Brineura - Cerliponaseアルファ

Brineura - Cerliponase Alfaとは何のために使用され、それは何のために使用されていますか？

Brineuraは、進行性の脳損傷を引き起こす、子供の遺伝性疾患である2型神経リポフスチン症セロイド（CLN2）の治療薬です。

CLN2患者の数が少ないため、この疾患は「まれ」とみなされ、Brineuraは2013年3月13日に「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。

Brineuraは有効成分のセルリポナーゼアルファを含んでいます。

Brineura - Cerliponase Alfaはどのように使用されますか？

ブリネウラは脳に直接注入されます。最初の注入の前に、患者は頭蓋骨の外側から体腔を通って脳に行き、そこで薬が放出される装置を埋め込むために手術を受けなければならないでしょう。

2週間に1回、脳内に薬を投与したことのある医療従事者によって注入が行われます。注入反応のリスクを減らすために、Brineuraによる治療の前または治療中に他の薬を患者に投与するか、注入を遅らせることができます。治療は患者さんに利益があるまで続けられます。

Brineuraは処方箋でしか入手できません。詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。

Brineura - Cerliponase Alfaはどのように機能しますか？

ＣＬＮ２を有する患者は、トリペプチジルペプチダーゼ１（ＴＰＰ１）と呼ばれる正常な脳の発達に必要な酵素を欠いている。 Brineuraの有効成分であるcerliponase alfaはTPP1のコピーで、不足している酵素の代わりに使用されています。

血液から脳への血流を遮断し、薬などの物質が脳組織に侵入するのを防ぐ保護的な障壁である血液脳関門を迂回するために、薬は脳に直接注入されます。

研究中にBrineura - Cerliponase Alfaはどのような利点を示しましたか？

最初の研究では、Brineuraが標準的な評価尺度に従って測定された疾患の進行速度を低下させることが強調されました。

Brineuraでほぼ1年間治療を受けた23人の子供（平均年齢4歳）の研究では、そのうち20人（87％）が、治療を受けていない患者で歴史的に観察された運動および言語能力の2ポイント低下を示さなかった。

評価は、運動能力と言語能力について別々のスコアを患者に割り当てた医師によって実施された（0はより重症を意味し、3は正常を意味する）。患者の最終スコアは、2つのスコアの合計に対応していました。

追跡調査では、Brineuraの恩恵はもう1年間続きました。結果は病気がほとんどの患者で遅らせることができることを示した。この研究はまだ進行中です。

Brineura - Cerliponase Alfaに関連するリスクは何ですか？

Brineuraの最も一般的な副作用（5人に1人以上に影響を与える可能性があります）は、発熱、低レベルのCSFタンパク質（脳水および脊髄）、ECG異常（心臓活動の検査）です。嘔吐、上気道感染症（鼻やのどの感染症）や過敏症（アレルギー）の反応。 Brineuraで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、パッケージのリーフレットを参照してください。

Brineuraは、Brineuraとの間で生命を脅かす（アレルギー性）過敏反応を経験し、その薬を再度投与したときに症状が再発した患者には使用しないでください。さらに、脳から余分な水分を排出するためのシャントが埋め込まれている患者には投与しないでください。最後に、漏出や感染のような装置に関連した問題があるならば、Brineuraは患者に与えられるべきではありません。

Brineura - Cerliponase Alfaが承認されたのはなぜですか？

入手可能なデータは、BrineuraがCLN2（他の治療法がない疾患）の患者の運動能力と言語能力の喪失を遅らせることに寄与していることを示しています。

セキュリティに関しては、データは容認できない問題を明らかにしていません。そのため、庁の人間用医薬品委員会（CHMP）は、Brineuraの恩恵はリスクよりも大きいと結論付け、EUでの使用が承認されることを推奨しました。

Brineuraは、その稀少性のためBrineuraに関する完全な情報を入手することが不可能であったため、「例外的な状況」で認可されました。欧州医薬品庁は毎年、入手可能な新しい情報を確認し、この要約はそれに応じて更新されます。

Brineuraにはまだどんな情報が待っていますか？

Brineuraは例外的な状況で認可されているので、それを販売している会社は、長期間使用した場合のアレルギー反応の危険性、および悪化を遅らせるまたは止めることにおける長期的な有効性を含む薬の安全性に関する研究からの追加データを提供する運動と言語スキルのこの研究には、現在データがない2歳未満の子供が参加します。