フレボガマジフ - 正常ヒト免疫グロブリン

Flebogammadifは何ですか？

フレボガマジフは、輸液（静脈への点滴）によって投与される溶液である。フレボガマジフは、活性物質ヒト正常免疫グロブリンを含んでいます。

Flebogammadifは何に使用されていますか？

Flebogammadifは、3つの主要な患者グループで使用されています。

十分な抗体（体内で感染症や他の病気と戦うのに役立つタンパク質が血中に自然に存在する）がないために感染の危険がある患者。これらの患者は、先天性抗体欠乏症（原発性免疫不全症候群（ＰＩＤ））、ならびに抗体欠乏症が血液癌（慢性骨髄腫またはリンパ性白血病）に起因する患者、または免疫不全症候群を伴って生まれた子供であり得る（エイズ）を取得し、頻繁な感染症の対象となります。これらの症状は免疫不全症候群と呼ばれ、適応療法は補充療法です。
特定の免疫システム障害を持つ患者。これらの患者は、解決されなければならない免疫系（人体の防御システム）の異常を持っています。これらは、不十分な数の血小板（凝固を促進する血液成分）を伴う特発性血小板減少性紫斑病（ITP）の患者であり、出血のリスクが高い患者や特定の疾患の患者（ギランバレー症候群、川崎）。この種の治療は免疫調節（免疫調節）と呼ばれます。
骨髄移植を受けている患者。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Flebogammadifはどのように使用されていますか？

フレボガマジフは通常静脈内注入として、通常医師や看護師によって投与されます。投与はまた、適切に指示された後に患者またはその介護者によって実施され得る。注入の用量と頻度は治療されている疾患によって異なります。補充療法では、患者の反応に基づいて用量を変更する必要があるかもしれません。完全な情報については、EPARに含まれている製品特性の要約を参照してください。

Flebogammadifはどのように機能しますか？

Flebogammadifの有効成分であるヒト正常免疫グロブリンは、ヒトの血漿（血液の成分）から抽出された高度に精製されたタンパク質です。それは免疫グロブリンＧ（ＩｇＧ）、一種の抗体を含み、それは１９８０年代以来医学的に使用されておりそして感染因子に対して広範囲の活性を有する。フレボガマジフは、血中の異常に低いIgGレベルを正常レベルに回復するのを助けます。より高用量では、フレボガマジフは異常の影響を受けた免疫系の調節を助け、免疫反応を調節することができます。フレボガマジフは、正常なヒト免疫グロブリンを含有する別の医薬であるフレボガンマと同様の方法で、ヒト血漿から得られた生成物の精製段階でいくつかの操作を追加して製造される。

Flebogammadifはどのように研究されましたか？

ヒト正常免疫グロブリンがこれらの疾患の治療に長い間使用されてきたので、患者に対するフレボガマジフの有効性および安全性を確立するために必要とされた２つの小さな研究のみが必要であった。最初の研究では、フレボガマジフは、21〜28日の間隔で投与される、PIDを有する46人の患者における補充療法として使用された。有効性の主な尺度は、治療後1年以内の深刻な細菌感染の数でした。

2番目の研究では、ITP患者20人の免疫調節におけるフレボガマジフの使用を検討しました。主な有効性パラメータは、研究の３ヶ月間に得られた最大血小板数であった。

2つの研究のどれも他の治療と比較されたFlebogammadifでした。

研究中にFlebogammadifはどのような利点を示しましたか？

最初の研究では、患者は1年間に平均0.021件の重篤な感染を経験しました。この値は1年に1回の感染というデフォルトのしきい値より低いので、これは代替治療における薬の有効性を示しています。 2番目の研究では、研究に継続的に参加した19人中14人（73％）の患者が、研究中に少なくとも1回ミリリットルあたり5000万を超える血小板値を得て、免疫調節におけるフレボガマジフの有効性を確認した。

Flebogammadifに関連するリスクは何ですか？

Flebogammadifで見られる最も一般的な副作用、すなわち100人に1人から10人の間の患者に見られる副作用は、頭痛、発熱（発熱）および穿刺部位反応（痛みおよび炎症）です。いくつかの副作用は、注入が高速で行われた場合、免疫グロブリンレベルが低い患者、またはフレボガマジフで初めてまたは最後の投与後長期間にわたって治療された患者に発生する可能性が最も高いです。 Flebogammadifで報告されているすべての副作用の完全なリストは、Package Leafletを参照してください。特に免疫グロブリンA（IgA）欠損症や抗IgA抗体を持っている人は、通常のヒト免疫グロブリンや他の成分、あるいは他の種類の免疫グロブリンにアレルギーのある患者にアレルギーを起こす可能性がある人には使用しないでください。フルボガマジフは、フルクトース（糖の一種）に不耐性の患者には使用できません。フルクトース不耐症はまだ診断されていない可能性があり、したがって致命的になる可能性があるため、幼児や子供には特別な注意を払う必要があります。

なぜFlebogammadifが承認されたのですか？

現在のガイドラインの下では、PID患者およびITP患者に有効であることが示されている医薬品も、あらゆる種類の原発性免疫不全症の治療、ならびに血液がんおよび抗がん剤による抗体欠損症の症例に対して認可されている可能性があります。子供たちのエイズ彼らはまた、ギランバレー症候群の患者、川崎病の患者および骨髄移植を受けようとしている患者の治療のために、特別な研究を実施する必要なしに承認されることができる。

したがって、ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、補充療法、免疫調節または骨髄移植のためにIgGを必要とする患者、および推奨される放出に関してFlebogammadifの利点はそれに関連するリスクを上回ると結論しました製品の販売承認について