コルバム - コリン酸

コルバムとは何ですか？

コルバムはコール酸を有効成分として含む薬です。コール酸は「一次胆汁酸」、胆汁（脂肪の消化を促進する肝臓によって作り出される液体）の主成分です。

コルバムは、特定の遺伝的異常のためにコール酸などの十分な量の一次胆汁酸を生成することができない、生後1か月以上の成人および子供の生涯にわたる治療を認可されています。次の肝臓酵素：ステロール27-ヒドロキシラーゼ、2-メチルアシルCoAラセマーゼまたは7α-ヒドロキシラーゼコレステロール。

一次胆汁酸が欠けていると、体は肝臓を損傷する可能性がある異常な胆汁酸を生成します。これらの疾患は「一次胆汁酸合成の先天的欠陥」として知られています。

原発性胆汁酸合成の先天性欠損症患者の数が少ないので、この状態は「まれ」と見なされ、コルバムは2009年10月28日に「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）として指定されました。

コルバムはどのように使われていますか - Colic Acid？

Kolbamは処方箋でのみ手に入れることができ、治療はKolbamで治療される疾患を専門とする医者によって開始および監督されなければなりません。

コルバムはカプセルとして入手可能です（50 mgおよび250 mg）。毎日の投与量は、血中濃度（血中）および尿中胆汁酸濃度と各患者の肝機能に基づいて、治療中に決定され調整されます。 1日の最大投与量は体重1キログラムあたり15 mgを超えてはいけません。

コルバムは食事と合わせて毎日ほぼ同じ時間に服用する必要があります。カプセルを飲み込めない小さな子供の場合は、内容物を乳児用調製粉乳、抽出母乳、マッシュポテト、フルーツピューレと混ぜることができます。

詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。

Kolbam - Colic Acidはどのように機能しますか？

コール酸は肝臓によって産生される主要な一次胆汁酸の一つです。コルバム中のコール酸は、患者の体内に欠けているコール酸を置き換えます。このようにして、それは異常な胆汁酸の生成を減らすのを助け、そして消化器系における胆汁の正常な活動を促進して、障害の症状を軽減します。

研究中にコルバム - コリック酸はどのような利点を示しましたか？

コルバムは、7人のステロール27-ヒドロキシラーゼ、2-メチルアシルCoAラセマーゼまたは7α-ヒドロキシラーゼコレステロールの欠如を含む原発性胆汁酸合成の先天性欠損症の52人の患者を含む1つの主要研究で研究されてきた。主な有効性パラメーターは、コルバムによる治療前後の胆汁酸レベルと肝機能の変化でした。コルバムは、一次胆汁酸合成の先天性欠損症を有する患者の一般集団において、異常な胆汁酸の量を減らし、肝機能を改善することが示されています。さらに、個々の各酵素欠乏症において改善傾向が観察された。これらの結果は臨床的期待および医学文献からのデータと一致していた。

Kolbam - Colic Acidに関連するリスクは何ですか？

コルバムの副作用は通常軽度から中等度で、一時的なものです。最も一般的な副作用（10人に1人まで影響を与える可能性があります）は、末梢神経障害（手足の神経の損傷）、下痢、吐き気、酸の逆流（口腔内の胃酸の逆流）、食道炎（の炎症）です。食道）、黄疸（皮膚や目の黄変）、皮膚の問題（病変）や倦怠感。

コルバムはフェノバルビタール（てんかんの治療薬）と併用してはいけません。

副作用と制限の完全なリストについては、パッケージリーフレットを参照してください。

Kolbam - Colic Acidが承認されたのはなぜですか？

庁の人間用医薬品委員会（CHMP）は、コルバムの恩恵はリスクより大きいと判断し、EUでの使用が承認されることを推奨しました。 CHMPは、コルバムには以下の肝酵素の欠乏症のある患者に有益な効果があると結論しました：ステロール27-ヒドロキシラーゼ、2-メチルアシルCoAラセマーゼおよびコレステロール7α-ヒドロキシラーゼ。安全性に関しては、望ましくない影響は深刻ではなく、可逆的ではないようでした。

コルバムは、この病気の希少性のためにコルバムに関する完全な情報を得ることができなかったため、「特別な事情」で承認された。欧州医薬品庁は毎年、入手可能な新しい情報を確認し、この要約はそれに応じて更新されます。