Opgenra - ヘプトテルミン

Opgenraとは何ですか？

Opgenraは2つのバイアルに入った活性物質eptotermin alfaを含む薬です。1つはeptotermin alfaを含み、もう1つはカルメロースと呼ばれる物質を含みます。２つの粉末は、体内に移植されるペースト状の粘稠度の「懸濁液」（その中に固体粒子を含む液体）を調製するために使用される。

Opgenraは何に使用されていますか？

Opgenraは、腰椎（脊椎下部の骨の1つ）が前方に滑っており、その下にある椎骨と整列していない疾患である脊椎すべり症の成人に使用されます。この状態は、痛み、不安定さおよび神経に対する圧力、ひりひりする感覚、しびれ、脱力感およびいくつかの筋肉を制御することの困難を含む問題を引き起こし得る。脊椎すべり症は、上に横たわる椎骨と滑り点より下の椎骨とを融解（接合）させるために外科的に治療することができる。

Opgenraは、以前に失敗した自家移植（同じ患者の別の骨から採取した骨移植、通常は股関節）を受けたことがある患者、またはこの手術を受けられない患者にのみ使用されます。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Opgenraはどのように使われていますか？

Opgenraは適切な資格のある外科医によってのみ使用されるべきです。手術中、外科医は、2本の椎骨の両側に直接Opgenraを当てて、新しい骨の形成を促進し、椎骨を固定します。

Opgenraはどのように機能しますか？

Opgenraの活性物質、eptotermin alfaは骨に作用します。これは骨形成タンパク質1の複製であり、骨形成タンパク質7（BMP-7）とも呼ばれ、身体によって自然に生成され、新しい骨組織の形成に寄与します。移植されると、ヘプトテルミンアルファは新しい骨の形成を刺激し、脊椎すべり術を受けた患者の2つの椎骨の融合を助けます。

エプトテルミンアルファは、いわゆる「組換えDNA技術」、すなわち細胞内に遺伝子（DNA）を挿入することによって製造され、それによってエプトテルミンアルファを製造することが可能になる。代替エプトテルミンアルファは、天然に産生されたBMP-7と同じように作用する。

Eptotermin alfaは、2001年5月以来、脛骨骨折の修復に使用される医薬品Osigraftで欧州連合（EU）の承認を受けています。

Opgenraはどのように研究されてきましたか？

Opgenraの効果は、人間で研究される前に実験モデルで最初にテストされました。同社はまた、Osigraftから認可を得るために当時使用されていたデータの一部を使用しました。

Opgenraは脊椎固定術脊椎すべり症手術を受けなければならなかった336人の患者を含む主要な研究の主題でした。全患者が自家移植に適格であった。この研究では、Opgenraによる介入と自家移植片による介入を比較しました。有効性の主な尺度は、2年後に治療が成功した患者の数でした。骨組織が罹患した2つの椎骨の間にX線で観察され、患者が脊椎のさらなる治療を必要とせずに障害の改善を示した場合、重篤な副作用も圧力による症状の悪化もなく、治療は「成功」とみなされた。神経に。

同社はまた、2004年以来脊椎固定術が承認されている米国（米国）で治療を受けた患者に発表された科学文献に含まれる証拠も発表した。

試験中にOpgenraはどのような利益を示しましたか？

主な研究では、Opgenraはこの最後の治療に適格な患者において自家移植術ほど有効ではなかった。 2年後、Opgenraによる治療は39％の患者で成功し、49％の自家移植患者で成功しました。

低い有効性にもかかわらず、自家移植片がうまくいかなかった患者またはこの介入に不適切な患者において、Opgenraの使用を支持する十分な証拠が研究および公表された文献から明らかになった。さらに、Opgenraは、手術時間の短縮、失血の減少、痛みの軽減など、自家移植よりも優れた点がいくつかあります。

Opgenraに関連するリスクは何ですか？

Opgenraの最も一般的な副作用（100人に1〜10人の患者に見られる）は、異所性骨化（癒合領域の外側の骨の形成）および偽関節症（脊椎癒合の欠如）です。手術後の感染、創傷の裂開（開口）、滲出、紅斑（皮膚の発赤）など、脊椎手術後の100人中1〜10人の患者に望ましくない影響が見られます。 Opgenraで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

Opgenraは、ヘプトテルミンアルファや他の成分に過敏である可能性がある患者には使用しないでください。以下のグループでも使用しないでください。

自己免疫疾患（正常組織を攻撃する体の免疫系によって引き起こされる疾患）の患者。
手術部位に活発に感染している、または繰り返し感染する患者。
手術部位における皮膚被覆または血液供給が不十分な患者。
以前にBMP含有薬で治療された患者。
癌患者または癌治療を受けている患者
まだ訓練を受けている骨のある患者、例えば子供や青年。

なぜOpgenraは承認されたのですか？

ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、以前の自家移植片不全またはそのような治療への禁忌の場合に、脊椎すべり症の成人患者におけるOpgenraの利益が後外側腰椎癒合のリスクよりも大きいと決定しました。委員会は、Opgenraに販売承認を与えるよう勧告しました。

Opgenraを安全に使用するためにどのような対策が取られていますか？

Opgenraを製造している会社は、Opgenraの安全性に関する情報と手術中の薬の調製と使用についての注意を含む情報キットと自己指示DVDを様々な加盟国の外科医に提供することを約束します。同社はまた、医薬品の安全性と有効性、そして実際の状況での使用方法を評価する長期研究のために、CHMPプロジェクトに提出することを約束しました。