ミオザイム - アルグルコシダーゼアルファ

ミオザイムとは

ミオザイムは、輸液用溶液を調製するための粉末の形で提供されます（静脈に点滴）。薬は活性物質アルグルコシダーゼアルファを含んでいます。

Myozymeは何に使われていますか？

ミオザイムはポンペ病、まれな遺伝性疾患の患者を治療するために使用されます。アルファ - グルコシダーゼと呼ばれる酵素の欠乏はこの病気の患者で観察されます。この酵素は通常グリコーゲン（炭水化物）をグルコースに変換します。この酵素が欠けていると、グリコーゲンはいくつかの組織、特に心臓や横隔膜（肺の下の主な呼吸筋）を含む筋肉に蓄積します。グリコーゲンの漸進的な蓄積は、心臓の肥大、呼吸困難、筋力低下など、さまざまな徴候や症状を引き起こします。この病気は出生時にだけでなく、その後にも起こります。ミオザイムの利点は遅発性のこの形のために示されていません。

ポンペ病患者の数が少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、ミオザイムは2001年2月14日に「孤児薬」（希少疾患の治療に使用される薬）に指定されました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Myozymeの使い方は？

この薬の使用は、ポンペ病または他の同種の遺伝性疾患の管理に経験のある医師の監督下にあるべきです。

ミオザイムは2週間に1回投与され、体重1キログラムあたり20 mgの注入として使用されます。初期注入速度は1時間あたり1 mg / kgであり、30分ごとに2 mg / kg /時間の漸進的な増加で、最大速度7 mg / kg /時間までである。ミオザイムは子供、青年、成人、高齢者に投与することができます。

Myozymeはどのように機能しますか？

ミオザイムは酵素補充療法であり、これは患者が不足している酵素を患者に提供するのに役立つ療法です。ミオザイムは、ポンペ病を患っている人には欠けている、ヒトの酵素であるアルファ - グルコシダーゼを置き換える働きをします。 Myozymeの活性物質、alglucosidase alfaは、「組み換えDNA技術」と呼ばれる方法で生産されたヒトの酵素のコピーです。この酵素は、遺伝子（DNA）が導入された細胞によって生産されます。それは酵素を作り出すことを可能にする。この置換酵素はグリコーゲンの分解を促進し、細胞内でのその蓄積を防ぎます。

Myozymeについてどのような研究が行われましたか？

ミオザイムは、合計39人の新生児とポンペ病の小児に関する2つの主要研究の対象となっています。これらの患者は、治療されておらず研究に参加していないポンペ病患者の「歴史的比較群」と比較された。有効性の主な指標は、生存している患者の数と人工呼吸器を必要としない患者の数でした。

他の研究は、遅発性疾患を有する15人の患者におけるミオザイムの効果を分析しました。

研究中にMyozymeはどのような利益を示しましたか？

6ヶ月未満の子供を対象とした最初の本研究では、ミオザイム治療を受けた18人の患者全員が18ヶ月の年齢で生存しており、そのうち15人は換気を必要としなかった。歴史家は18ヶ月の年齢で生きていました。その結果は、生後6か月から3年半の子供を対象に行われた他の研究によっても確認されました。

遅発性疾患では、ミオザイムの効果は変動しやすく、測定がより困難であることが証明されています。この種の疾患では、研究は明確な利益を示していません。

Myozymeに関連したリスクは何ですか？

試験中、ミオザイムの最も一般的な副作用（10人に1人以上の患者）は、頻脈（心拍数の増加）、発赤（発赤）、咳、頻呼吸（呼吸数の増加）、嘔吐、じんましん（じんましん）です。かゆみを伴う発疹、発疹（発熱）、発熱（発熱）および酸素飽和度の減少（血中の酸素レベルの低下）。 Myozymeで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

Myozymeを服用している患者は抗体（Myozymeに反応して産生されるタンパク質）を発症することがあります。ミオザイムの安全性と有効性に対するこれらの抗体の効果はまだ明らかにされていません。

Myozymeは、alglucosidase alfaや薬の他の成分に対して過敏（アレルギー）である可能性がある人には使用しないでください。