase alfaとは何ですか？
Strensiqは、小児期に低ホスファターゼ血症の患者の長期治療に使用される薬です。 低ホスファターゼ症はまれな遺伝性の骨疾患であり、早期の歯の喪失、骨の奇形、頻繁な骨折および呼吸困難を引き起こす可能性があります。 Strensiqは有効成分asfotase alfaを含んでいます。
低ホスファターゼ血症の患者数が少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、2008年12月3日にStrensiqは「孤児医療」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。
Strensiq - Asfotase alfaはどのように使用されますか？
Strensiqは処方箋によってのみ得ることができ、治療は代謝性疾患または骨疾患の治療に経験のある医師によって開始されなければなりません。
薬はさまざまな投与量と容量のバイアルに注射用の溶液として利用可能です。 それは、週に６回（１ｍｇ ／ ｋｇ体重の用量で）または週に３回（２ｍｇ ／ ｋｇ体重の用量で）皮下注射によって与えられる。 投与する薬の量は患者の体重に依存するため、特に成長期の子供では、医師は体重の変化に合わせて用量を調整する必要があります。 詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。
Strensiq - Asfotase alfaはどのように機能しますか？
低ホスファターゼ症は、「非特異的アルカリホスファターゼ」（ＡＬＰ）と呼ばれる酵素の産生を担う遺伝子の欠陥によって引き起こされ、これは健康な骨の形成および維持ならびにカルシウムおよびカルシウムの管理において基本的な役割を果たす。体内のリン酸。 低ホスファターゼ血症の人は十分な数の機能的ALP酵素を欠いているため、弱い骨構造を持っています。 Strensiqの有効成分であるアスフォターゼアルファは、ヒトALP酵素の改変コピーであり、機能性ALPの濃度を高めるために、欠乏酵素の代わりに使用されます。
試験中にStrensiq - Asfotase alfaはどのような利点を示しましたか？
Strensiqは、6歳から12歳までの13人の子供を対象とした主な研究で研究されています。 Strensiqを1週間に3回、2 mg / kgまたは3 mg / kg体重の用量で24週間投与しました。 この薬の有効性の主な尺度は、Strensiqによる治療の前後にX線で観察された、患者の手首と膝関節の外観の改善でした。 Strensiqで治療された子供のX線写真はまた、Strensiqで治療されなかった16歳の男の子で撮られた同様のX線写真と比較されました（「歴史的チェック」）。 成長と身長を含む有効性の他のパラメータも考慮したこの研究は、レントシックスで証明されたように、ストレングシクで治療された子供の関節構造が改善され、ほとんどの患者が身長が伸びたように見えた。 歴史的対照において、関節レベルにおける、または匹敵する時間枠における身長成長に関する同様の改善は、ほとんどの患者において検出されなかった。
Strensiqの有効性は、一般に、さらなるマイナーな研究によっても確認されており、その中には1週間に6回投与される1 mg / kgのStrensiqの用量も調べられています。
Strensiq - Asfotase alfaに関連するリスクは何ですか？
Strensiqの最も一般的な副作用（10人に1人以上に影響を与える可能性があります）は、頭痛、紅斑（皮膚の発赤）、腕や脚の痛み、発熱、過敏性、注射部位の反応（痛み、発疹）です。そしてかゆみ）およびあざ（あざ）。 Strensiqで報告されている制限と副作用の全リストについては、パッケージのリーフレットを参照してください。
なぜStrensiq - Asfotaseは承認されたのですか？
庁の人間用医薬品製造委員会（CHMP）は、Strensiqの利点はリスクより大きいと判断し、EUでの使用が承認されることを推奨しました。 委員会は、低ホスファターゼ血症は深刻で生命を脅かす病気であり、そのために承認された治療法はないと述べました。 本試験は小規模で、Strensiqと他の治療や未治療の患者とを直接比較することなく実施されましたが、CHMPは、観察された骨の改善と見かけ上の成長が重要な利点であると考えました。 低ホスファターゼ血症は極めてまれな疾患であるため、この集団に関するデータは限られたままである可能性があります。 安全性に関しては、注射部位での反応および他の副作用は現在の勧告では扱いやすいと考えられていた。
Strensiqは、この病気の希少性のために医学に関する完全な情報を入手することが不可能であったため、「例外的な状況」で承認されました。 欧州医薬品庁は毎年、入手可能な新しい情報を確認し、それに応じてこの要約を更新します。
Strensiq - Asfotase alfaについてまだ待ち望まれている情報は何ですか？
Strensiqは例外的な状況で承認されているので、それを販売している会社は長期にわたり病気とStrensiqの安全性と有効性に関する情報を集めるために低ホスファターゼ血症の患者の登録簿を設置するでしょう。
Strensiq - Asfotase alfaの安全で効果的な使用を確保するためにどのような対策が取られていますか？
Strensiqができるだけ安全に使用されるように、リスク管理計画が策定されています。 この計画に基づいて、医療従事者および患者が従うべき適切な予防措置を含む、安全性情報がStrensiqの製品特性およびパッケージリーフレットの要約に含まれています。
さらに、同社は、Strensiqが正しく使用されていることを確認し、医療ミスのリスクを最小限に抑えるために、患者および介護者に情報資料を提供します。 この資料には、患者のための自己注射ガイド、およびこの疾患を持つ子供の両親または介護者による使用のための注射方法に関する説明が含まれています。
同社はまた、小児集団で使用されるStrensiq用量で治療された成人患者の反応に関するデータを収集するための研究を実施する予定です。 進行中の研究はまた13から18歳の青年期におけるStrensiqの恩恵をさらに調べ続けるでしょう。
Strensiq - Asphotase alfaに関するさらに詳しい情報
EPARの完全版およびStrensiqリスク管理計画の要約については、当局のWebサイト（ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines /ヨーロッパの公的評価報告書）を参照してください。 Strensiq療法の詳細については、パッケージリーフレット（またEPARの一部）を読むか、医師または薬剤師に連絡してください。
