NovoSeven - eptacogアルファ

NovoSevenとは何ですか？

ノボセブンは、注射用溶液を得るために混合される粉末および溶媒です。それは活性物質eptacogアルファを含んでいます。 2種類のNovoSeven製剤があります。元の製剤は冷蔵が必要ですが、新しい製剤は室温で保存できます。

NovoSevenは何に使用されますか？

NovoSevenは、以下の患者群において手術に伴う出血の治療と予防に適応されます。

第VIII因子または第IX因子に対する「阻害剤」（抗体）を発症した、または発症することが予想される先天性血友病（出生時に存在する出血を引き起こす疾患）の患者。
後天性血友病（VIII因子インヒビターの自然発生によって引き起こされる疾患）の患者。
先天性第VII因子欠乏症の患者
血小板輸血（血液凝固を促進する成分）で治療できないグランツマン血栓症（まれな出血性疾患）の患者。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

NovoSevenの使い方は？

NovoSevenによる治療は、血友病または出血性疾患の治療に経験のある医師の監督の下で開始されるべきです。 NovoSevenは静脈内投与されます。

血友病の場合、投与される用量は止血まで2〜3時間ごとに繰り返される、体重1キログラムあたり90マイクログラムである（出血の抑制）。子供にはもっと高い線量が必要かもしれません。軽度から中等度の出血症状のある成人は、体重1kgあたり270マイクログラムの単回投与を受けることがある。
第VII因子欠乏症の場合、用量は止血まで4〜6時間毎に体重1kgあたり15〜30マイクログラムです。
グランツマン血小板無力症では、少なくとも3回の投与について、投与量は2時間ごとに体重1kgあたり90マイクログラムです。

NovoSevenは自宅で管理できます。すべての用途のための服用量に関する完全な情報については、パッケージリーフレットを参照してください。

NovoSevenはどのように機能しますか？

ノボセブンの有効成分であるeptacog alfa（活性型）は、VII因子と呼ばれるヒトタンパク質とほとんど同じです。 Eptacogアルファは、VII因子と同じように作用します。体内では、第VII因子が血液凝固に関与しています。凝固プロセスを開始する別の因子、因子Xを活性化します。第X因子を活性化することにより、NovoSevenは一時的な出血制御を可能にします。

第VII因子は第VIII因子および第IX因子とは無関係に第X因子に直接作用するので、NovoSevenは第VIII因子または第IX因子に対する阻害剤を開発した血友病患者に使用することができる。 NovoSevenは、第VII因子欠乏症の患者で欠けている第VII因子を補うためにも使用できます。

エプタコグアルファは、ヒトの血液から抽出されるのではなく、「組換えＤＮＡ技術」として知られる方法によって製造される。すなわち、エプタコグアルファを製造することを可能にする遺伝子（ＤＮＡ）が導入された細胞から得られる。

NovoSevenはどのように研究されてきましたか？

ノボセブンは血友病患者および第VII因子欠乏症の患者で研究されています。有効性の主な尺度は、効果的に管理された出血エピソードの数でした。製造業者は、軽度から中等度の出血症状のある60人の患者を対象に、家庭で使用できるかどうかを判断するための研究を実施しました。さらに、ノボセブンは血小板で治療することができなかったグランツマン血栓症の患者で研究されました。

同社はまた、25人の健康な志願者を対象とした研究を実施し、2つのNovoSeven製剤が身体によって同じように扱われることを示しました。

試験中にNovoSevenはどのような利点を示しましたか？

インヒビターを含む血友病患者61人を含む大規模研究では、NovoSevenによる治療は、57件の重症出血エピソードの84％、および外科手術による38件の出血の59％で有効でした。

NovoSevenが自宅で投与された研究では、出血症状の90％が効果的に抑制されました。

グランツマン血栓症の研究では、NovoSevenによる治療は74％の出血に有効でした（57のうち42）。

NovoSevenに関連するリスクは何ですか？

NovoSevenに関連する副作用は一般的ではありません。しかし、以下の副作用が1000人の患者のうち1人から10人に発生しました：静脈血栓イベント（静脈の血栓によって引き起こされる問題）、皮膚の発疹、そう痒、じんましん、治療効果の低下（治療効果の低さ）発熱（発熱）。 NovoSevenで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

NovoSevenは、eptacog alfa、マウスタンパク質、ハムスター、ウシ、またはその他の薬品に対して過敏（アレルギー）である可能性のある人には使用しないでください。

NovoSevenが承認されたのはなぜですか？

ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、先天性血友病、血友病患者において、ノボセブンの利点が出血症状の治療および出血の予防または手術中の出血の予防に対するリスクを上回ると判断しました。後天性、先天性第VII因子欠乏症またはグランツマン血栓症。委員会は、NovoSevenに対するマーケティング承認の付与を推奨しました。