Naglazyme - galsulfase

Naglazymeとは何ですか？

Naglazymeは輸液用です（静脈に点滴）。それは活性物質であるガルスルファースを含んでいます。

Naglazymeは何に使われていますか？

ナグザイムは、ムコ多糖症VI（MPS VIまたはMaroteaux-Lamy症候群）の患者の治療に使用されます。この病気は、グリコサミノグリカン（GAG）として知られている体内の物質の分解に必要な、アリールスルファターゼBと呼ばれる酵素の欠如によって引き起こされます。酵素が存在しない場合、GAGは分解されて細胞内に蓄積することはできません。このように、病気の徴候が現れます、その最も明白なものは、低身長、大きな頭と歩くの困難です。この病気は通常1歳から5歳までの子供に診断されます。

MPS VIの患者数は少ないため、この疾患は「まれ」と見なされます。 Naglazymeは2001年2月14日に「孤児薬」（希少疾病用の薬）に指定されました。

Naglazymeはどのように使われていますか？

Naglazymeによる治療は、MPS VIまたは同様の疾患の患者の管理に経験のある医師によって監督されるべきです。それは医学的な緊急事態の場合に蘇生器具の利用可能性の存在下で投与されなければなりません。

Naglazymeは週に一度の4時間の注入として与えられます。各注入の前に、患者はアレルギー反応の危険性を減らすために抗ヒスタミン薬を服用しなければならなくて、そしてまた、熱を防ぐために薬を受けるかもしれません。 5歳未満の患者はNagrazymeの主な研究に含まれていなかったが、あたかも彼らが重症型のMPS VIを持っているかのように治療されることが重要である。

Naglazymeはどのように機能しますか？

Naglazymeは酵素補充療法です。酵素補充療法は、患者に欠けている酵素を提供します。ナグザイムの活性物質であるガルスファースは、ヒトの酵素であるアリールスルファターゼBのコピーです。ナグザイムは、GAGを分解して細胞内でのそれらの蓄積を阻止するのを助けます。これは、この病気の人が歩くことができる距離を含むMPS VIの症状を改善することができます。ガルスルファースは、「組換えＤＮＡ技術」として知られる方法によって産生される：それは、酵素を産生することを可能にする遺伝子（ＤＮＡ）が導入されている細胞からなる。

Naglazymeはどのように研究されましたか？

5〜29歳のMPS VI患者39人を対象とした1件の主な研究で、Naglazymeをプラセボ（ダミー治療）と比較しました。有効性の主な尺度は、24週間の治療後に患者が歩ける距離でした。

研究中にNaglazymeはどのような利益を示しましたか？

Naglazymeはプラセボより効果的でした。治療の24週間後、平均距離

ナグザイムで治療された患者では12分で移動した回数は109メートル増加し、プラセボで治療された患者では18メートル増加しました。

Naglazymeに関連したリスクは何ですか？

この研究では、ナグザイムで報告された最も一般的な副作用（10人に1人以上の患者に見られる）は、耳痛、呼吸困難（呼吸困難）、一般的な痛みおよび注入反応（発熱、悪寒、発疹およびじんましん）。 Naglazymeで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

Naglazymeは、galsulfaseまたは他の成分のどれにも過敏（アレルギー）であるかもしれない人々に使用されるべきではありません。

なぜNaglazymeは承認されたのですか？

ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、プラセボで治療された患者と比較して、MPS VI患者におけるナグザイムでの治療は、例えば運動性の改善などの利益をもたらすことを確立しました。 NaglazymeはMPS VIの症状をわずかに改善するだけです。これは深刻な疾患であり、この疾患を持つほとんどの患者に代替治療法がないため、CHMPはNaglazymeの利点は診断された患者における長期酵素補充療法に関するリスクよりも大きいと考えましたMPS VIで確認済み。委員会はNaglazymeが販売許可を与えられるように勧めた。 Naglazymeは「特別な事情」で承認されました。これは、この病気がまれであるため、Naglazymeに関する完全な情報を得ることができなかったことを意味します。欧州医薬品庁は、その医薬品について入手可能になるであろう新しい情報を毎年見直し、そして必要ならば、この要約は更新されるでしょう。

Naglazymeについてはまだどんな情報が待っていますか？

ナグザイムを製造している会社は、妊娠中および授乳中の女性、ならびに5才未満の子供を対象としたナグザイムの長期的な有効性と安全性を検討し、抗体（体内で生成されるタンパク質）ナグザイムの摂取に対する反応は、治療への反応に影響を与える可能性があります）そして薬の副作用をチェックしてください。さらに、製造会社は、長期間にわたって定期的に患者に与えられる最適な用量を決定するための研究を行っています。