セレザイム - イミグルセラーゼ

Cerezymeとは何ですか？

Cerezymeは、輸液用の溶液を調製するために使用される粉末です（静脈に滴下）。それは活性物質イミグルセラーゼを含んでいます。

Cerezymeは何に使われていますか？

Cerezymeはゴーシェ病患者の長期治療に使われます。ゴーシェ病は、グルコセレブロシダーゼと呼ばれる酵素を欠いていることを特徴とするまれな遺伝性疾患で、通常グルコセレブロシドと呼ばれる老廃物脂質を分解します。この酵素がなければ、脂質グルコセレブロシドは体内、一般的には肝臓、脾臓および骨髄に蓄積し、病気の症状を引き起こします：貧血（低レベルの赤血球）、疲労、斑状出血および出血の傾向、拡大脾臓と肝臓、骨の痛みと骨折。

セレザイムは、神経細胞に影響を与えない1型ゴーシェ病、または神経細胞に長期間影響を与える3型の患者に適応されます。以下の症状のうちの1つ以上を含む、患者は神経系に影響を及ぼさない症状を持っていなければなりません：

貧血;
血小板減少症（低血小板数）。
骨の問題
肝臓または脾臓の肥大

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Cerezymeはどのように使われていますか？

ゴーシェ病に罹患している患者は、この疾患の治療に経験のある医師によって治療されなければならない。 Cerezymeは通常2週間ごとに点滴として投与されます。症状と治療に対する反応に基づいて、各患者の注入量と注入頻度を調整する必要があります。最初の注入はゆっくり投与するべきであり、その後注入速度は医師または看護師の監督の下で増加させることができる。 Cerezymeは長期使用に適応しています。

Cerezymeはどのように機能しますか？

過去において、ゴーシェ病は、ヒト胎盤から調製されたアルグルセラーゼと呼ばれる酵素を用いて治療されていた。 Cerezymeの有効成分であるImigluceraseはこの酵素のコピーで、「組換えDNA技術」として知られている方法で製造されます。酵素は遺伝子が挿入されている細胞（DNA）によって製造されます。それはそれが酵素を生産することができるようになります。イミグルセラーゼは、ゴーシェ病で欠けている酵素に取って代わり、グルコセレブロシドの分解を促進し、体内への蓄積を防ぎます。

Cerezymeについてどのような研究が行われましたか？

1型ゴーシェ病について、セレザイムは合計40人の患者を対象とした3件の研究で研究されていますが、この疾患が非常にまれであることを考慮すると許容される数です。これらの研究は、Cerezymeとalgluceraseがゴーシェ病の症状を制御する能力を比較し、血中の赤血球数と血小板数の増加と、肝臓と脾臓の体積の減少を評価しました。極めてまれであるタイプ3のゴーシェ病について、同社は公表された記事からのデータおよびゴーシェ病患者の特別な登録を発表しました。

研究中にCerezymeはどのような利点を示しましたか？

Cerezymeはゴーシェ病の症状を抑制するのにアルグルセラーゼと同じくらい安全で効果的であることが研究によって示されました。また、患者はアルグルセラーゼによる治療からCerezymeによる治療に安全に切り替えることができることも示されています。

Cerezymeに関連したリスクは何ですか？

Cerezymeの最も一般的な副作用（100人に1〜10人の患者に見られる）は、呼吸器症状（呼吸困難）、じんましん（発疹）または血管浮腫（皮下腫脹）、かゆみ、および皮膚の発疹です。患者は抗体（Ｃｅｒｅｚｙｍｅに対する反応として身体によって産生されるタンパク質であり、治療を危うくする可能性がある）を発症する可能性があり、Ｃｅｒｅｚｙｍｅに対するアレルギー反応の兆候を検出するために治療の最初の１年間は監視しなければならない。

セレムザイムは、イミグルセラーゼまたはいずれかの賦形剤に対して過敏性（アレルギー性）である可能性のある対象には注意して使用されるべきです。

なぜCerezymeは承認されたのですか？

人体用医薬品委員会（CHMP）は、セレザイムが1型および3型ゴーシェ病の症状を効果的に管理することを決定しました。非神経障害性ゴーシェ病（1型）または慢性神経障害性（3型）の確定診断とされた患者における長期酵素補充療法。これらの患者はまた、この疾患の著しい非神経学的臨床症状を示す。委員会は、Cerezymeに販売承認を与えるよう勧告しました。