Arcalyst - リロナセプト

Arcalystとは何ですか？

Arcalystは注射用の溶液に再構成される粉末と溶媒です。それは活性物質リロナセプト（80 mg / ml）を含んでいます。

Arcalystは何に使用されていますか？

Arcalystはクリオピリン関連周期性症候群（CAPS）の治療に適応されます。 CAPSは、患者がクリオピリンと呼ばれるタンパク質を産生する遺伝子に欠陥がある一群の疾患です。これは、発熱、発疹、関節痛、および疲労などの症状を伴う身体のさまざまな領域に炎症を引き起こします。難聴や失明などの深刻な障害も発生する可能性があります。

Arcalystは成人およびさらには子供の年齢層でも重症のCAPSの治療に適応されます

家族性自己炎症性風邪症候群（FCAS）およびマックルウェルズ症候群（MWS）を含む12年以上。

CAPS患者数が少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、Arcalystは2007年7月10日に「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Arcalystはどのように使用されていますか？

Arcalystによる治療は、CAPSの診断と治療の経験がある専門家によって開始および監督されるべきです。

Arcalystは皮下注射（皮下注射）によって投与されます。成人は、同じ日に体の2つの異なる領域にそれぞれ2回160 mgの注射をするべきです。

一週間後、それは160 mgの注射で週に一度与えられるべきです。

12〜17歳の小児では、用量は患者の体重によって異なります。初回投与量は体重1kgあたり4.4mgで、その後1週間後に1週間に1回2.2mg / kgを注射します。

医師が適切と判断した場合、患者は適切な指示を受けていれば、単独で注射をすることができます。 Arcalystで治療された患者には、薬の安全性に関する主な情報をまとめた警告カードを渡さなければなりません。

Arcalystはどのように機能しますか？

Arcalystの有効成分リロナセプトはインターロイキン阻害剤です。それは束縛によって作用する

インターロイキン-1ベータおよびインターロイキン-1アルファと呼ばれる体内に存在する化学メッセンジャー。これらのメッセンジャーの1つであるインターロイキン-1ベータは、CAPS患者において高濃度で産生され、炎症を引き起こします。インターロイキン-1ベータに結合することによって、それはその活性を阻害し、かくして病気の症状を軽減するのを助けます。

Arcalystについてどのような研究が行われましたか？

Arcalystの効果は、人間で研究される前に実験モデルで最初にテストされました。

47人のCAPS患者を対象とした本研究の最初の部分では、

6週間のArcalystまたはプラセボ（ダミー治療）を与えられた。研究の第二部では、すべての患者がさらに9週間Arcalystまたはプラセボを投与する前にArcalystによる治療を受けました。

この薬の有効性の主な尺度は、6週間の治療後の症状軽減の程度と9週間の治療後の改善期間でした。

5つの症状（発疹、発熱または悪寒、関節痛、疲労感および発赤または眼の痛み）が0から10ポイントのスケールで患者自身によって評価されました。

研究中にArcalystはどのような利点を示しましたか？

ArcalystはCAPS症状の治療においてプラセボよりも効果的でした。 6週間の治療後、プラセボを服用した患者で記録された0.3ポイントと比較して、Arcalystを服用した患者でスケール上の2.5ポイントの症状の減少が記録されました。研究の第二部では、症状は、Arcalystを継続した患者（0.1ポイント）よりもプラセボに切り替えた患者（0.9ポイント）でより増加しました。

Arcalystに関連したリスクは何ですか？

Arcalystの最も一般的な副作用（10人に1人以上の患者に見られる）は、注射部位の反応、上気道の感染症（風邪）、副鼻腔炎（副鼻腔の炎症）および頭痛です。 Arcalystで報告されたすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

Arcalystは、リロナセプトまたは他の成分に対して過敏（アレルギー）である可能性がある人には使用しないでください。それは深刻な活発な感染症を持つ患者に与えられるべきではありません。

インターロイキン-1遮断は、感染に対する体の免疫反応を妨げる可能性があります。深刻な感染症がArcalystを服用している患者で報告されています。

なぜArcalystは承認されたのですか？

ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、家族性自己炎症性風邪症候群（FCAS）を含む重症症状を伴うクリオピリン関連周期性症候群（CAPS）の治療におけるArcalystの利点がそのリスクを上回ると判断しましたマックルウェルズ症候群（MWS）。そのため、委員会はArcalystに販売承認を与えることを推奨しました。

Arcalystは「例外的な状況」で承認されています。これは、病気がまれであるため、Arcalystに関する完全な情報を入手することができなかったことを意味します。 European Medicines Agencyは毎年、医薬品に関するすべての新しい情報を確認しており、この要約は必要に応じて更新されます。