Holoclarとは何ですか？
Holoclarは、角膜の表面（上皮）、虹彩（目の着色部分）を覆う透明な膜上の損傷した細胞を置き換えるために使用される幹細胞を含む治療法です。 眼の火傷（化学火傷を含む）に起因する中等度から重度の輪部幹細胞欠乏症の成人患者に使用されます。 この状態の患者は、角膜の再生過程に通常介入し、損傷を受けて老化している外部角膜細胞を置き換える十分な数の輪部幹細胞を持っていない。 Holoclarは「ティッシュエンジニアリング製品」と呼ばれる高度な治療薬の一種で、患者の角膜（角膜の角）から採取した細胞を含む薬の一種で、表面の修復に使用できます。角膜の損傷 辺縁幹細胞欠乏症の患者さんの数が少ないため、この病気は「まれ」と見なされ、2008年11月7日にHoloclarは「孤児医学」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。
Holoclarはどのように使われていますか？
Holoclarは病院環境で、適切に訓練され資格のある眼科医によってのみ使用されるべきであり、その輪部細胞がその薬を製造するために使用されてきた患者にのみ与えられるべきです。 治療の第一段階では、健康な輪部組織の小片（約1½mm 2）を病院で患者から採取し、その日に医療の製造元に送ります。 その後、組織細胞を実験室で増殖させ、手術日が確定するまで凍結する。 解凍された細胞は、Holoclarを生産するために使用され、それらをフィブリンと呼ばれるタンパク質からなる膜上で成長させます。 細胞と膜の両方で構成されているHoloclarは、その後病院に送り返され、そこで手術中に直ちに患者の眼に埋め込まれます。 輪部組織の除去後、患者は眼の感染を防ぐために抗生物質で治療されなければなりません。 手術後、患者は抗生物質と適切な抗炎症薬で治療されなければなりません。 Holoclarは1回の治療のみを目的としています。 治療医が必要と判断した場合は、治療を繰り返すことができます。 詳細については、製品特性の要約（これもEPARの一部です）を参照してください。
Holoclarはどのように機能しますか？
Holoclarの有効成分は患者の角膜縁細胞であり、角膜の表面から採取した細胞や実験室で増殖した角膜縁幹細胞が含まれます。 Holoclarを使用する前に、損傷を受けた組織を患部の眼の角膜表面から取り除かなければなりません。 眼に移植されると、Holoclarの角膜細胞は角膜の表面を置換するのに寄与し、一方、輪部幹細胞は角膜を継続的に再生する新しい細胞の貯蔵庫として機能します。
Holoclarは研究中にどのような利益を示しましたか？
過去の臨床データを用いて行われた遡及的研究の一部として、Holoclarは、火傷によって引き起こされる中等度から重度の輪部幹細胞欠乏症を有する対象において安定した角膜表面を再生するのに有効であることが示されている。 Holoclar移植後1年で、表面欠陥のない安定した角膜表面の存在および侵襲の有無にかかわらず、調査した104人中75人の患者（72％）で移植が成功したとみなされた新しい血管の形成（輪部幹細胞欠乏症の典型的な特徴）。 疼痛および炎症を含む患者の症状の減少、ならびに視力の改善もまた観察されている。
Holoclarに関連するリスクは何ですか？
Holoclarの最も一般的な副作用（10人に1人以上に影響を与える可能性があります）は、眼瞼炎（まぶたの炎症）です。 副作用と制限の完全なリストについては、パッケージリーフレットを参照してください。
Holoclarが承認されたのはなぜですか？
庁による人間用医薬品委員会（CHMP）は、Holoclarによる治療は、火傷に起因する中等度から重度の輪部幹細胞欠乏症の患者における健康な角膜表面の修復に有効であると考え、症状の改善にもビュー 委員会は、中等度から重度の形態の幹細胞欠乏症は、治療しないでおくと重度の減少、または完全な視力喪失を招く可能性がある深刻な状態を表すと考えています。 Holoclar治療の副作用は一般的に対処可能であるため、CHMPはHoloclarの利点はそのリスクより大きいと判断し、EUでの使用が承認されることを推奨しました。 Holoclarのリスク/ベネフィット比に関する結論は、2つの後ろ向き研究（過去の臨床データを使用して実施）の結果に基づいています。 同社は前向き試験（試験中の結果を記録する）から追加のデータを提供する予定です。 したがって、Holoclarは「条件付き承認」を取得しました。 これは将来的には医学に関するより多くの情報が利用可能になることを意味しており、会社はそれを提供することを要求されています。 欧州医薬品庁は毎年、入手可能な新しい情報を確認し、この要約はそれに応じて更新されます。
Holoclarにはまだどのような情報が待っていますか？
Holoclarには条件付き承認が発行されているので、Holoclarを販売している会社は医薬品に関する追加のデータを提供します。 特に、同社は前向き臨床試験からHoloclarのリスクと利益に関する利用可能なデータを提供する予定です。
Holoclarを安全かつ効果的に使用するためにどのような対策が取られていますか？
Holoclarができるだけ安全に使用されるように、リスク管理計画が策定されました。 この計画に基づいて、医療従事者および患者が従うべき適切な予防措置を含む、安全性情報がHoloclarの製品特性およびパッケージリーフレットの要約に含まれています。 さらに、Holoclarを製造する会社は、医療の専門家に、試験終了時の患者の選択とモニタリングに関する情報、ならびに副作用の報告に関する情報を含む、薬の安全な使用に関する情報資料を提供します。 情報資料はまた、治療の候補者である患者にも提供されます。 リスク管理計画の要約に詳しい情報があります。
Holoclarに関するさらに詳しい情報
2015年2月17日、欧州委員会はHoloclarの販売承認を発行しました。これは欧州連合全体で有効です。 Holoclar療法の詳細については、パッケージリーフレット（またEPARの一部）を読むか、医師または薬剤師に連絡してください。 Holoclarに関連した孤児用医薬品委員会の意見の要約は、当局のウェブサイトで入手可能です：ema.Europa.eu /医療用医薬品/ヒト用医薬品/まれな疾患の指定。 この要約の最終更新日：02-2015。
