Vedrop - tocofersolan

Vedropとは何ですか？

水滴は、活性物質トコフェルソランを含有する経口液剤です。

Vedropは何に使われていますか？

VedropはビタミンE欠乏症（低レベルのビタミンE）を治療または予防するために適応とされています。この薬は、慢性の先天性または遺伝性の胆汁うっ滞がある18歳までの小児および青年に使用されます。この場合、腸は十分な量のビタミンEを吸収しません。胆汁は肝臓から腸へ流れることはできません。胆汁は、腸から脂肪を吸収する働きをする肝臓で作られる液体です。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Vedropの使い方は？

Vedropによる治療は、慢性の先天性または遺伝性の胆汁うっ滞を患っている患者の管理に経験のある医師によって開始および監督されるべきです。

水滴は、水の有無にかかわらず経口で摂取されます。推奨される1日量は体重1kgあたり0.34mlです。子供の血中のビタミンEのレベルに応じて用量を調整する必要があります。この値は定期的にチェックする必要があります。

Vedropはどのように機能しますか？

ビタミンEは、体によって生産されていない、食物によって補われなければならない天然の物質です。それは神経系を保護することを含む体内で多数の機能を果たします。ビタミンEは、水ではなく脂肪に溶けるため、脂肪粒子とともに、腸を通してのみ体内に吸収されます。胆汁うっ滞のある患者では、低レベルのビタミンEが腸からの脂肪の吸収不良による可能性があります。

Vedropの有効成分であるトコフェルソランは、ポリエチレングリコールと呼ばれる化学物質にそれを引っ掛けることによって水に溶けるように作られているビタミンEの形から成ります。トコフェルゾランは、食事からの脂肪やビタミンEの吸収が困難な子供の腸から吸収される可能性があります。これは血中のビタミンEのレベルを増加させ、ビタミンE欠乏による神経学的悪化（神経系内の障害）の予防に役立ちます。

Vedropはどのように研究されましたか？

Vedropの効果は、人間で研究される前に実験モデルで最初にテストされました。

Vedropの使用を支援するために、製薬会社はトコフェルゾランを約2年間与えられた合計92人の慢性胆汁うっ滞を持つ青少年について行った3つの研究の結果を含む科学文献からの情報を発表しました。患者全員がビタミンE欠乏症であり、他の経口ビタミンEベースの治療に反応しなかった主な有効性基準は、血中に存在するビタミンEのレベルと神経学的症状が改善したか、または被験者の数に基づきました安定していた。

当初、同社は嚢胞性線維症患者に対してもVedropの使用に関する情報を提供していましたが、薬の評価中はこの疾患に関しては申請を取り下げました。

研究中にVedropはどのような利点を示しましたか？

研究は、Vedropが慢性胆汁うっ滞を持つ患者、特に3歳未満の患者において神経学的症状を改善または予防することができることでビタミンEレベルを修正することを示しました。

Vedropに関連したリスクは何ですか？

Vedropで報告されている最も一般的な副作用（100人中1人から10人の間の患者に見られる）は下痢です。 Vedropで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

水滴は、トコフェルゾランや他の成分のいずれかに過敏（アレルギー）であるかもしれない人々に使用されるべきではありません。この薬は未熟児には使用しないでください。

なぜVedropは承認されたのですか？

人体用医薬品委員会（CHMP）は、先天性慢性胆汁鬱滞症または遺伝性慢性胆汁鬱滞症に罹患している新生児における新生児吸収不良によるビタミンE欠乏症のリスクを、ベドロップの利益が上回ることを決定しました。地域によって異なりますが、16歳または18歳まで）したがって委員会は、Vedropに販売承認を与えることを推奨しました。

Vedropは「特別な事情」で承認されました。これは、この病気はまれであるため、Vedropに関する完全な情報を得ることができなかったことを意味します。欧州医薬品庁は毎年利用可能になったかもしれない新しい情報を見直し、そして必要ならばこの要約は更新されるでしょう。