モゾビル - plerixafor

モゾビルとは

モゾビルは注射用の活性物質plerixaforを含む溶液です。

モゾビルは何に使用されていますか？

モゾビルは、移植用の造血幹細胞（骨髄内のさまざまな種類の血液細胞に変化する可能性がある細胞）の採取を補助するために使用されます。リンパ腫または多発性骨髄腫（血球癌の一種）の患者に自家移植のために使用されます（患者自身の細胞が移植に使用される場合）。幹細胞の採取が困難な患者にのみ使用されます。

動員および造血幹細胞の採取が必要な患者数が少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、2004年10月20日にモゾビルは「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。

モゾビルはどのように使用されていますか？

モゾビルによる治療は、腫瘍学または血液学の経験がある医師によって開始および監督されるべきです。患者にモゾビルを投与した後、血液から患者の幹細胞を抽出し、移植前にそれらを保存する必要があります。したがって、治療はこの分野での経験を持ち、幹細胞のモニタリングを正しく行うことができる専門のセンターと共同して行わなければなりません。

モゾビルは顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）と呼ばれるホルモンと一緒に使用されます。 G-CSFはモゾビルの追加前の4日間は単独で使用されます。 Mozobil

それは各患者の採血セッションおよび幹細胞抽出の6〜11時間前に皮下注射により投与される。それは7日連続して使用することができます。

モゾビルはどのように機能しますか？

モゾビルは、幹細胞を骨髄から動かして（動員して）血中に放出できるようにするために使用されます。モゾビルに含まれる有効成分であるプレリフォアフォルは、「CXCR4ケモカイン受容体」と呼ばれるタンパク質の活性を阻害することによって作用します。このタンパク質は骨髄に幹細胞を保持するのを助けます。その活性をブロックすることによって、モゾビルは幹細胞が血中に放出されることを可能にし、それでそれらは収穫されることができます。

モゾビルについてどのような研究が行われましたか？

モゾビルの効果は、ヒトで研究される前に実験モデルで最初にテストされました。

非ホジキンリンパ腫と呼ばれるタイプのリンパ腫を有する成人298人および多発性骨髄腫を有する成人302人を対象とした2つの主要研究で、モゾビルをプラセボ（ダミー治療）と比較した。全患者にG-CSFも投与した。主な有効性パラメータは、２〜４日の収集で血液から特定の数の幹細胞を収集することが可能であった患者の数であった。さらに、研究では、特定の数の幹細胞が収集され、そして幹細胞が首尾よく移植された（正常に成長し始め血球を産生し始めた）患者の数が観察された。

研究中にモゾビルはどのような利益を示しましたか

モゾビルは、血中の骨髄から幹細胞を動員するのにプラセボより効果的でした。リンパ腫患者のうち、モゾビルを投与された患者の60％が、プラセボを投与された患者の20％と比較して、採取後4日以内に幹細胞の数値目標を達成しました（150人中89人）。 148）多発性骨髄腫患者のうち、モゾビルを投与された患者の72％が幹細胞の数値目標を達成し（148人中106人）、プラセボを投与された患者の34％（154人中53人）が達成されました。どちらの研究でも、幹細胞の数値目標を達成し、幹細胞の移植に成功したモゾビルを投与された患者の数が増えました。

モゾビルに関連するリスクは何ですか？

モゾビルの最も一般的な副作用（10人に1人以上の患者に見られる）は下痢、悪心および注射部位の反応である。 Mozobilで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

モゾビルは、plerixaforまたは他の成分のどれにも過敏（アレルギー）であるかもしれない人々に使用されるべきではありません。

なぜモゾビルは承認されたのですか？

ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、モゾビルの利益はG-CSFと組み合わせて使用し、末梢血への造血幹細胞の動員を改善してその後の採血およびその後の採血を行うことのリスクよりも大きいと判断しました。細胞動員不良のリンパ腫および多発性骨髄腫患者における自家移植。委員会はモゾビルの販売承認を与えることを勧めた。