Refixiaとは何ですか？またそれは何のために使用されています：Nonacog beta pegol？
Refixiaは、血友病B（第IX因子と呼ばれる凝固タンパク質の欠如によって引き起こされる遺伝性の出血性疾患）の患者の出血を治療および予防するために使用される薬です。 それは12歳の大人そして子供で使用することができます。
Refixiaは有効成分のnonacog beta pegolを含んでいます。
Refixia - Nonacog beta pegolはどのように使用されますか？
反射神経は処方箋によってのみ得ることができ、治療は血友病の治療に経験を積んだ医師の監督の下で行われるべきです。
Refixiaは、溶液が静脈に注入されるまで混合される粉末と液体として利用できます。 治療の用量と頻度は、Refixiaが出血を治療するために使用されるのか、出血を予防するために使用されるのか、または手術中の出血を軽減するために使用されるかによって異なります。 この薬の使用に関する詳細は、製品特性の概要（これもEPARの一部です）をご覧ください。
患者または介護者は、適切に訓練されている限り、自宅でRefixiaを単独で注射できる可能性があります。 詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。
Refixia - Nonacog beta pegolはどのように機能しますか？
血友病B患者は、正常な血液凝固に必要なタンパク質である第IX因子が不足しているため、出血しやすいです。 Refixiaの活性物質であるnonacog beta pegolは、人間の第IX因子と同じように体内で働きます。 不足している第IX因子を補充して、血液凝固を促進し、一時的な出血管理を可能にします。
研究中にRefixia - Nonacogのベータペゴルはどのような利点を示しましたか？
反射神経は、出血症状の治療と症状の出現数の制限の両方に効果的であることが示されています。
13歳以上の74人の成人および青年を対象とした研究では、週1回の予防治療としてRefixiaを投与された29人の患者が年間1回の出血症状を経験し、15人が治療を受けた「オンデマンド」出血の発生は、年間約16の出血症状を示した。 さらに、出血が起こったとき、Refixiaは出血エピソードの約92％の治療において優れているかまたは良いと評価されました。 出血エピソードの87％は、Refixiaの単回注射で解消されました。
13歳未満の子供25人を対象とした2回目の研究では、すべての患者に毎週の予防治療としてRefixiaが投与されました。 患者は1年に約1回の出血症状を経験し、Refixiaは約93％の出血症状の治療において優れているかまたは良好と評価されました。 1回の注射で出血症状の約86％が消散しました。
Refixia - Nonacog beta pegolに関連するリスクは何ですか？
（アレルギー性）過敏症反応はRefixiaでは一般的ではなく（100人中1人の患者に影響を与える可能性があります）、次のような症状を含むことがあります： 、嗜眠、吐き気、嘔吐、落ち着きのなさ、頻脈、胸の圧迫感、喘鳴。 場合によっては、これらの反応がひどくなることがあります。
第IX因子薬を服用している患者の中には、第IX因子に対する阻害剤（抗体）を開発してその薬が効力を失い、その結果、出血制御が喪失することがある。 第IX因子薬も血管内の血栓の形成により問題を引き起こす可能性があります。
Refixiaは、ハムスタータンパク質にアレルギーのある患者には使用しないでください。 副作用と制限の完全なリストについては、パッケージリーフレットを参照してください。
なぜRefixia - Nonacogベータペゴルは承認されたのですか？
庁の人間用医薬品委員会（CHMP）は、Refixiaの利点はリスクより大きいと判断し、EUでの使用が承認されることを推奨しました。
研究によると、Refixiaは血友病B患者の出血症状の予防と治療に有効であり、その安全性は他の第IX因子製剤と同等であることが示されています。 しかし、長期治療の後、Refixiaの有効成分の一部（PEGと呼ばれる）は、脈絡叢と呼ばれる脳内の構造を含む体内に蓄積する可能性があります。 これは特に12歳未満の子供に問題を引き起こす可能性があるので、Refixiaの使用は大人と12歳からの子供にのみ承認されています。
Refixia - Nonacog beta pegolの安全で効果的な使用のためにどのような対策が取られていますか？
Refixiaを販売している会社は、脳の脈絡叢および他の臓器におけるPEG蓄積の潜在的影響を調べるための研究を行う予定です。
Refixiaの安全で効果的な使用のためにヘルスケアの専門家と患者が従うべき勧告と注意は製品の特徴とパッケージリーフレットの要約に含まれています。
Refixia - Nonacog beta pegolに関するさらに詳しい情報
完全なEPARおよびRefixiaのリスク管理計画の概要については、当局のWebサイトema.europa.eu /医療用医薬品/ヒト用医薬品/ヨーロッパの公的評価報告書を参照してください。 Refixiaによる治療の詳細については、パッケージリーフレット（またはEPARの一部）を読むか、医師または薬剤師に連絡してください。
