Respreeza

レスプリザとは何ですか？

Respreezaは成人で使用される薬で、ヒトのα1-プロテイナーゼインヒビター欠乏症、呼吸困難の増加など肺の問題を引き起こし、肝臓にも影響を及ぼすことがある遺伝性疾患です。 Respreezaは重度の赤字患者の肺の損傷を遅らせるために使用されます。

レスプリザは、ヒトα1-プロテイナーゼの活性阻害剤を含んでいます。

Respreezaの使い方は？

レスプリザは、点滴用の溶液（静脈に点滴）を調製するための粉末および溶媒として入手可能である。最初の注入は、ヒトα1-プロテイナーゼインヒビター欠乏症の治療に経験のある医療専門家の監督の下に投与されるべきです。その後の注入は、患者によってまたは患者自身によって投与することができる。

Respreezaの推奨用量は週に一度与えられた体重の60 mg / kgです。注入は約15分続くはずです。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。

レスプリザはどのように機能しますか？

Respreezaの有効成分であるα1-ヒトプロテイナーゼインヒビターは、その機能が肺組織を保護することである血液の天然成分です。それはヒトの血液から得られ、そして患者において欠けているタンパク質をヒトα１－プロテイナーゼインヒビター欠乏症で置き換えることによって作用する。

研究中にRespreezaはどのような利益を示しましたか？

Respreezaは、ヒトα1-プロテイナーゼインヒビター欠乏による肺損傷を有する180人の患者を含む主な研究において肺損傷を遅らせることが示されています。この研究では、レスプリザをプラセボ（ダミー治療）と比較し、有効性の主な尺度は肺密度の減少でした。肺密度は肺損傷の程度の指標であり、肺密度の減少が大きければ大きいほど、肺への損傷は大きい。 24ヵ月後の肺密度の減少は、偽薬で治療された被験者の約4.2 g / lと比較して、Respreezaで治療された患者の約2.6 g / lでした。

Respreezaに関連するリスクは何ですか？

Respreezaの最も一般的な副作用（10人に1人までに影響を及ぼす可能性があります）は、めまいや頭痛です。治療中にアレルギー反応が観察され、そのうちのいくつかは深刻でした。

深刻なアレルギー反応の危険性を考慮すると、レスプリザは、IgA欠乏症と呼ばれるタンパク質を持ち、それに対して抗体を開発した患者には使用してはいけません。 Respreezaの制限と副作用の完全なリストについては、パッケージリーフレットを参照してください。

なぜレスプリザは承認されたのですか？

Respreezaが実施した主な研究は、この薬がヒトα1-プロテイナーゼインヒビター欠乏症の患者の肺の損傷を遅らせるのに有効であることを示し、そしてこの効果は重度の欠乏症の患者で重要であると考えられました。安全性に関して、Respreezaの使用に関連した主な恐れはアレルギー反応です。ただし、このリスクを管理する方法に関する情報は製品情報に記載されていました。薬に関して他の重要な安全上の懸念は生じなかった。

したがって、庁の人間用医薬品委員会（CHMP）は、レスプリザの恩恵はリスクよりも大きいと判断し、EUでの使用が承認されることを推奨しました。