シスタドロップ - メルカプタミン

Cystadrops - Mercaptamineとは何のために使用されていますか？

Cystadropsは、シスチン症の2歳からの患者に使用される眼科用（眼科用）薬です。シスチン症はシスチンと呼ばれる天然物質の体内への蓄積を特徴とする遺伝性疾患であり、これは特に腎臓および角膜（目の前部を構成する透明な膜）において有害な結晶の形成を引き起こす。シスタドロップは角膜内のシスチン結晶の蓄積を減らすために使用されます。

シスチン症患者の数が少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、シスタドロップは2008年11月7日に「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。

シスタドロップは有効成分メルカプタミン（システアミンとしても知られています）を含んでいます

シスタドロップ - メルカプタミンはどのように使用されますか？

シスタドロップは処方箋によってのみ得ることができます。治療は、シスチン症の治療に経験のある医師の監督の下で開始されるべきです。

シスタドロップは点眼剤の形で入手できます。推奨される用量は、起きている時間帯に1日4回各眼に1滴です。眼科検査の結果に基づいて、投与量は医師により1日1ドロップまで次第に減少させることができます。治療は長期間中断されるべきではありません。

詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。

Cystadrops - Mercaptamineはどのように機能しますか？

角膜細胞におけるシスチン結晶の蓄積に起因する損傷は深刻な視覚的問題を引き起こす可能性があります。シスタドロップの有効成分であるメルカプタミンはシスチンと反応して溶解し、細胞から除去できる物質を形成します。眼に適用すると、角膜細胞に存在するシスチンの量が減少し、眼の損傷が制限されます。

試験中にシスタドロップ - メルカプタミンはどのような利点を示しましたか？

膀胱炎を有する2歳から32人の患者を対象とした本試験で、シスタドロップスを他の低濃度メルカプタミン点眼液と比較しました。有効性の主な尺度は、顕微鏡下で観察され、０から２８の間のＩＶＣＭと呼ばれるスコアで定量化された角膜シスチン結晶の減少に基づいていた（０は結晶の不在に対応する）。試験開始時には、両群の患者の平均スコアは10でした。

シスタドロップは、比較薬よりも治療3ヶ月後にシスチンの角膜結晶を減少させる効果がありました。シスタドロップで治療された患者ではIVCMスコアは4.6ポイント減少しましたが、比較薬で治療された患者では減少しました0.5ポイントシスタドロップ治療はまた、光恐怖症（明るい光への曝露に関連する眼の不快感）を軽減するのを助けた。

シスタドロップ - メルカプタミンに関連したリスクは何ですか？

シスタドロップの最も一般的な副作用（10人に1人以上に影響を与える可能性があります）は、目に影響を及ぼしており、痛み、かゆみ、目の刺激、引き裂きの増加、視力障害、眼の充血（発赤）を含みます。これらの影響は通常軽度または中程度の強度で、持続しません。

Cystadropsで報告されている制限および副作用の完全なリストについては、パッケージリーフレットを参照してください。

なぜシスタドロップ - メルカプタミンが承認されたのですか？

薬局または病院で局所的に製造されたメルカプタミンベースの点眼剤は、シスチン症の眼症状を治療するために長年使用されてきた。さらに、ある研究では、シスタドロップが角膜シスチン結晶の減少に有効であることが示されました。薬はまた、恐怖症などのシスチン症の他の症状を改善しました。安全性に関しては、目への望ましくない影響は非常に頻繁に起こりますが、通常は対処可能です。

庁の人間用医薬品委員会（CHMP）は、シスタドロップの恩恵はリスクより大きいと決定し、EUでの使用が承認されることを推奨しました。