エラプラーゼ - イズルスルファース

エラプラーゼとは何ですか？

エラプラーゼは、活性物質イズルスルファースを含む輸液用濃縮液です。

Elapraseは何に使われていますか？

エラプラーゼはハンター症候群の患者の治療に使用され、長期使用を目的としています。

ムコ多糖症IIとしても知られるハンター症候群は、主に男性に影響するまれな遺伝性疾患です。この疾患を患っている患者は、グリコサミノグリカン（GAG）と呼ばれる体内の物質を分解するのに役立つイズロン酸-2-スルファターゼと呼ばれる酵素を生成しません。結果として、GAGはこれらの患者の臓器のほとんどに徐々に蓄積し、それらを損傷します。これは広範囲の症状、特に呼吸困難や歩行困難を引き起こします。治療がない場合、これらの症状は時間の経過とともにますます深刻になります。

ハンター症候群の患者さんの数が少ないため、この疾患はまれであると見なされ、2001年12月11日にエラプラーゼは「孤児薬」（希少疾患の治療に使用される薬）に指定されました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

エラプラーゼの使い方は？

エラプラーゼは毎週静脈内注入（静脈に点滴）として投与されます。大人、子供および青年のための線量は0.5 mg / kg体重です。適切な用量のエラプラーゼは、注入する前に食塩水で希釈しなければなりません。

患者が注入反応（発疹、かゆみ、発熱、頭痛、高血圧または発赤）を示さないという条件で、注入は3時間続くべきで、それは徐々に1時間に減らすことができます。

Elapraseはどのように機能しますか？

エラプラーゼの活性物質であるイドルスルファースは、ヒト酵素イズロネート-2-スルファターゼのコピーです。それがあります

「組換えＤＮＡ技術」として知られている方法によって製造される：酵素は、酵素を産生することを可能にする遺伝子（ＤＮＡ）が導入されているヒト細胞によって産生される。イズルスルファースは、ハンター症候群患者の不足または不十分な酵素を補充します。酵素を提供することによって、あなたは病気の症状を改善または制御することができます。

エラプラーゼについてどのような研究が行われましたか？

エラプラーゼの効果は、ヒトで研究される前に実験モデルで最初にテストされました。

エラプラーゼの主な研究は5〜31歳の男性患者96人を対象に行われ、薬の効果はプラセボの効果と比較されました（ダミー治療）。有効性の主な尺度は肺機能（「強制肺活量」、患者が呼吸時に放出できる最大量の空気）と患者が6分で歩ける距離であり、それが効果を測定します。心臓、肺、関節や他の臓器の病気の関節。これらの対策は治療前と治療52週間後に行われました。

試験中にエラプラーゼはどのような利点を示しましたか？

この研究は、エラプラーゼが肺機能と患者の歩行能力の両方を改善することを示しました。 52週間後、エラプラーゼで治療された患者は6分で43.3 m移動できましたが、プラセボで治療された患者はたった8.2 mです。この薬は肺機能の改善ももたらしましたが、プラセボで治療された患者にはわずかな悪化が見られました。

エラプラーゼに関連するリスクは何ですか？

エラプラーゼの最も一般的な副作用（10人に1人以上の患者に見られる）は、皮膚反応（発疹またはかゆみ）、発熱（発熱）、頭痛、高血圧（高血圧）および腫脹などの注入関連反応です。注入場所で。その他の非常に一般的な副作用は消化不良（胸焼け）と胸痛でした。 Elapraseで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

エラプラーゼは、イズルスルファまたは他の賦形剤に対して過敏（アレルギー）な人には使用してはいけません。