代替品 - Agalsidase alfa

代替とは何ですか？

リパルガルは、活性物質アガシダーゼアルファを含む輸液用の溶液です。

Replagalは何に使用されますか？

リパルガルは、まれに遺伝するファブリー病患者の治療に使用されます。

この病気にかかっている患者は酵素アルファ - ガラクトシダーゼAの欠乏症を示します。この酵素は通常脂質グロボトリアオシルセラミド（Gb3）を分解します。この酵素が欠けていると、Gb3は分解できず、細胞内、例えば腎臓細胞に蓄積します。

ファブリー病患者は、腎不全、心疾患、脳卒中などの重度の障害を含む広範な症状を呈することがあります。

ファブリー病患者の数が少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、2000年8月8日にリパルガルは「孤児薬」（希少疾患の治療に使用される薬）に指定されました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Replagalの使い方は？

代用薬は、ファブリー病または他の遺伝性代謝障害の治療を専門とする医師の監督の下に投与されるべきです。それは２週間毎に４０分間０．２ｍｇ／ｋｇ体重の静脈内注入として与えられる。いくつかの研究では、レパルガルが子供に投与された場合の効果が調べられたため、7〜18歳の子供にリパルガルを同じ用量で使用できることが示唆されました。重度の腎臓の問題を抱えている患者は、治療に対してわずかな反応しかありません。 Replagalは長期使用を目的としています。

Replagalはどのように機能しますか？

Replagalは酵素補充療法で、欠けている酵素を患者に提供する療法です。 Replagalは、ファブリー病の人が欠けているヒト酵素α-ガラクトシダーゼAを置き換えることを意図しています。 Replagalの活性物質であるアガシダーゼアルファは、「組換えDNA技術」と呼ばれる方法によって生産されたヒト酵素のコピーです。この酵素は、遺伝子（DNA）が導入された細胞によって生産されます。それは酵素を作り出すことを可能にする。この置換酵素は、細胞内でのその蓄積を防ぐことによってGb3の分解を促進します。

Replagalについてどのような研究が行われましたか？

Replagalは、合計40人の男性患者を対象とした2つの臨床試験で研究されています。補充薬をプラセボと比較した（ダミー治療）。ある研究では疼痛への影響が測定されたが、他の研究では左心室（心筋）からのGb 3の排除への影響が調べられた。 15人の女性患者（保因者）についても研究を実施した。

代用品も6歳半から18歳の24人の子供を対象に研究されています。

研究中にリパルガルはどのような利益を示しましたか？

6ヶ月の治療後、Replagalはプラセボを投与された患者と比較して治療された患者の疼痛を有意に軽減しました（ダミー治療）。 Replagalは11.5 gの左心室量の平均減少をもたらしたが、プラセボ治療患者は21.8 gの増加を経験した。これらの結果は、疾患の症状が改善すること、または疾患が安定したままであることを示しています。女性では、その効果は男性で見られた結果と同等でした。リパルガルによる治療を6ヶ月間受けた小児では、心臓質量の増加は見られず、血中のGb3レベルは減少していました。

Replagalに関連するリスクは何ですか？

最も一般的な副作用（試験中に10人中2人以上の患者に見られる）は薬そのものよりもむしろ注入によって引き起こされます。これらは主に悪寒、頭痛、吐き気、発熱（発熱）、顔の発赤、および疲労（疲労）ですが、一般的にそれほど深刻ではありません。他の非常に一般的な副作用には痛みや不快感が含まれます。小児で報告された副作用は、成人で見られたものと類似しています。 Replagalで報告されているすべての副作用の完全なリストは、Package Leafletを参照してください。

Replagalを服用している患者は抗体（Replagalに対する反応として生成されるタンパク質で治療が危険にさらされる可能性がある）を発症することがあります。

代替薬は、アガルシダーゼアルファまたは薬の他の成分に対して過敏（アレルギー）であるかもしれない人々に使用されるべきではありません。