Translarnaとatalurenは何に使われていますか？
Translarnaは活性物質atalurenを含む薬です 。 それは歩くことができる5歳以上の患者のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療に適応されます。 デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、筋肉機能の衰弱と喪失を徐々に引き起こす遺伝病です。 Translarnaは、ジストロフィン遺伝子の特定の遺伝的欠陥（「ナンセンス変異」と呼ばれる）が原因で、デュシェンヌ型ジストロフィー患者の限られたグループに使用されています。 デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者数は少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、Translarnaは2005年5月27日に「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。
Translarnaはどのように使われていますか - ataluren？
Translarnaは処方箋によってのみ得ることができ、治療はDuchenne / Becker型筋ジストロフィーの管理に経験のある専門医によって開始されるべきです。 Translarna療法を開始する前に、患者は病気がナンセンス突然変異によって引き起こされていること、したがってTranslarnaによる治療に適していることを確認するために血液検査を受けなければなりません。 Translarnaは、液体または半固体の食品（ヨーグルトなど）と混合して経口摂取できる顆粒（100、250、および1000 mg）の形で入手できます。 Translarnaは1日3回、朝に10 mg / kg（体重1 kgあたり10 mg）、正午に10 mg / kg、夕方に20 mg / kgの推奨用量で服用されます（40 mgの総用量の場合）。 /キログラム）。 詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。
Translarna - atalurenはどのように機能しますか？
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者さんは、ジストロフィン欠乏症（筋肉に見られるタンパク質）を持っています。 このタンパク質は収縮と弛緩の間の損傷から筋肉を保護するのを助けるので、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者では筋肉は傷害を受け、そして時間とともにそれらの機能を失います。 デュシェンヌ型筋ジストロフィーは一連の遺伝的異常によって引き起こされることがあります。 Translarnaは、病気が正常なジストロフィンタンパク質の産生を時期尚早に阻止するジストロフィン遺伝子の特定の欠陥（ナンセンス突然変異と呼ばれる）の存在が原因である患者に使用されます。正常に機能することができます。 トランスアラナはこれらの患者に作用し、細胞内に存在するタンパク質産生装置が欠陥を克服することを可能にし、それによって細胞は機能的ジストロフィンタンパク質を産生することができる。
研究中にTranslarna-atalurenはどのような利点を示しましたか？
Translarnaは、外来性デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者174人を対象とした本研究で検討され、2種類のTranslarna（1日40 mg / kgおよび1日80 mg / kg）がプラセボと比較された（架空の治療）。 有効性の主な尺度は、48週間の治療後6分で患者が歩ける距離の変化でした。 試験から収集したすべてのデータの結果の最初の分析では、Translarnaで治療した患者とプラセボで治療した患者の移動距離に有意差は見られなかったが、さらなる分析では毎日の治療群で歩行能力の低下が少ないことを示した。プラセボ群と比較した40 mg / kgのTranslarna：48週間の治療後、40 mg / kgのTranslarnaで毎日治療された被験者は、プラセボで治療された患者より平均31.3メートル多く歩くことができた。 低用量のこの有益な効果はまた、患者の日々の活動に直接関連するものを含む、有効性の他のパラメーターの改善によっても裏付けられています。 しかしながら、より高い用量（８０ｍｇ ／ ｋｇ ／日）では改善は観察されなかった。
Translarna - atalurenに関連するリスクは何ですか？
Translarna（10人に1人以上に影響を与える可能性があります）で最も一般的な副作用は、吐き気、嘔吐、頭痛です。 Translarnaは、静脈内投与される場合は、アミノグリコシドとして知られている特定の抗生物質と同時に使用するべきではありません。 Translarnaに関するすべての副作用と制限の完全なリストについては、パッケージリーフレットを参照してください。
なぜTranslarna - atalurenが承認されたのですか？
庁の人間用医薬品製造委員会（CHMP）は、Translarnaの利益はそのリスクより大きいと決定し、それがEUでの使用に承認されることを勧告した。 利用可能なデータが限られており、1日当たり80 mg / kgの最高用量では何の効果も得られないという事実にもかかわらず、CHMPは40 mg / kgのTranslarnaの1日用量は疾患の進行を遅らせることが示されたそしてセキュリティプロファイルは心配の原因ではなかったこと。 委員会はまた、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの重症度およびこの状態に苦しんでいる患者の満たされていない医学的要求を認識しました。 Translarnaは「条件付き承認」を取得しました。 これは将来的には医学に関するより多くの情報が利用可能になることを意味しており、会社はそれを提供することを要求されています。 欧州医薬品庁は毎年、入手可能な新しい情報を確認し、それに応じてこの要約を更新します。
Translarna - atalurenの安全で効果的な使用を確保するためにどのような対策が取られています
Translarnaができるだけ安全に使用されるように、リスク管理計画が策定されています。 この計画に基づいて、医療従事者および患者が従うべき適切な予防措置を含む、安全性情報が製品特性の概要およびTranslarnaのパッケージリーフレットに含まれています。 リスク管理計画の要約に詳しい情報があります。
Translarna - atalurenの安全で効果的な使用を確保するためにどのような対策が取られていますか？
Translarnaができるだけ安全に使用されるように、リスク管理計画が策定されています。 この計画に基づいて、医療従事者および患者が従うべき適切な予防措置を含む、安全性情報が製品特性の概要およびTranslarnaのパッケージリーフレットに含まれています。 リスク管理計画の要約に詳しい情報があります。
Translarna - atalurenに関するさらに詳しい情報
2014年7月31日に、欧州委員会は欧州連合全体で有効なTranslarnaの販売承認を発行しました。 Translarnaによる治療の詳細については、パッケージリーフレット（またEPARの一部）を読むか、医師または薬剤師に連絡してください。 Translarnaに関連した孤児用医薬品委員会の意見の要約は、当局のウェブサイトで入手可能です：ema.Europa.eu /医療用医薬品/ヒト用医薬品/まれな疾患の指定。 この要約の最終更新日：08-2014
