ヤルガ - ミグスタット

YargesaとMiglustatは何に使用されていますか？

Yargesaは、軽度から中等度の症状を持つ成人の1型ゴーシェ病の治療に使用される薬です。

この病気にかかっている患者は、グルコシルセラミドと呼ばれる種類の脂肪を分解する酵素の欠如を示します。その結果、グルコシルセラミドは脾臓、肝臓、骨などの体のさまざまな部分に蓄積します。 Yargesaは酵素補充療法を受けられない患者に使われます。

Yargesaは「ジェネリック医薬品」です。これは、同じ活性物質（miglustat）が含まれており、Zavescaと呼ばれる欧州連合（EU）で既に承認されている「参照薬」と同じように作用することを意味します。後発医薬品の詳細については、ここをクリックして質問と回答を参照してください。

Yargesa - Miglustatはどのように使用されますか？

Yargesaは経口的に取られるべき100 mgのカプセルで利用できます。推奨される開始用量は1日3回1カプセルです。腎機能障害のある患者や下痢を発症している患者では、低用量を使用する必要があります。

薬は処方箋によってのみ得ることができ、治療はゴーシェ病の管理に経験のある医師によって監視されなければなりません。

詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。

Yargesa - Miglustatはどのように機能しますか？

Yargesaの活性物質miglustatは、グルコシルセラミドシンターゼと呼ばれる酵素の働きを阻害します。この酵素はグルコシルセラミド生産の第一段階に関与しています。酵素が作用しないようにすることで、ミグスタットは細胞内のグルコシルセラミドの産生を減らすことができ、したがって1型ゴーシェ病の症状を緩和することができます。

研究中にYargesa - Miglustatはどのような利点を示しましたか？

承認された使用のための有効成分の恩恵と危険性に関する研究はすでに参考医薬品（Zavesca）を使って行われているので、Yargesaのために繰り返されるべきではありません。

他の薬と同様に、同社はYargesaの品質に関する研究を公開しています。さらに、彼は参照薬との「生物学的同等性」を示す研究を行った。 2種類の薬は、体内で同じレベルの有効成分を生成する場合に生物学的に同等であるため、同じ効果があると期待されています。

Yargesa - Miglustatに関連するリスクは何ですか？

Yargesaは後発医薬品であり、参照医薬品と生物学的に同等であるため、その利点とリスクは参照医薬品と同じであると見なされます。

なぜYargesa - Miglustatが承認されたのですか？

庁の人間用医薬品委員会（CHMP）は、EUの要求に従って、Argesaは同程度の品質を持ち、Zavescaと生物学的に同等であることが証明されていると結論付けました。したがって、CHMPは、Zavescaの場合と同様に、便益が識別されたリスクを上回ると考え、EU法の使用を承認することを推奨しました。