Galafold - Migalastatは何に使用されていますか？
ギャラフォールドは、16歳以上のファブリー病患者の治療に使用される薬です。 それは患者がアルファ - ガラクトシダーゼAと呼ばれる酵素を生産する原因となる遺伝子の様々な突然変異（変異）を示すというまれな遺伝性疾患です。そして、それは通常グロボトリアオシルセラミド（GL-3）と呼ばれる脂肪物質を分解します。 ファブリー病患者では、この酵素は正しく機能していません。 結果として、GL-3は分解することができず、心臓および腎臓細胞を含む身体の様々な細胞に蓄積する。
ファブリー病患者の数が少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、ギャラフォールドは2006年5月22日に「孤児医学」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。
Galafoldは有効成分ミガラスタットを含んでいます。
Galafold - Migalastatはどのように使用されていますか？
ギャラフォールドは処方箋によってのみ得ることができ、治療はファブリー病の診断と治療に熟練した医師によって開始および監視されるべきです。
ギャラフォールドはカプセルとして入手可能です（123 mg）。 Galafoldの推奨用量は、食物摂取の前後2時間以上前に経口摂取する隔日に1カプセルです。
Galafoldは、α-ガラクトシダーゼA遺伝子の特定の変異を有する患者にのみ使用されるべきである詳細については、製品特性の概要（同様にEPARの一部）を参照のこと。
Galafold - Migalastatはどのように機能しますか？
ガラフォールドは活性成分ミガラスタットを含み、それは酵素を安定化させる、アルファガラクトシダーゼＡのある種の不安定な形態に結合する。 これは酵素がそれがＧＬ － ３を分解することができる細胞の領域に輸送されることを可能にする。
試験中にGalafold - Migalastatはどのような利点を示しましたか？
Galafoldは、ファブリー病患者127人を対象とした2つの主要研究で分析されました。
67人の患者でGalafoldをプラセボ（ダミー治療）と比較した最初の研究は、治療に反応した患者の割合（腎臓のGL-3沈着の少なくとも50％の減少として定義される）を評価しました。 一般に、ギャラフォールドは、GL-3沈着物の減少においてプラセボより効果的ではありませんでした。 しかしながら、Galafoldで治療できる遺伝子変異を持つ患者のみを対象とした他の分析では、6ヵ月の治療後に患者がプラセボよりもGalafoldによく反応したことが示されました。
60人の患者を対象とした2件目の研究では、Galafoldを、欠けている酵素の2つの代替治療であるアガシダーゼアルファおよびアガシダーゼベータ物質と比較した。 有効性の主な尺度は、治療から18ヶ月後の患者の腎機能の変化でした。 この研究では、Galafoldは、患者の腎機能を安定させる上で酵素補充療法と同じくらい効果的でした。
Galafold - Migalastatに関連するリスクは何ですか？
Galafoldの最も一般的な副作用（10人に1人に1人が影響する可能性があります）は、頭痛です。
Galafoldで報告されている制限と副作用の全リストについては、パッケージのリーフレットを参照してください。
Galafold - Migalastatが承認されたのはなぜですか？
庁の人間用医薬品製造委員会（CHMP）は、Galafoldの利点はそのリスクより大きいと判断し、EUでの使用が承認されることを推奨しました。 委員会は、Galafoldが限られた数の患者で研究されたことに注意しました、しかし、利用可能な証拠はそのようなまれな病気のために十分であると考えられます。 CHMPはまた、Galafoldが経口摂取されていると考えており、これは静脈内への注入（点滴）によって行われる酵素補充療法のような他の認可された治療よりも有利であるかもしれません。 安全性に関しては、Galafoldは忍容性が良好でした。
Galafold - Migalastatの安全で効果的な使用のためにどのような対策が取られていますか？
Galafoldをできるだけ安全に使用するためのリスク管理計画が策定されました。 この計画に基づいて、医療従事者および患者が従うべき適切な予防措置を含む、安全性情報が製品特性の要約およびGalafoldのパッケージリーフレットに含まれています。
Galafold - Migalastatに関するさらに詳しい情報
Galafoldの完全なEPALについては、当局のWebサイト（ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines /ヨーロッパの公的評価報告書）を参照してください。 Galafold療法の詳細については、パッケージのリーフレット（またEPARの一部）を読むか、医師または薬剤師に連絡してください。
Galafoldに関連した孤児用医薬品委員会の意見の要約は、当局のウェブサイトで入手可能です：ema.europa.eu /医療用医薬品/ヒト用医薬品/まれな疾患の指定。
