シンポニ - ゴリムマブ

Siklosとは何ですか？

Siklosは有効成分のヒドロキシカルバミドを含む薬で、錠剤として入手可能です（1000 mg）。

Siklosは何に使用されていますか？

Siklosは、鎌状赤血球症または鎌状赤血球症（酸素を運ばないと赤血球が形を変えて非常に硬直する遺伝病）の成人患者および小児の治療に適応されます。この薬は、再発性の痛みを伴う血管閉塞性発作を予防するために使用されます。血管が異常な赤血球の存在によって塞がれると血管閉塞性の危機があり、それによって臓器への血流が制限されます。これらのエピソードの中にはまた、急性胸部症候群、突然の胸痛、発熱、呼吸困難、またはX線での肺内の水分の痕跡を特徴とする生命を脅かす状態があります。

鎌状赤血球症患者の数が少ないため、この疾患はまれであると考えられ、Siklosは2003年7月9日に「孤児医学」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Siklosはどのように使われていますか？

Siklosによる治療は、鎌状赤血球症の治療の経験がある医師によって開始されるべきです。

シクロスは1日1回、できれば朝食前の朝に服用してください。初回投与量は一般に体重1キログラムあたり15 mgで、最も近い250 mg（4分の1錠）に丸められます。タブレットの表面には4つの等しい部分に簡単に分割できるように切り込みがあります。投与量は、治療に対する患者の反応に従って調整されます。一般的に用量は1日体重1kgあたり15から30mgの間です。例外的な場合には、患者の血液を監視して望ましくない影響の可能性のある外観を検出するという条件で、1日当たり体重1kgあたり最大35mgの用量を使用することができる。この用量に反応しない、または副作用を経験している患者では、治療を中止または中止する必要があるかもしれません。軽度または中等度の腎臓の問題を抱えている患者では、Siklosの用量を減らさなければなりません。重度の肝臓や腎臓の問題がある患者には、この薬を使用しないでください。 Siklosの使用は2歳未満の子供にはお勧めできません。詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。

Siklosはどのように機能しますか？

Siklosの有効成分であるヒドロキシカルバミドは、血球などの特定の細胞の増殖と繁殖を抑制します。この疾患におけるその正確な作用機序は知られていないが、ヒドロキシカルバミドは血液中を循環する細胞の数を減らすことができ、そして鎌状赤血球症を患っている患者において、赤血球が異なる形態をとるのを妨げる。これは血管の閉塞の危険性を減らす。

以前はヒドロキシウレアとして知られていたヒドロキシカルバミドは、いくつかの種類の癌を含む他の疾患の治療のために数十年間欧州連合（ＥＵ）で利用可能であった。

Siklosについてどのような研究が行われましたか？

ヒドロキシカルバミドはすでに他の医薬品で使用されているよく知られている物質であるため、同社は鎌状赤血球症を患っている成人および小児へのSiklosの投与を支持する科学文献からのデータを提示しました。特に、それは378人の子供たちに関して行われた11の公表された研究から、そして7年間の最大期間の間Siklosによって扱われた155人の子供たちに関する3つの国家情報記録から取られたSiklosの有効性の証拠を提供した。製造業者はまた、299人の成人を対象とした研究で収集された科学的証拠を提示し、そこではSilkosの効果がプラセボ（ダミー治療）と比較されました。 Siklosで治療された123人の成人に関する情報の全国登録から。これらの研究では、腕、脚、腹部、背中、または胸部を含む痛みを伴うエピソードとして定義される、Siklosによる治療の前後の血管閉塞性発作の数が比較されました。

研究中にSiklosはどのような利益を示しましたか？

Siklosによる治療を受けた患者は、Siklosによる治療後の治療前よりも血管閉塞性発作が少ないと報告しており、頻度は子供と成人の両方で66〜80％減少していました。急性胸部症候群の症例の頻度も減少しています（25-33％）。最後に、入院数と入院日数が減少しました。これらの影響は最長7年間持続しました。成人のSiklosとプラセボを比較した研究では、プラセボ治療を受けた患者（年間4.5回の発作）よりも薬を服用している患者（年間2.5回の発作）の方が血管閉塞発作が少なかった。

Siklosに関連するリスクは何ですか？

Siklosの最も一般的な副作用（10人に1人以上の患者に見られる）は、好中球減少症（好中球の減少、白血球の一種）、網状赤血球減少症（網状赤血球の減少、一種）を引き起こす骨髄抑制である赤血球の前駆細胞の増加）と大赤血球症（赤血球の拡大）。 Siklosを服用している患者は、赤血球数をチェックし、腎臓と肝臓の状態を監視するために、治療前と治療中に定期的に血液検査を受けなければなりません。血球数は通常、Siklos治療を中止してから2週間以内に正常なレベルに戻ります。 Siklosで報告されているすべての副作用の完全なリストは、Package Leafletを参照してください。

Siklosはヒドロキシカルバミドまたは他のどの物質に対しても過敏（アレルギー）であるかもしれない人々に使用されるべきではありません。さらに、それは重度の肝臓または腎臓の問題を抱えている人々、または危険なほどに低い血球数を持つ人々によって使用されてはなりません。 Siklosを摂っている間は母乳で育てるのはやめてください。