ヨンデリス - trabectedin

ヨンデリスとは何ですか？

ヨンデリスは、輸液用の溶液（静脈に点滴）にするための粉末です。有効成分のtrabectedinを含みます。

Yondelisは何に使われていますか？

ヨンデリスは、進行中の軟部肉腫、身体の軟部組織から発生する癌の一種を有する成人の治療に適応されます。アントラサイクリンとイホスファミド（他の抗がん剤）による治療が有効でなくなった場合、またはこれらの医薬品を患者に投与できない場合に使用されます。

軟部組織肉腫の患者数が少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、2001年5月30日にヨンデリスは「孤児医学」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Yondelisはどのように使われていますか？

ヨンデリスは化学療法の使用経験のある医師（癌の治療に使用される薬）の監督下で投与されるべきです。その使用は有資格の腫瘍専門医（癌の治療を専門とする医師）または細胞毒性薬の投与を専門とする（すなわち細胞を破壊することができる）他の医療専門家に限定されるべきです。

ヨンデリスの推奨用量は体表面積1平方メートルあたり1.5 mg（患者の身長と体重に基づいて計算）で、3週間ごとに24時間かけて1回の注入として投与されます。治療は患者さんが利益を得るまで続けられます。中心静脈ラインによるヨンデリスの投与が推奨されます（心臓の真上の、皮膚から主静脈まで続く細いチューブを介して）。嘔吐を予防し、肝臓を保護するために、デキサメタゾン（副腎皮質ステロイド）はヨンデリスの各投与の前に注入によって与えられるべきです。血球数に異常がある場合（白血球や血小板数が少ないなど）、ヨンデリス注射を遅らせるか、用量を減らすべきです。詳しくは、製品特性の要約（EPARにも含まれています）を参照してください。

Yondelisはどのように機能しますか？

ヨンデリスの有効成分であるトラベクテジンは抗がん剤です。これは、もともとはツニカメ類または「ホヤ」（海洋無脊椎動物）の種から抽出された化学物質の合成版です。癌は、細胞の分裂が速すぎる疾患です。通常、その遺伝子の機能不全が原因です。トラベクチンは、遺伝子である化学分子であるDNAに結合し、ヒト細胞内のいくつかの遺伝子がそれらの活性を高めるのを妨げることによって作用します。このようにして、細胞はもはや急速に分裂することができず、肉腫を含む様々な種類の腫瘍の増殖が遅くなる。

Yondelisについてどのような研究が行われましたか？

ヨンデリスの効果は、ヒトで研究される前に実験モデルで最初にテストされました。

ヨンデリスはまた、進行期または転移期の脂肪肉腫（脂肪細胞に起因する肉腫）または平滑筋肉腫（「平滑」または不随意筋肉細胞に由来する肉腫）の266人の患者を対象とした本研究でも分析された（体の他の部分に広がっています）。すべての患者はアントラサイクリンとイホスファミドで以前に治療されたことがありましたが、治療は効果がなくなりました。この研究では、Yondelisの2つの異なる投与計画を比較しました。月に3回、または3週間に1回。有効性の主な尺度は、疾患を悪化させないでの患者の寿命です。評価時点では、研究はまだ進行中でした。

研究中にYondelisはどのような利点を示しましたか？

ヨンデリスは、3週間に1回投与した場合、他の投与計画よりも効果的でした。 3週間に1回それを受けた患者は、月に3回ヨンデリスで治療された患者の2.1ヵ月と比較して、彼らの病気が悪化することなく平均3.8ヵ月生存しました。

ヨンデリスに関連するリスクは何ですか？

ヨンデリス（10人に1人以上の患者に見られる）の最も一般的な副作用は、血中クレアチンホスホキナーゼ（異化、すなわち、崩壊、筋肉の指標）およびクレアチニン（腎臓病の酵素マーカー）の増加です。血中アルブミンの減少（肝障害の指標）、好中球減少症（白血球数の減少）、血小板減少症（低血小板数）、貧血症（低赤血球数）、白血球減少症（白血病の減少）白血球レベル、白血球のタイプ）、頭痛、嘔吐、吐き気、便秘、食欲不振、疲労、無力症（弱さ）、高ビリルビン血症（血液中のビリルビンレベルの上昇）および肝臓酵素レベルの上昇血液（アラニンアミノトランスフェラーゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼおよびガンマ - グルタミルトランスフェラーゼ）。 Yondelisで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

Yondelisはtrabectedinまたは他の成分のどれにも過敏（アレルギー）であるかもしれない人々に使用されるべきではありません。それはどんな種類の重いか制御されていない感染症を持つ患者で、または黄熱病ワクチンと組み合わせて、または授乳中に使用してはいけません。

なぜYondelisは承認されたのですか？

人体用医薬品委員会（CHMP）は、アントラサイクリンとイホスファミド療法が失敗した後、または適格でない人のための進行性軟部肉腫患者の治療において、Yondelisの利点がそのリスクを上回ると結論しました。そのようなエージェントを受け取る。委員会は、ヨンデリスの効果の証拠は主に脂肪肉腫と平滑筋肉腫の治療に基づいていると指摘した。委員会は、Yondelisにマーケティング承認を与えることを勧めました。

Yondelisは「特別な事情」で承認されました。これは、まれな病気ではあるが、Yondelisに関する完全な情報を得ることができなかったことを意味する。欧州医薬品庁は、毎年入手可能な新しい情報を確認し、必要に応じて、この要約は更新されます。