Evoltra - クロファラビン

Evoltraとは何ですか？

Evoltraは輸液（静脈に点滴）で投与する溶液を調製するための濃縮物です。薬はクロファラビンと呼ばれる活性物質を含んでいます。

Evoltraは何に使用されていますか？

Evoltraは急性リンパ芽球性白血病（ALL）、リンパ球癌の一種（白血球の一種）の小児の治療に使用されます。それは病気が反応しなかったとき、または少なくとも2つの他の薬剤治療の後にそれが再発（再発）したときに使用され、他の治療が結果を生み出すとは予想されない。 Evoltraは、ALLと初めて契約した21歳未満の患者で研究されています。

低ＡＬＬを患っている患者の数以来、この疾患はまれであると考えられ、そしてＥｖｏｌｔｒａは２００２年２月５日に「オーファンドラッグ」（まれな疾患において使用される薬剤）として認定された。

薬は処方箋だけで調剤することができます。

Evoltraの使い方は？

Evoltraによる治療は、急性白血病患者の管理経験のある医師によって開始および監督されるべきです。推奨される投与量は体表面積1平方メートルあたり52 mgです（子供の身長と体重を使って計算されます）。薬は5日間1日2時間の持続時間の間注入によって与えられます。治療は2〜6週間ごとに繰り返すべきです。治療に反応するほとんどの患者は、1または2サイクルの治療後にそうします。

Evoltraはどのように機能しますか？

Evoltraの有効成分であるクロファラビンは細胞傷害性（癌細胞のように、分離している細胞を殺す薬）です。それは「代謝拮抗物質」と呼ばれる抗がん剤のグループに属しています。クロファラビンは、細胞の基本的な遺伝物質（DNAとRNA）の一部であるアデニンの「類似体」です。これは、クロファラビンが体内のアデニンに取って代わり、DNAポリメラーゼおよびRNAレダクターゼと呼ばれる遺伝物質の生産に関与する酵素を妨害することを意味します。これは細胞が新しいDNAとRNAを生産するのを防ぎ、癌細胞の増殖を遅らせます。

Evoltraはどのように研究されましたか？

Evoltraの効果は、ヒトで研究される前に実験モデルで最初にテストされました。 Evoltraは、ALLを有する21歳未満の61人の患者の研究で研究された。すべての患者は、少なくとも2種類の治療法ですでに治療されており、他の治療法は受けられませんでした。治療を受けている患者の平均年齢は12歳でした。

主な有効性指標は、寛解（骨髄からの白血病の排除および血中細胞数の正常レベルの完全または部分的回復）を示した患者の数でした。この研究ではEvoltraを他の治療法と比較していません。

試験中にEvoltraはどのような利点を示しましたか？

本試験では、20％の患者が寛解した（61人中12人）。全体として、この研究に参加した患者は平均66週間生存しました。

Evoltraによる治療後、10人の患者が幹細胞移植を受けることができました。それは、白血病細胞を含む患者の骨髄が破壊され、それを「再コロニー形成」する細胞によって置き換えられる複雑な手術です。幹細胞は、通常骨髄で産生される非常に若い細胞であり、あらゆる種類の血球で発生します。

Evoltraに関連したリスクは何ですか？

臨床試験では、Evoltraの最も一般的な副作用（10人に1人以上の患者に見られる）は、好中球減少症（発熱と組み合わせた低レベルの白血球）、不安、頭痛、顔面紅潮、嘔吐、下痢、吐き気（気分が悪くなる）、かゆみ、皮膚炎（発熱）、発熱（粘膜）（臓器を覆う湿った膜が炎症を起こすなど）、そして疲労（疲れを感じる）。

Evoltraで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。 Evoltraはクロファラビンまたは他の原料のどれにも過敏（アレルギー）であるかもしれない人々に使用されるべきではありません。 Evoltraは重度の腎臓または肝臓病の患者には使用しないでください。 Evoltraは細胞毒性薬なので、どうしても必要な場合を除き、妊娠中は使用しないでください。母乳育児は治療前、治療中、治療後に避けるべきです。

Evoltraが承認されたのはなぜですか？

反応がない、または少なくとも2回の治療を受けた後に再発したALL患者は、生存する可能性が非常に低い。ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、Evoltraによる治療が寛解を達成し幹細胞移植を促進する方法である可能性があると結論付けました。委員会は、Evoltraの恩恵は、再発したか少なくとも2つの以前の治療に反応しなかった小児患者におけるALLの治療のリスクを上回ると判断し、持続的な結果をもたらすと期待される治療の他の可能性はない。そのため、委員会はEvoltraの販売承認の解除を推奨しました。

Evoltraは「特別な事情」で承認されています。これは、この病気はまれであるため、Evoltraに関する完全な情報を得ることができなかったことを意味します。欧州医薬品庁（EMEA）は、毎年入手可能になる可能性がある新しい情報を検討し、必要に応じてこの要約を更新します。