Procysbi - Mercaptamineは何に使用されていますか？
Procysbiは活性物質メルカプタミン（システアミンとしても知られています）を含む薬で、腎症（腎臓）シスチン症の患者に使われています。 シスチン症は、体内に天然に存在するアミノ酸である過剰量のシスチンが細胞、特に腎臓および眼に蓄積してそれらを損傷する遺伝性疾患です。 シスチン症患者の数が少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、Procysbiは2010年9月20日に「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。Procysbiは「ハイブリッド薬」です。同じ有効成分を含む「参照薬」と似ていますが、Procysbiは体内での有効成分の遅延放出を可能にする製剤で利用可能です。 Procysbiのための参照薬はCystagonです。
Procysbi - Mercaptamineはどのように使用されていますか？
Procysbiは処方箋によってのみ得ることができ、治療はシスチン症の治療に経験を積んだ医師の監督の下で開始されるべきです。 Procysbiは胃抵抗性のカプセル（25と75 mg）として利用可能です。 胃抵抗性とは、カプセルの内容物が腸に達するまで割れることなく胃を通過することを意味します。 推奨される1日量は、体表面積に基づいて計算され、1 m 2あたり1.30 gを12時間ごとに投与される2つの投与量に分割したものです。 白血球中のシスチン濃度（白血球中のタンパク質1 mgあたりのヘミスチンのnmolとして測定される）、あるいは血中のメルカプタミンの濃度をモニターし、それを超えないようにする必要があります。 1日1平方メートルあたり95 g。 詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。
Procysbi - Mercaptamineはどのように機能しますか？
Procysbiの有効成分であるメルカプタミンはシスチンと反応してシステインと呼ばれる別のアミノ酸と、システイン - システアミン塩と呼ばれる化合物を形成します。 体は細胞からこの塩を除去することができます。 したがって、臓器内のシスチンの量が減少し、これによってこれらの臓器への損傷が制限されます。
試験中にProcysbi - Mercaptamineはどのような利点を示しましたか？
12時間毎に投与されるProcysbiは、白血球中のシスチン量を許容レベル（白血球中のタンパク質1mg当たり1nmol未満のヘミスチン）に維持するために6時間毎に投与される場合に少なくとも効果的であることが示されている。 腎症性シスチン症患者43人を対象とした1件の主な研究では、2つの薬による3週間の治療中に白血球中の平均シスチン濃度の間に有意差はなかった。 レベルは、プロスタビで０．５１ｎｍｏｌ ／ ｍｇであり、シスタゴンで０．４４ｎｍｏｌ ／ ｍｇであった。
Procysbi - Mercaptamineに関連するリスクは何ですか？
Procysbiの最も一般的な副作用（10人に1人以上に影響を与える可能性があります）は、食欲不振、嘔吐、吐き気（倦怠感）、下痢、嗜眠（エネルギー不足）および発熱（発熱）です。 Procysbiで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、パッケージのリーフレットを参照してください。 Procysbiは他の成分のいずれかに、またはペニシラミンに任意の形態のメルカプタミンに対して過敏（アレルギー）である人々に使用されるべきではありません。 授乳中の女性にも使用しないでください。
Procysbi - Mercaptamineが承認されたのはなぜですか？
庁の人間用医薬品委員会（CHMP）は、Procysbiの恩恵はリスクより大きいと判断し、EUでの使用が承認されることを推奨しました。 CHMPは、Procysbiは白血球中のシスチン量を許容できるレベルに維持するのにCystagonと少なくとも同じくらい効果的であることが示されていると述べました。 委員会はまた、胃抵抗性製剤は投与頻度が少ないため、シスチン症患者の治療コンプライアンスと生活の質を向上させることが期待されると考えた。 その安全性に関して、CHMPはメルカプタミンの安全性プロファイルは十分に確立されており、Procysbiには参照薬と同様の安全性が期待されると考えました。
Procysbi - Mercaptamineの安全で効果的な使用のためにどのような対策が取られていますか？
Procysbiができるだけ安全に使用されるように、リスク管理計画が策定されました。 この計画に基づいて、医療従事者および患者が従うべき適切な予防措置を含む、安全性情報がProcysbiの製品特性およびパッケージリーフレットの要約に含まれています。
さらに、Procysbiを販売している会社は、医薬品が胎児に有害であるというリスクを含む重要な安全性情報を含む、医薬品のすべての潜在的な処方者にトレーニング資料を提供します。
Procysbi - Mercaptamineに関する詳細
2013年9月6日、欧州委員会はProcysbiの販売承認を発行しました。これは欧州連合全体で有効です。 Procysbiの完全なEPARは、当局のウェブサイトに掲載されています。ema.Europa.eu /医薬品の検索/ヒト用医薬品/ヨーロッパの公的評価報告書。 Procysbiによる治療の詳細については、パッケージリーフレット（これもEPARの一部です）を読むか、医師または薬剤師に連絡してください。 Procysbiのための孤児の医薬品のための委員会の意見の要約はAgencyのウェブサイトで利用可能です：ema.Europa.eu /見つけた薬/人間の薬/まれな病気の指定。 この要約の最終更新日：09-2013。
