Zalmoxis - 遺伝子組み換えリンパ球

Zalmoxisとは何ですか？またそれは何のために使用されますか？ - 遺伝子組み換えリンパ球？

Zalmoxisは、部分的に適合性のあるドナーから造血幹細胞移植（HSCT、さまざまな種類の血液細胞に成長することができる細胞移植）を受けている成人患者の補助治療として使用される薬です（いわゆるハプロデンティカル移植）。ザルモキシスは、いくつかの白血病やリンパ腫などの重度の血液癌のために一倍同型移植を受けた患者に使用されます。移植を受ける前に、患者は癌細胞や免疫系細胞を含む骨髄から既存の細胞を取り除く治療を受けているでしょう。ザルモキシスは、移植後に患者の免疫系を回復させるのを助けるために与えられます。

ザルモキシスは、「体細胞療法製品」と呼ばれる高度治療薬の一種であり、疾患を治療、診断または予防するために使用できるように操作された細胞または組織を含む薬の一種です。ザルモキシスには、遺伝子組み換えされたTリンパ球（白血球の一種）が含まれています1。ザルモキシーを得るために、移植ドナー由来のＴリンパ球を移植中の細胞の残りから分離する。次いで、これらのＴリンパ球は「自殺遺伝子」を含むように遺伝子改変される。

患者数が低造血幹細胞移植（HSCT）を受けたので、Zalmoxisは2003年10月20日に「孤児医学」（希少疾患で使用される医学）に指定されました。

Zalmoxisはどのように使用されます - 遺伝子組み換えリンパ球？

ザルモキシ症は処方箋によってのみ得ることができ、治療は造血幹細胞移植（HSCT）を用いた血液癌の治療に経験のある医師の監督の下で行われるべきである。

ザルモキシスは、患者固有の薬として使用するために準備されています。移植から21〜49日後に投与されますが、これは移植が患者の免疫系を回復していない場合、および患者が宿主に対して移植疾患を発症していない場合（移植細胞が感染したときに起こります）体を攻撃する。

ザルモキシスは、循環Ｔリンパ球が一定のレベルに達するまで、毎月４〜２０ヶ月間、毎月２０〜６０分間、静脈内注入（点滴）で投与される。 Zalmoxisの投与量は患者の体重によって異なります。

詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。

Zalmoxis - 遺伝子組み換えリンパ球はどのように機能しますか？

移植後に投与した場合、Zalmoxisは患者が免疫系を構築するのを助け、それゆえ感染からそれを保護するのを助けます。しかしながら、ザルモキシスに存在するTリンパ球は時々患者の体を攻撃し、宿主に対する移植病を引き起こします。 ZalmoxisのT細胞は自殺遺伝子を持っているため、医薬品であるガンシクロビルとバルガンシクロビルに感受性があります。患者が宿主に対して移植疾患を発症した場合、ガンシクロビルまたはバルガンシクロビルが投与され、それにより自殺遺伝子を有するTリンパ球が殺され、それにより疾患が治療され、さらなる発症が予防される。

研究中にザルモキシスはどのような利益を示していますか - 遺伝子組み換えリンパ球？

重度の血液癌のためにハプロイド移植を受けた30人の患者を含む1件の主な研究で、ザルモキシスが研究された。この研究では、ザルモキシスは他の治療法と比較されませんでした。有効性の主な尺度は、Tリンパ球の血中濃度によって測定される免疫系の回復であり、Zalmoxisで治療された患者の77％（30人中23人）において免疫系が回復した。その後、ガンシクロビルまたはバルガンシクロビルのいずれかを単独で、または他の薬と組み合わせて投与された10人の患者に宿主移植疾患が発生しました。 10人の患者全員が宿主に対する移植病から回復した。

本試験からのデータを2回目の進行中の試験からのデータと組み合わせて、Zalmoxisで治療された37人の患者（本試験で23人および本試験で14人）の生存率を比較した。過去にハプロ同一移植を受けた140人の患者のデータベース。 1年後に生存した患者の割合は、Zalmoxisを受けていない患者の34〜40％に対して、Zalmoxisを受けた患者の51％でした。

Zalmoxis - 遺伝子組み換えリンパ球に関連するリスクは何ですか？

ザルモキシスの最も一般的な副作用（10人に1人以上の患者に発生する可能性があります）は、宿主に対する急性移植病（移植から約100日以内に発症する症状）です。ザルモキシスを使用する場合、この状態はガンシクロビルまたはバルガンシクロビルで治療することができます。免疫系が回復した患者にはザルモキシスを投与しないでください。さらに、治療を必要とする宿主に対してすでに移植病を発症している患者には使用しないでください。 Zalmoxisで報告されている制限と副作用の全リストについては、パッケージのリーフレットを参照してください。

なぜザルモキシス - 遺伝子組み換えリンパ球が承認されたのですか？

重症の血液癌のために同型移植を受けた患者の免疫系を回復させるのにザルモキシスが知られています。これらの患者は治療選択肢が限られており、予後が悪い。 Zalmoxisの安全性プロファイルは許容できると考えられています。主な危険は宿主に対する移植病ですが、これはガンシクロビルまたはバルガンシクロビルでうまく治療することができ、それはザルモキシスに存在するTリンパ球を殺します。庁の人間用医薬品委員会（CHMP）は、その範囲を決定するために追加のデータが必要であるが、Zalmoxisの利点はそのリスクを上回ると決定し、それがEUでの使用に承認されることを推奨した。。 Zalmoxisは「条件付き承認」を取得しました。これは将来的には医学に関するより多くの情報が利用可能になることを意味しており、会社はそれを提供することを要求されています。欧州医薬品庁は毎年、入手可能な新しい情報を確認し、この要約はそれに応じて更新されます。

Zalmoxisのためにまだどんな情報が待っていますか？

Zalmoxisは「条件付き承認」を取得しているので、Zalmoxisを販売している会社は、高リスク急性白血病患者に対して実施されている進行中の研究の結果を提供するでしょう。この研究では、ハプロタイプ移植とそれに続くZalmoxisによるハプロタイプT細胞移植とそれに続くシクロホスファミド（宿主に対する移植病の発症を予防するための薬）による治療と、Tリンパ球なしのハプロタイプ移植とを比較します。

Zalmoxis - 遺伝子組み換えリンパ球を安全かつ効果的に使用するためにどのような対策が取られていますか？

Zalmoxisを販売している会社は、宿主に対する移植病を含む危険性についての詳細な情報と、薬を正しく使う方法を医療従事者に訓練資料を提供するでしょう。同社はまた、登録簿に記入することによってZalmoxisで治療されたすべての患者からデータを収集し、長期的に薬の安全性と有効性を研究するために治療後の経過をモニターするでしょう。

Zalmoxisの安全で効果的な使用のためにヘルスケアの専門家と患者が従うべき勧告と予防策も製品特性とパッケージリーフレットの要約に含まれています。