鹿沼 - セベリパーゼアルファ

Kanuma - Sebelipase alfaは何のために使用されていますか？

鹿沼は、リソソーム酸性リパーゼと呼ばれる、細胞内の脂肪を代謝するのに必要な酵素の欠如によって引き起こされる遺伝性疾患で、あらゆる年齢の患者を治療するのに用いられる薬です。この酵素が存在しないか、ごく少量しか存在しない場合、脂肪が体の細胞に蓄積し、成長不全や肝臓障害などの症状を引き起こします。

リソソーム酸リパーゼ欠乏症の患者数は少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、鹿沼は2010年12月17日に「孤児医学」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。

鹿沼は活性物質sebelipase alfaを含んでいます。

Kanumaはどのように使用されます - Sebelipase alfa？

鹿沼の治療は、リソソーム酸リパーゼ欠乏症、他の代謝障害または肝疾患の治療に経験のある医師が続けるべきです。治療は、緊急事態（重度のアレルギーを含む）に対処できる適切に訓練された医療従事者によって行われるべきです。薬は処方箋によってのみ得ることができます。

鹿沼は輸液用の濃縮液として利用できます（静脈に点滴）。 2週間に1回投与することをお勧めします。体重1kgあたり1mgです。注入は約1〜2時間続くはずです。

急速に進行する疾患を呈する6ヶ月齢未満の患者では、2 mgごとではなく1 mg / kg体重の用量が週1回投与されます。これらの被験者では、治療に対する反応に応じて、1週間に1回、体重を3 mg / kg体重まで増やすことができます。

鹿沼の治療は診断後できるだけ早く始められそして長期に渡って続けられるべきです。

Kanuma - Sebelipase alfaはどのように機能しますか？

鹿沼の有効成分であるsebelipase alfaは、リソソーム酸性リパーゼ欠乏症の患者に欠けている酵素のコピーです。セベリパーゼアルファは、欠けている酵素を置き換え、脂肪の代謝に寄与し、そして体の細胞へのその蓄積を止める。

鹿沼 - セベリパーゼアルファは研究の間にどんな利益を示しましたか？

鹿沼は、リソソーム酸リパーゼ欠損症の患者を対象に行われた2つの主要研究で研究されています。最初の研究では、生後6か月以内に成長障害やその他の急速な疾患進行の徴候を示す9人の小さな子供が参加しました。研究は、鹿沼で治療された9人の子供のうち6人が1歳に達したことを示しました。成長の改善は、6人の生き残った子供全員においても観察されています。

66人の患者（子供と大人）を対象とした2番目の研究では、Kanumaとプラセボ（ダミー治療）を比較しました。有効性の主な尺度は、5ヵ月の治療後にALTと呼ばれる肝臓酵素の正常レベルが観察された患者の割合でした。上昇したレベルのALT酵素は肝臓障害の兆候です。この試験では、プラセボを投与された被験者の7％（30人中2人）と比較して、鹿沼で治療された被験者の31％（36人中11人）に正常レベルのALT酵素が認められた

Kanuma - Sebelipase alfaに関連するリスクは何ですか？

鹿沼の最も一般的な副作用（100人中約3人の患者に影響を及ぼす可能性があります）は、胸部の圧迫感、赤目、まぶたの腫れ、呼吸困難、じんましん、疹、紅潮を含む重度のアレルギー反応の徴候と症状熱、鼻汁、頻脈、呼吸困難。特に幼児における、薬に対する抗体の開発も報告されています。この場合、鹿沼は有効に行動できない可能性があります。 Kanumaで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、パッケージのリーフレットを参照してください。

鹿沼は、中断後に治療を再開すると再発した、有効成分に対する生命を脅かすアレルギー反応を経験した患者には使用しないでください。卵または鹿沼の成分のいずれかに対して潜在的に致命的なアレルギーを持つ患者にも与えてはいけません。

鹿沼 - セベリパーゼアルファはなぜ承認されたのですか？

庁の人体用医薬品委員会（CHMP）は、Kanumaの利益はそのリスクより大きいと判断し、EUでの使用が承認されることを推奨しました。委員会は、リソソーム酸性リパーゼ欠損症に対する有効な治療法の欠如および急速に進行する疾患を有する幼児における高い死亡率を考慮に入れた。 CHMPは、Kanumaが幼児の生存率に有意な改善をもたらし、すべての年齢の個人の疾患の症状を緩和するのに有効であることを証明したと考えました。安全性に関しては、重大な問題は確認されていませんが、重大な副作用はまれであるか、または対処可能です。しかし、薬の長期的な利益と安全性に関する追加のデータが必要です。

Kanuma - Sebelipase alfaの安全で効果的な使用のためにどのような対策が取られていますか？

鹿沼ができるだけ安全に使用されるように、リスク管理計画が策定されました。この計画に基づいて、医療従事者および患者が従うべき適切な予防措置を含む、安全性情報が鹿沼の製品特性およびパッケージリーフレットの要約に含まれています。

さらに、鹿沼を販売している会社は病気が急速に進行している幼児を対象に研究を行っており、特にリスクに関して、長期的に鹿沼の恩恵と安全性についてもっと知るためにあらゆる年齢の患者の登録を確立します。アレルギー反応と薬に対する抗体の開発。同社はまた、鹿沼を処方できるすべての医師に有益な資料を提供し、患者を登録簿に登録するよう呼びかけ、抗体の発生について患者を監視する方法および重度のアレルギー反応を有する患者を管理する方法を示す。