Nplate - ロミプロスチム

Nplateとは何ですか？

Ｎプレートは注射用溶液を調製するための粉末である。それは有効成分のromiplostimを含んでいます。

Nplateは何に使われていますか？

Nplateは、慢性の免疫性血小板減少性紫斑病（PTI）、つまり患者の免疫系が血小板（凝固に寄与する血液の成分）を破壊する疾患を持つ成人に使用されます。 ITP患者は血小板数が少なく、出血の危険があります。

Nplateは、コルチコステロイドや免疫グロブリンなどの薬ですでに治療されていて、これらの治療がうまくいかなかった場合は脾臓が摘出されている患者に使用されます。 PTI療法を受けていて脾臓を持っていて手術を受けることができない患者さんでは、薬の使用も考慮することができます。脾臓は血小板の破壊に関与する器官です。

ITP患者数が少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、Nplateは2005年5月27日に「孤児薬」（希少疾患に使用される薬）に指定されました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Nplateの使い方は？

Nplateによる治療は、血液疾患の治療の経験がある医師によって監督されるべきです。

Nplateは1週間に1回皮下注射されます。初期用量は患者の体重に依存し、その後毎週血小板数を所望のレベルに保つように調整される。血小板が高すぎるレベルに達すると、治療が中断される可能性があります。

血小板数が出血の危険性を減らすのに十分な高さのレベルに達しない場合、Nplate療法は最大投与量で4週間の治療後に中止されるべきです。 Nplateはこのグループでは正式に研究されていないので、肝臓または腎臓の問題を抱えている患者には注意して使用されるべきです。

Nplateはどのように機能しますか？

Nplateの有効成分であるromiplostimは、血小板産生を刺激する薬です。体内では、「トロンボポエチン」と呼ばれるホルモンが骨髄内の血小板の産生を刺激します。 Romiplostimはそれがに結合できるように作成された（特別に設計された）タンパク質です。

トロンボポエチン受容体とそれらを刺激する。トロンボポイエチンの作用をエミュレートし、ロミプロスチムは血小板の産生を刺激し、血小板数を増加させます。

ロミプロスチムは、「組換えDNA技術」と呼ばれる方法によって生産されます。ロミプロスチムは、ロミプロスチムを生産することを可能にする遺伝子（DNA）を受け取った細菌によって生産されます。

Nplateについてどのような研究が行われましたか？

Nplateの効果は、ヒトで研究される前に実験モデルで最初にテストされました。

慢性ITPの成人を対象とした2つの主要研究で、Nplateをプラセボ（ダミー治療）と比較した。最初の研究には、すでに脾臓の摘出を受けているが疾患がまだ管理されていない63人の患者が含まれた。 2番目の研究には、脾臓がまだあり、過去にITP療法を受けていた62人の患者が含まれていました。

両方の研究において、有効性の主な尺度は、治療に対する持続的な反応を示した患者の数、すなわち24週間の治療期間の最後の8週間のうちの少なくとも6週間でミリリットルあたり5000万を超える血小板数であった。他のPTI薬は必要ありません。ミリリットル当たり3000万未満の血小板数は、ITP患者を出血の危険にさらしますが、通常のレベルはミリリットル当たり1億5千万から4億の間です。

研究中にNplateはどのような利益を示しましたか？

血小板数の増加において、Nplateはプラセボよりも効果的でした。脾臓が摘出された患者の研究では、プラセボを投与された21人の患者のどれにも比較して、38％の患者がNplateによる治療に対して持続的な反応を示した（16/42）。脾臓患者の研究では、プラセボを受けている患者の5％（21人中1人）と比較して、患者の61％がNplate（41人中25人）の治療に対して持続的な反応を示した。

Nplateに関連するリスクは何ですか？

Nplateの最も一般的な副作用（10人中2人以上の患者に見られる）は頭痛です。 Nplateで報告されているすべての副作用の完全なリストは、Package Leafletを参照してください。

Nplateは、ロミプロスチム、他の物質、または大腸菌 （細菌）によって産生されるタンパク質に対して過敏症（アレルギー）である可能性がある人には使用しないでください。

Nplateが承認されたのはなぜですか？

ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、Nplateの有効性は脾臓を摘出した患者とまだ脾臓を持った患者の両方で実証されたと述べました。しかしながら、脾臓の摘出はITPの潜在的な治療法であるため、委員会は、Nplateは手術を受けることができない場合にのみ脾臓を有する患者に使用されるべきであると決定しました。したがって、CHMPは、他の治療に抵抗性があり、非脾臓摘出成人患者のための第二選択治療と見なすことができる、慢性免疫性血小板減少症（特発性）紫斑病の成人脾臓摘出患者におけるNplateの利点がそのリスクより大きいと判断した手術は禁忌です。委員会は、Nplateに販売承認を与えるよう勧告した。

Nplateを安全に使用するためにどのような対策が取られていますか？

Nplateを製造する会社は各加盟国の医師に情報キットを提供します。キットには、Nplateの安全性と有効性に関する情報と、その薬の使い方とNplateの利点とリスクを患者と話し合う必要性について医師に思い出させるためのメモが含まれます。医師はまた、彼らが注射されるNplateの量を計算するのに役立ちます「線量のための計算機」を受け取ることになります。これらの量は時々非常に小さい場合があります。