フォンセント凝固因子VIIIおよびフォンビルブラント因子

Voncento-coagulation factor VIIIとvon Willebrand factorは何に使用されますか？

Voncentoは2つの活性物質、人間の凝固因子VIIIと人間のフォンヴィレブランド因子を含む薬です。他のデスモプレシン薬による治療が無効または禁忌である場合には、フォン・ヴィレブランド病（出血を特徴とし、フォン・ヴィレブランド因子欠乏症によって引き起こされる遺伝性疾患）の患者における外科的出血の治療および予防に適応される。また、血友病A（出血を特徴とし、第VIII因子の欠如によって引き起こされる遺伝性疾患）の患者における出血の治療、外科的出血の予防および出血の長期予防にも使用できます。

フォンセント凝固因子VIIIとフォンビルブラント因子はどのように使われますか？

Voncentoは、混合すると注射または輸液（静脈に点滴）するための溶液を形成する粉末および溶媒として入手できます。処方でしか手に入らず、疾患の治療に経験のある医師の指導が必要です。出血。 Voncentoは注射または静脈内へのゆっくりとした注入によって与えられます（毎分6 mlの最高速度で）。注射/注入中に望ましくない影響がある場合は、速度を下げるか投与を中止する必要があるかもしれません。

Voncentoが出血の治療または予防に使用されているかどうか、および血友病Aまたはフォンヴィレブランド病の患者に使用されているかどうかによって、投与量と治療期間は変わります。治療の用量および期間はまた、疾患の重症度、その大きさおよび位置、患者の臨床状態および体重にも依存する。線量の計算方法に関する詳細は、製品特性の要約にも記載されています（EPARにも含まれています）。主治医が適切と判断した場合は、適切なトレーニングを受けた後、治療は患者自身によって、または患者の世話をする人によって自宅で行うことができます。詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。

フォンセント凝固因子VIIIとフォンビルブラント因子はどのように機能するのですか？

Voncento、人間の凝固因子VIIIと人間のフォンビルブラント因子の有効成分は、凝固因子（血液凝固を促進する物質）です。血友病Ａを有する患者は第ＶＩＩＩ因子欠乏症を有するが、一方フォン・ヴィレブランド病を有する被験者は不十分なレベルのフォン・ヴィレブランド因子を有する。これらの状態は両方とも凝固の問題を引き起こし、関節、筋肉または内臓の出血を引き起こします。 Voncentoは不足している凝固因子を補うために使用され、出血性疾患の一時的な管理を確実にします。

研究中にフォンセント凝固因子VIIIとフォンビルブラント因子はどのような利点を示しましたか？

Voncentoは、軽度の出血症状の予防における有効性を評価するために、フォン・ヴィレブランド病患者21人を対象とした1件の主要研究で研究されています。以前にデスモプレシンまたはフォン・ヴィレブランド因子で治療されたことのある患者は、12ヶ月間Voncentoで治療されました。 Voncentoは他の治療法と比較されませんでした。出血を止めることにおけるVoncentoの有効性は、4段階評価を用いて測定された（優秀から無結果まで）。さらに、この研究は必要な輸血の数と手術中に失われた血液の量を調べ、このデータを出血性疾患を患っていない患者が予想した失血と比較しました。 Voncentoの効果は、出血エピソードの約92％（405のうち371）で優れ、出血エピソードの約7％（405のうち27）で優れていました。試験中に実施された４つの手術では、失血量は予想よりも高くはなかった。一人の患者では輸血を進める必要があった。血友病Aの出血症状の予防と治療におけるVoncentoの利点は、以前にヒト凝固第VIII因子治療を受けた81人の患者を対象とした研究で実証されています。この研究では、出血の治療に使用した場合、Voncentoは60.4％（656中396）の出血エピソードで優れており、36.0％（656中236）の出血エピソードで優れていました。予防措置としてVoncentoを使用した場合も、同様の結果が観察されました。試験中に行われた37の手術のうち、12の手術が困難であったが、出血は1症例のみで予想されたよりも高かった。全員大膝手術を受けている合計５人の患者が輸血を必要としていた。

フォンセント凝固因子VIIIおよびフォンビルブラント因子に関連するリスクは何ですか？

Voncentoの副作用（10, 000人に1人未満が罹患する可能性がある）はめったに報告されておらず、過敏症（アレルギー）反応、血栓塞栓症（血管内の血栓形成による問題）、発熱（発熱）、頭痛を含みます、味覚異常（味覚の障害）および肝臓酵素の異常な血中レベル。さらに、患者は第VIII因子とフォン・ヴィレブランド因子に対する抗体を開発するかもしれません。 Voncentoで報告されたすべての副作用の完全なリストについては、パッケージのリーフレットを参照してください。

Voncento-coagulation factor VIIIとvon Willebrand factorが承認されたのはなぜですか？

庁の人間用医薬品委員会（CHMP）は、Voncentoの恩恵はリスクより大きいと判断し、EUでの使用が承認されることを推奨しました。 CHMPは、VoncentoがA型血友病患者の出血症状の予防とフォン・ヴィレブランド病患者の出血停止に有効であると述べました。 Voncentoで治療された血友病Aの患者に出血症状が観察された場合、Voncentoはこれらの症状を効果的に管理することを可能にしました。 Voncentoは手術中の出血の予防と治療にも効果的でした。その安全性に関しては、副作用は一般的に軽度から中等度であり、そしてこの種の薬に典型的と考えられています。

Voncento-coagulation factor VIIIとvon Willebrand factorを安全かつ効果的に使用するためにどのような対策が取られていますか？

Voncentoができるだけ安全に使用されるように、リスク管理計画が策定されました。この計画に基づいて、医療従事者および患者が従うべき適切な予防措置を含む、安全性情報が製品特性の要約およびVoncentoのパッケージリーフレットに追加されました。さらに、Voncentoを製造している会社は、血友病Aおよびフォン・ヴィレブランド病患者におけるVoncentoの有効性と安全性に関するさらなる研究を実施するでしょう。