Aldurazymeとは何ですか？
アルドラザイムは、活性物質ラロニダーゼを含む輸液（静脈注射）用の溶液です。
Aldurazymeは何に使用されていますか？
アルドラザイムは、疾患の非神経学的徴候（脳または神経に関連しない）の治療のための、ムコ多糖症I（MPS-1；α-L-イズロニダーゼ欠損症）の確定診断とされた患者に適応される。 ＭＰＳ Ｉは、α－ Ｌ－イズロニダーゼ酵素活性のレベルが通常よりもはるかに低い、まれな遺伝性疾患である。 その結果、体のほとんどの臓器に蓄積してそれらを損傷する特定の物質（グリコサミノグリカン）の分解はありません。 ＭＰＳ Ｉの非神経学的徴候は、肝臓の肥大、関節の硬直、運動困難、肺容量の減少、心臓病および眼疾患であり得る。 MPS患者の数が少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、2001年2月14日にAldurazymeは孤児薬（希少疾患に使用される薬）の地位を与えられました。薬は処方箋でしか入手できません。医療。
Aldurazymeはどのように使用されていますか？
Aldurazymeによる治療は、MPS Iまたは他の遺伝性の代謝性疾患の患者の管理に経験のある医師の監督下にあるべきです。 アルドラザイムは、蘇生器具が利用可能である病院または診療所で投与されるべきであり、アレルギー反応を防ぐために他の薬物療法が注入の前に与えられるべきである可能性があります。 アルドラザイムは1週間に1回静脈内注入として投与され、長期治療に必要とされます。
Aldurazymeはどのように機能しますか？
Aldurazymeの活性物質、ラロニダーゼは、ヒト酵素α-L-イズロニダーゼのコピーです。 それは「組み換えＤＮＡ技術」として知られる方法によって製造される。酵素は、「酵素補充療法」として使用されるラロニダーゼを製造することを可能にする遺伝子（ＤＮＡ）が導入された細胞によって製造される。すなわち、それはＭＰＳ Ｉを有する患者において欠けている酵素を置換する。このようにしてＭＰＳ Ｉの症状が制御され、その結果として患者の生活の質が向上する。
Aldurazymeはどのように研究されていますか？
アルドラザイムは、5歳の45人の患者においてプラセボ（ダミー治療）と比較され、ムコ多糖症I（MPS-1）と診断された。 有効性の主な尺度は、強制肺活量（CVF、肺の有効性の尺度）と患者が6分間歩ける距離でした。 これらの値は26週間の治療の前後に測定された。 その後、研究は最大4年間継続され、すべての患者はAldurazymeで治療されました。 アルドラザイムは、1年間アルドラザイムを与えられた5歳未満の子供20人を対象に研究されています。 この研究は主に薬の安全性に焦点を当てていましたが、尿中のGAGレベルと肝臓の大きさを減らす能力も測定しました。
研究中にアルドラザイムはどのような利点を示しましたか？
この研究は、アルドラザイムが26週間後に強制肺活量（CVF）と歩行能力の両方を改善し、その効果が最大4年間持続することを示しました。 5歳未満の子供では、アルドラザイムは尿のグリコサミノグリカンレベルを約60％減らしました、そして、研究の終わりに扱われた子供の半分は普通の大きさの肝臓を持っていました。
Aldurazymeに関連したリスクは何ですか？
Aldurazymeで見られる副作用のほとんどは薬自体よりもむしろ注入によって引き起こされる反応です。 それらのいくつかは深刻ですが、副作用の数は時間の経過とともに減少する傾向があります。 5歳以上の患者（10人に1人以上）に見られるアルドラザイムの最も一般的な副作用は、頭痛、吐き気、腹痛（胃の痛み）、発疹、関節症（関節変性）、関節痛です。 （関節痛）、背中の痛み、四肢の痛み（手足）、紅潮、発熱（発熱）、および注入部位の反応。 5歳未満の患者では、最も一般的な副作用は血圧の上昇、酸素飽和度の低下（肺機能の有効性の尺度）、頻脈（心拍数の上昇）、発熱および悪寒です。 Aldurazymeで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。 Aldurazymeを服用している患者はしばしば抗体（薬に反応して産生されるタンパク質）を発症しますが、これらの抗体が薬の安全性と有効性に及ぼす影響はまだ完全にはわかっていません。 アルドラザイムは、ラロニダーゼまたは他の賦形剤に対して深刻なアレルギー反応（アナフィラキシー反応など）を起こしている可能性のある被験者には投与しないでください。
なぜAldurazymeは承認されたのですか？
ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、AldurazymeがMPS Iの症状を効果的に管理することを決定しました。委員会は、Aldurazymeの利点が患者における長期酵素補充療法のリスクを上回ると決定しました委員会は、それに販売許可を与えることを勧告した。 アルドラザイムは「例外的な状況下で」認可されています。これはまれな病気の治療に使われているため、薬に関するより詳細な情報を得ることができなかったことを意味します。 European Medicines Agencyは、毎年入手可能な新しい情報を確認し、必要に応じてこの要約を更新します。
Aldurazymeにはまだどのような情報が待っていますか？
Aldurazymeを製造している会社は注入反応および抗体の開発を観察することによって薬を服用している患者をモニターするでしょう。
その他の情報
2003年6月10日、欧州委員会はGenzyme Europe BVにAldurazymeの販売許可を承認しました。これは欧州連合全体で有効です。 販売承認は、2008年6月10日に更新されました。オルドラザイムのための孤児医薬品製品委員会の意見の要約については、ここをクリックしてください。 Aldurazymeの全EPARについては、ここをクリックしてください 。
この要約の最終更新日：2009年6月6日。
