弾薬とは何ですか？
Ammonapsは有効成分としてナトリウムフェニルブチレートを含んでいる薬です。
白い楕円形の錠剤（500 mg）または顆粒（940 mg / g）の形。
Ammonapsは何のために使われていますか？
Ammonapsは尿素回路障害の患者を治療するために使用されます。 これらの患者では、通常肝臓に含まれる特定の酵素が欠如しているため、体は窒素残留物を排出することができません。 体内には、窒素残留物がアンモニア、特に脳に有害な物質の形で存在しています。 アンモナップは、カルバミルリン酸シンテターゼ、オルニチントランスカルバミラーゼまたはアルギノこはく酸シンテターゼのうちの1つまたは複数の酵素が欠損している患者に適応される。
この薬は、障害が次のような特徴を持つ患者に投与することができます。
・新生児の早期発症（生後1ヶ月以内に発生する1つ以上の前述の酵素の総欠乏）。
・高率のアンモニアによって引き起こされた脳障害を患った被験者における遅発性（生後1ヶ月後に起こる部分的酵素欠乏症）。
薬は処方箋によってのみ得ることができます。
アンモナップの使い方は？
アンモナップによる治療の後には、尿素回路障害患者の治療に経験のある医師が従うべきです。
アンモナップは、窒素摂取量を減らすことを目的とした特別な低タンパク質食餌療法と共に、他の治療法に加えて使用されます。 Ammonapsの一日の投与量は患者によってそしてその後に続く食事、体重と身長によって変わります。 したがって、正確な1日量を決定するためには定期的な血液検査が必要です。 Ammonapsの一日量は食事の間で均等に分配されなければなりません。 顆粒剤は新生児用で、錠剤を飲み込めない患者用ですが、錠剤は成人用と子供用です。 顆粒は、摂取直前に食物または飲み物と混合されるか、または腹部または鼻から胃へのプローブによって投与される前に水に溶解される。
アンモナップは、患者が肝移植手術を受けるまで、長期の治療です。
Ammonapsはどのように機能しますか？
窒素は食品に含まれるタンパク質を介して体内に導入され、その後アンモニアに変換されます。 尿素回路障害の患者では、体内で体内に蓄積するアンモニアを体内で除去することはできません。 この蓄積は、身体障害、脳の損傷および死などの深刻な影響を引き起こします。 Ammonapsの有効成分であるフェニル酪酸ナトリウムは体内で酢酸フェニルと呼ばれる物質に変換されます。 酢酸フェニルは、窒素を含むアミノ酸であるグルタミンと結合して、腎臓によって体から排泄される物質を形成します。 これは窒素の蓄積を減らし、体から生成されるアンモニアの量を減らします。
Ammonapsはどのように研究されましたか？
この薬は、アンモナップで治療され、以前に他の治療を受けていなかった尿素回路障害を患っている82人の患者で研究されました。 弾薬は他のどの治療とも比較されませんでした。 主な有効性指標は生存率でしたが、この研究では高アンモニア血症（血中の非常に高レベルのアンモニアによって特徴付けられる間隔）、認知発達（すなわち学習する能力の発達）のエピソード数も考慮しました覚えている）、血中のアンモニアとグルタミンの成長とレベル。
研究中にAmmonapsはどんな利点を示しましたか？
アンモナップで治療された新生児の全生存率は約80％でした。 一方、未治療の乳児は通常生後1年以内に死亡します。 後日にこの疾患を発症した患者では、記録された生存率はより高かった。 早期診断と即時治療は、障害のリスクを減らすために重要です。
Ammonapsに関連したリスクは何ですか？
Ammonapsの最も一般的な副作用（10人に1人以上の患者に見られる）は無月経（月経周期の欠如）または不規則な月経周期ですが、これは出産年齢の女性患者にのみ当てはまります。 その他の一般的な副作用には、腎機能障害および血球数異常（赤血球、白血球、血小板）が含まれます。 Ammonapsで報告された全ての副作用の完全なリストは、Package Leafletを見てください。
Ammonapsはフェニル酪酸ナトリウムまたは他の成分のどれにも過敏（アレルギー）であるかもしれない人々に使用されるべきではありません。 妊娠中または授乳中に薬を投与しないでください。
Ammonapsはなぜ承認されたのですか？
人間用医薬品委員会（CHMP）は、尿素回路の障害が治療の数が少ない深刻な疾患であることを発見しました。
アンモナップは血中の過剰なアンモニアの蓄積を防ぐことが証明されています。 入手可能な情報が限られているにもかかわらず、CHMPは、Ammonapsの利点が、尿素サイクル障害の慢性治療における補助療法としてのリスクよりも重要であると判断したため、販売承認を受けることを推奨しました。
Ammonapsは、まれな病気の治療の承認時に限られた情報しか利用できなかったので、「例外的な状況」で承認されていました。 会社が要求された追加情報を提供したので、「例外的な状況で」制限は2004年7月6日に取り除かれました。
弾薬の詳細：
1999年12月8日、欧州委員会はAmmonapsの販売許可を発行しました。これは欧州連合全体で有効です。 マーケティング承認は、2004年12月8日および2009年12月8日に更新されました。マーケティング承認の所有者は、Swedish Orphan International ABです。 弾薬の完全なEPARはここで見つけることができます。
この要約の最終更新日：2009年12月12日
