シスタダン - 無水ベタイン

シスタダンとは

シスタダンは、無水ベタイン活性物質を含む経口粉末です。

シスタダンは何に使用されていますか？

シスタダンは、ホモシスチン尿症の治療に、ビタミンB 6（ピリドキシン）、ビタミンB 12（コバラミン）、葉酸、および特定の食事療法などの他の療法の補助として使用されます。

ホモシスチン尿症は、身体がアミノ酸メチオニンを完全に代謝することができない遺伝性（遺伝性）疾患です。メチオニンは天然の食物タンパク質中に存在し、通常はホモシステインに変換されてからシステインに変換されます。ホモシスチン尿症の患者はホモシステインをシステインに変換することができません。その結果、ホモシステインは血液と尿に蓄積します。ホモシスチン尿症の典型的な症状には、血栓症（血管内の血栓の形成）、骨の脆弱性、骨格異常、異所性（水晶体が正常な位置に対してずれている異常）および遅い解体が含まれます。それは死亡率の高い深刻な病気です。シスタダンは、メチオニンの代謝に必要な物質の欠乏によって引き起こされる、3種類すべての既知のホモシスチン尿症に罹患している患者に使用されます（「シスタチンβシンターゼ」[CBS]または「5.10-メチレンテトラヒドロ葉酸レダクターゼ」[MTHFR] ）または「コバラミン補因子の代謝」（ｃｂｌ）の欠陥。

ホモシスチン尿症の患者数は少ないため、この疾患はまれであると考えられ、シスタダンは2001年7月9日に「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

シスタダンはどのように使用されていますか？

シスタダンによる治療は、ホモシスチン尿症の患者の治療に経験のある医師によって監督されるべきです。

10歳以上の患者に推奨されるシスタダンの標準用量は1日当たり6 gで、2つの等しい用量に分けられます。 10歳未満の子供は1日あたり体重1キログラムあたり100 mgを2つの等用量に分けなければなりません。子供への投与量は治療への反応に基づいて調整することができます（血中のホモシステイン濃度を測定することによってモニターされます）。ただし、1日に2回以上、または体重1kgあたり150mgを超える投与量を増やしても、シスタダンの効果は向上しません。治療の目的は、血漿ホモシステインレベルを15μM以下またはできるだけ低く維持することです。この結果は通常1か月以内に達成されます。

シスタダンと一緒に、3つの計量スプーンが供給され、100 mg、150 mgおよび1 gを供給します。

ほこり。服用量は水、ジュース、牛乳、乳児用に処方された食品または食品に完全に溶解されなければならず、混合後直ちに摂取されなければなりません。

シスタダンはどのように機能しますか？

ベタインはテンサイから抽出された天然物質です。ホモシスチン尿症では、ベタインはホモシステインの血漿レベルを低下させ、「再メチル化」と呼ばれる体内での反応を促進し、その結果ホモシステインは再びメチオニンに変換される。このようにして、病気の症状は改善されます。

シスタダンについてどのような研究が行われましたか？

同社は、科学文献からシスタダンに関するデータを発表した。これらは、異なる年齢のホモシスチン尿症の患者のホモシステイン濃度に対する、さまざまな用量で投与されたシスタダンの効果を説明する202の報告を含みました。症状、投与量と治療期間、および他の薬に関する情報も140人の患者に提供されました

同時に。ほとんどの患者はビタミンB 6またはB 12、あるいは葉酸も摂取していました。これらの研究からの情報は、同じ疾患を有する未治療の患者において観察された結果を記載した公表された報告と比較された。

研究中にCystadaneはどのような利益を示しましたか？

シスタダンを服用した患者は、治療を受けていない患者よりもホモシステインレベルの大幅な減少を示し、心血管系の症状（心臓および血管）の改善、および約4分の3の患者による神経系の改善を報告しました。シスタダンで治療されている。この薬は、3種類すべてのホモシスチン尿症の患者の治療に効果的でした。

シスタダンに関連するリスクは何ですか？

シスタダンによる最も頻繁な副作用（10人中2人以上の患者に見られる）はレベルです

高い血漿メチオニンレベル。メチオニンレベルは、シスタダンを服用している患者では、これらのレベルの上昇が脳浮腫（脳の腫脹）に関連している可能性があるため、監視する必要があります。嘔吐や目の変化を伴う朝の頭痛などの脳浮腫の症状を呈する患者は、シスタダンによる治療を中止する必要がある場合があるため、医師に連絡してください。 Cystadaneで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。シスタダンは、ベタインに対して過敏（アレルギー）である患者には使用すべきではありません。