Dinutuximab beta Apeironとは何ですか？
Dinutuximab beta Apeironは、1歳以上の患者さんの神経芽細胞腫、神経芽細胞腫の治療に使用される抗がん剤です。 高リスクの神経芽細胞腫を示す（再発の可能性が高い）患者の2つのグループで使用されます。
- 血液幹細胞移植（造血細胞の移植）を含む、以前の治療法でいくらかの改善を示した患者。
- 神経芽細胞腫が他の抗がん治療で改善していない、または再発している患者。
神経芽細胞腫が以前の治療後に再発した場合は、Dinutuximab beta Apeironによる治療を開始する前にそれを安定させる（悪化を防ぐ）ことをお勧めします。 いくつかのケースでは、以前の治療が十分に効果的ではなかったときに、Dinutuximab beta Apeironはインターロイキン-2（aldesleukin）と呼ばれる別の薬と一緒に使用されています。
神経芽細胞腫の患者数が少ないため、この疾患は「まれ」とみなされ、Dinutuximab beta Apeironは2012年11月8日に「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。
薬は活性物質dinutuximab betaを含んでいます。
Dinutuximab beta Apeironはどのように使用されていますか？
Dinutuximab beta Apeironは静脈内注入（点滴）で投与されます。 薬による治療の各サイクルは、35日ごとに5〜10日間行われます。 それは合計５サイクル投与される。 推奨用量は患者の体重と身長に応じて異なります。
特定の副作用がある場合、医師は投与量の投与を減らすか延期するか、あるいはこれらの副作用が重篤な場合は治療を中止することを決定することがあります。
患者が肝臓、肺、腎臓、および骨髄機能に関連する特定の血液検査で満足のいく結果を得ない限り、Dinutuximab beta Apeironによる治療を開始しないでください。
Dinutuximab beta Apeironによる治療は、がんの治療経験のある医師によって監督されるべきです。 それは重いアレルギー反応を扱うことができそして蘇生サービスが必要ならばすぐに利用できるところで医者か看護婦によって病院で管理されなければならない。 薬は処方箋によってのみ得ることができます。
詳しくは、製品特性の要約（EPARに含まれています）を参照してください。
Dinutuximab beta Apeironはどのように機能しますか？
Dinutuximab beta Apeironは、神経芽細胞腫細胞の表面に大量に存在するGD2と呼ばれる構造を認識し結合するように設計されたモノクローナル抗体（一種のタンパク質）ですが、正常細胞ではありません。
Dinutuximab beta Apeironが神経芽細胞腫細胞に結合すると、神経芽細胞腫細胞を体の免疫系（自然の防御）の標的にし、それが癌細胞を殺します。
試験中にDinutuximab beta Apeironはどのような利点を示しましたか？
研究により、Dinutuximab beta Apeironが神経芽細胞腫患者の生存期間の延長に有効であることが示されています。
2件の研究で、神経芽細胞腫を有する88人の小児および成人からの、他の抗癌治療で退行していない、または戻ってきたデータが調べられた。 患者は、Dinutuximab beta Apeironとインターロイキン-2および他のイソトレチノインという薬で治療されました。 これらの研究では、神経芽細胞腫が他の治療法で退行しなかった患者の70％と78％が治療後2年経過しても生存しています。
再発した神経芽細胞腫患者では、治療後2年で42％と69％がまだ生存していました。 3件目の研究では、他の治療を受けて後退した高リスク神経芽細胞腫の370人の子供が、インターロイキン-2の有無にかかわらず、Dinutuximab beta Apeironとイソトレチノインを受けました。 治療の開始時に、これらの患者の何人かは神経芽細胞腫の徴候を示さず、そして何人かはまだ疾患のいくらかの徴候を示した。 神経芽細胞腫の徴候を示さなかった患者のうち、71％が治療から3年後にまだ生存しており、治療がインターロイキン-2を含んでいても含まなくても結果は同様でした。 いくつかの神経芽細胞腫の徴候を示した患者のうち、インターロイキン-2を投与されなかった患者の54％と比較して、インターロイキン-2を投与された患者の63％が治療後3年後も生存していました。
これらの研究において、Dinutuximab beta Apeironを用いた結果は、Dinutuximab beta Apeironを含まない神経芽細胞腫の治療を受けた患者で以前に観察された結果よりも優れていました。
Dinutuximab beta Apeironに関連するリスクは何ですか？
Dinutuximab beta Apeironの最も一般的な副作用（10人中7人以上が罹患する可能性があります）は、発熱（発熱）と痛みです。 他の副作用（10人に3人以上に影響を与える可能性があります）は、過敏症（アレルギー）、嘔吐、下痢、毛細血管漏出症候群（腫れや血圧の低下を引き起こす可能性のある血管からの水分の喪失）および低血圧（圧迫）です低血圧）。
Dinutuximab beta Apeironは、重度またはびまん性の形で（移植細胞が身体を攻撃した場合）宿主に対する移植疾患の患者には使用しないでください。
Dinutuximab beta Apeironで報告されている制限および副作用の全リストについては、パッケージのリーフレットを参照してください。
なぜDinutuximab beta Apeironが承認されたのですか？
庁の人間用医薬品のための委員会（CHMP）は、高リスクの神経芽細胞腫の再発を防ぐ治療法の選択肢がないことを指摘しています。
全体的に見て、Dinutuximab beta Apeironを用いた結果に関するデータによれば、この薬は効果的である。 しかし、薬の効果を十分に理解するためにはさらなる情報が必要です。
Dinutuximab beta Apeironによる治療は重篤な副作用を引き起こすことがありますが、薬の安全性は容認できると考えられています。
したがって、CHMPは、Dinutuximab beta Apeironのベネフィットはリスクよりも大きいと判断し、EUでの使用が承認されることを推奨しました。
Dinutuximab beta Apeironに関する完全な情報が倫理的な理由から入手できなかったため、Dinutuximab beta Apeironは「例外的な状況」で承認されました。 ジヌツキシマブは高リスク神経芽細胞腫の推奨治療薬であるため、一部の患者にプラセボを投与した試験（ダミー治療）を実施することは非倫理的です。 欧州医薬品庁は毎年、入手可能な新しい情報を確認し、この要約はそれに応じて更新されます。
Dinutuximab beta Apeironにはまだどんな情報が待っていますか？
Dinutuximab beta Apeironは例外的な状況の下で承認されているため、Dinutuximab beta Apeironを販売している会社は患者登録に基づいて薬の安全性を監視し、年次最新情報を提供します。 同社はまた、薬が体によってどのように処理されるのか、そして免疫システムが薬にどのように反応するのかについてのさらなる情報を得るためにテストを実施するでしょう。 同社は、インターロイキン-2とともに、Dinutuximab beta Apeironの投与効果に関する試験結果を発表する予定です。 さらに、彼は研究に参加した患者の5年生存率についての報告を発表するでしょう。
Dinutuximab beta Apeironの安全で効果的な使用のためにどのような対策が取られていますか？
Dinutuximab beta Apeironを安全かつ効果的に使用するための、医療従事者および患者による推奨事項および注意事項は、製品の特徴およびパッケージの説明書にまとめられています。
Dinutuximab beta Apeironに関するさらに詳しい情報
Dinutuximab beta ApeironのフルEPAR版については、当局のWebサイトema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public evaluation reportsを参照してください。 Dinutuximab beta Apeironによる治療の詳細については、パッケージリーフレット（またはEPARの一部）を読むか、医師または薬剤師にお問い合わせください。
Dinutuximab beta Apeironに関連した孤児用医薬品委員会の意見の要約は庁のウェブサイトで入手可能です：ema.europa.eu /医療用医薬品/ヒト用医薬品/まれな疾患の指定。
