Cerdelga - eliglustatは何に使用されていますか？
Cerdelgaは、1型ゴーシェ病の成人患者の長期治療に適応とされる薬で、グルコセレブロシダーゼと呼ばれる酵素（ベータ - グルコシダーゼ酸とも呼ばれる）が欠乏しているまれな遺伝性疾患です。これは通常グルコシルセラミド（またはグルコセレブロシド）と呼ばれる脂肪を代謝します。 酵素が存在しないと、脂肪は体内、通常は肝臓、脾臓、骨に蓄積します。 これは病気の典型的な症状をもたらします：貧血（赤血球の数が少ない）、疲労、斑状出血と出血の傾向、脾臓と肝臓の拡大、骨の痛みと骨折。 Cerdelgaは、1型ゴーシェ病の患者に使用されます。これは通常、肝臓、脾臓、骨に影響を与えます。 それは、通常の速度（すなわち、いわゆる「中間代謝群」または「広範囲」）またはそれを遅い速度（「低速代謝群」）で代謝する対象において使用される。 ゴーシェ病患者の数が少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、2007年12月4日にCerdelgaは「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。Cerdelgaには有効成分eliglustatが含まれています。
Cerdelga - eliglustatはどのように使用されますか？
セルデルガは経口摂取可能なカプセル（84 mg）として入手可能です。 薬は処方箋によってのみ得ることができ、治療はゴーシェ病の管理に経験のある医師が始めてそしてその後に続くべきです。 Cerdelgaによる治療を開始する前に、患者の体内での薬の代謝の迅速性を判断するためのテストを実行する必要があります（すなわち、それが遅い、中程度の、または広範囲の代謝者の問題かどうかを判断する）。 薬物を非常に高い速度で代謝する患者（いわゆる「超高速代謝者」）や、薬物を代謝する能力が知られていない、または代謝速度がaで決定されていない被験者には薬を投与しないでください。特別なテスト Cerdelgaの推奨用量は、正常な代謝活性を持つ患者（1日2回、1回2カプセル）です。 体がゆっくりと薬を代謝する（遅い代謝者）患者の場合、推奨される用量は1日1回1カプセルです。 詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。
Cerdelga - eliglustatはどのように機能しますか？
Cerdelgaの活性物質eliglustatは、グルコシルセラミドの生産に関与する酵素の働きを妨げることによって作用します。 脾臓、肝臓、骨などの臓器へのこの脂肪物質の蓄積は1型ゴーシェ病の症状の原因であるため、その産生を減らすことはそのような臓器への蓄積を制限するのに役立ち、したがってより効果的です。
試験中にCerdelga-eliglustatはどのような利点を示しましたか？
Cerdelgaは、2つの主要研究でゴーシェ病の治療に効果的であることが示されています。 これまで未治療の1型ゴーシェ病患者40人が最初の研究に参加し、主に脾臓サイズの縮小が検討されました。 eliglustatで治療された被験者は、治療の9か月後にプラセボ（ダミー治療）で治療された患者で観察された2％の増加と比較して28％の脾臓の大きさの平均減少を示しました。 Cerdelgaで治療を受けた患者は、肝臓のサイズの縮小やヘモグロビンレベル（体内に酸素を運ぶ赤血球中のタンパク質）の増加など、他の病気の徴候の改善も示しました。 Cerdelgaの有効性は別の研究でも証明されています。以前には酵素補充療法の欠如で治療されていて、病気の症状が悪化していた160人の1型ゴーシェ病患者が関係していますコントロール。 ある患者はCerdelgaで治療され、他の患者は酵素補充療法で治療されました。 この研究から、1年間の治療後、酵素補充療法を継続した患者の94％と比較して、Cerdelgaで治療された被験者の85％で疾患が安定したままであることがわかった。
Cerdelga - eliglustatに関連するリスクは何ですか？
Cerdelgaの最も一般的な副作用（10人に1人以上が罹患する可能性があります）は下痢で、100人の患者のうち約6人が罹患しています。 Cerdelgaで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、パッケージのリーフレットを参照してください。 Cerdelgaは血中のCerdelgaのレベルに影響を与える可能性があるため、体の劣化を妨げる可能性のある特定の薬と組み合わせて服用しないでください。 制限事項の一覧については、パッケージのリーフレットを参照してください。
Cerdelga-eliglustatが承認されたのはなぜですか？
庁の人間用医薬品製造委員会（CHMP）は、Cerdelgaの利点はそのリスクより大きいと判断し、EUでの使用が承認されることを推奨しました。 Cerdelgaは、これまで未治療の1型ゴーシェ病患者の大部分において疾患の症状を改善するのに有効であること、ならびに以前に酵素補充療法で治療された大部分の患者において疾患を安定に保つことにおいて有効であることが示されている。 しかしながら、酵素補充療法からCerdelgaに切り替えた少数の患者（約15％）は、1年間の治療後に最適に反応しませんでした。 これらの患者に対しては、他の治療法の選択肢が考慮されるべきです。 疾患の進行は、酵素補充療法からCerdelgaへの切り替えを行うすべての患者において定期的に監視されるべきです。 安全性に関しては、望ましくない影響の大部分は軽度で一過性のものでしたが、CHMPは薬の長期的安全性についてさらに検討することを推奨しました。
Cerdelga-eliglustatの安全で効果的な使用を確保するためにどのような対策が取られていますか？
Cerdelgaをできるだけ安全に使用するためのリスク管理計画が策定されました。 この計画に基づいて、安全性情報は、医療専門家や患者が従うべき適切な予防措置を含む、Cerdelgaの製品特性およびパッケージリーフレットの要約に含まれています。 さらに、Cerdelgaを販売している会社は、タイプ1ゴーシェ病の人々だけがCerdelgaで治療され、その薬が他の薬と組み合わせて使用されないように医師と患者に情報資料を提供します。血中濃度 Cerdelgaを処方されるすべての患者は警告カードを受け取ります。 同社はまた、Cerdelgaで治療された患者の登録簿を保管して、薬の長期的な安全性を評価します。 リスク管理計画の要約に詳しい情報があります。
Cerdelga - eliglustatに関するさらに詳しい情報
2015年1月19日、欧州委員会はセルデルガの販売承認を発行しました。これは欧州連合全体で有効です。 Cerdelgaによる治療の詳細については、パッケージリーフレット（またEPARの一部）を読むか、医師または薬剤師に連絡してください。 Cerdelgaに関連した孤児用医薬品委員会の意見の要約は、当局のウェブサイトで入手可能です：ema.Europa.eu /医療用医薬品/ヒト用医薬品/まれな疾患の指定。 この要約の最終更新日：01-2015。
