Fabrazyme - アガシダーゼベータ

Fabrazymeとは何ですか？

Fabrazymeは、静脈内注入（静脈に点滴）するための溶液で、活性物質アガシダーゼベータを含んでいます。

Fabrazymeは何に使用されていますか？

Fabrazymeは、まれに遺伝するファブリー病患者の治療に使用されます。この病気を患っている患者は、アルファ - ガラクトシダーゼAと呼ばれる酵素の欠乏症を示します。この酵素は通常、脂質のグロボトリアオシルセラミド（GL-3）を分解します。この酵素が欠乏していると、GL-3は分解できず、腎細胞などの体の細胞に蓄積します。

この疾患を持つ患者は、腎不全、心臓の問題、そして脳卒中などの深刻な障害を含む幅広い症状を持っています。

この病気にかかっている患者の数が少ないことを考えると、それは「まれ」と見なされ、そして2000年8月8日に、ファブラザイムは「孤児医学」（まれな病気のために使われる薬）と言われました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Fabrazymeの使い方は？

ファブラザイムを処方できるのは、ファブリー病または他の遺伝性代謝障害の患者の治療に経験のある医師だけです。 Fabrazymeの用量は、2週間に1回静脈内注入として与えられる、体重1キロあたり1 mgです。注入関連の反応の危険性を減らすために、最初の注入速度は1分あたり0.25 mg（1時間あたり15 mg）を超えてはなりません。その後の注入で注入速度を徐々に上げることができます。ある研究では、Fabrazymeを小児に投与したときに調べたところ、同じ用量で8〜16歳の小児にこの薬を投与できるという結論に達しました。重度の腎臓損傷患者は治療効果が低いかもしれません。 Fabrazymeは長期使用を目的としています。

Fabrazymeはどのように機能しますか？

Fabrazymeは酵素補充療法の実施を可能にします。このタイプの治療法は、患者に欠けている酵素を提供します。ファブラザイムは、ファブリー病を患っている人々が欠けている酵素アルファ - ガラクトシダーゼAを置き換えることを意図しています。 Fabrazymeの活性物質は、「組換えDNA技術」として知られている方法によって生産されるヒト型の酵素のコピーであるアガシダーゼベータです。この酵素は、遺伝子が導入された細胞によって生産されます（DNA）。それはそれが生成されることを可能にします。この補充酵素はGL-3の分解を促進し、患者の細胞へのその蓄積を防ぎます。

Fabrazymeについてどのような研究が行われましたか？

73人の成人患者を含む3つの臨床試験が発表された。主な研究では、腎臓細胞からのGL-3の排除に対する薬物の効果を測定して、58人の患者のFabrazymeをプラセボ（ダミー治療）と比較しました。

ファブラザイムの有効性は、ファブリー病に罹患している８〜１６歳の１６人の子供においても調べられている。

研究中にFabrazymeはどのような利点を示しましたか？

本試験では、Fabrazymeは腎細胞からGL-3を非常に実質的に排除し、20週間の治療でほぼ完成しました。ファブラザイムで治療された患者の69％が、プラセボ群で見られた無効効果と比較して、最高の脂質排除レベルを示しました。これは症状の改善や病気の安定化につながります。

ファブラザイムで治療された子供でさえ、血中GL-3レベルの減少が見られ、すべての子供は20週間の治療後に正常レベルに達しました。さらに、子供の症状と生活の質の改善がありました。

Fabrazymeに関連するリスクは何ですか？

試験中、Fabrazymeの最も一般的な副作用（10人中1人に1人）は薬そのものではなく注入によって引き起こされます。最も一般的な反応は発熱と悪寒です。その他の一般的な副作用は、頭痛、感覚異常（チクチクするような異常な感覚）、吐き気、嘔吐、発赤、寒さなどです。小児で記録された副作用は、成人で見られたものと類似していました。 Fabrazymeで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

Fabrazymeを服用している患者は抗体（Fabrazymeに対する反応として産生されるタンパク質で治療に影響を与える可能性があります）を発症することがあります。

アブラシダーゼベータまたは薬の他の成分に対して過敏（アレルギー）であるかもしれない人々では、ファブラザイムは使用されるべきではありません。

なぜFabrazymeは承認されたのですか？

ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、ファブリー病患者にとって、ファブラザイムによる治療は長期的な臨床的利益を生み出すことができると考えました。 CHMPは、Fabry病の確定診断を受けた患者における長期酵素補充療法の場合のリスクよりもFabrazymeの利点が重要であると考え、したがって販売承認を与えることを推奨しました。

Fabrazymeは、まれな疾患の治療に使用されるため、承認時に入手可能なデータが限られていたため、当初は例外的な状況で承認されていました。

製造元から要求された追加情報が提供されたため、「例外的な状況」に関する条件は2008年2月6日に削除されました。