オルファジン - ニチシノン

オルファディンとは何ですか？

Orfadinは活性物質nitisinoneを含み、白いカプセル（2、5および10 mg）として入手可能な薬です。

Orfadinは何に使用されていますか？

オルファジンは、1型（HT-1）の遺伝性チロシン血症の治療に使用されます。それは体がアミノ酸チロシンを完全に分解することに失敗するというまれな小児疾患です。その結果、有害な物質が形成されて体内に蓄積され、幼児に深刻な肝臓障害と肝臓癌を引き起こします。オルファジンは、アミノ酸チロシンとフェニルアラニンが少ない食事で与えられます。

HT-1患者の数が少ないため、この病気は「まれ」と見なされ、オルファディンは2000年12月29日に「孤児医学」（まれな病気に使用される薬）の地位を与えられました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Orfadinはどのように使われていますか？

オルファジンによる治療は、HT-1患者の治療に経験のある医師によって開始および監視されるべきです。できるだけ早く治療を開始し、患者の反応と体重に応じてOrfadinの投与量を調整する必要があります。

推奨される初期用量は、体重1キログラムあたり1 mgを2つの用量に分けたものです。カプセルは通常全体を飲み込むが、開けて内容物を少量の水または食物に混ぜることができ、それらは直ちに飲み込まなければならない。オルファジンは長期使用のために示されます。患者は少なくとも6ヶ月ごとに監視されるべきです。

Orfadinはどのように機能しますか？

チロシンはさまざまな酵素によって体内で代謝されます。 HT-1患者はこれらの酵素の1つを欠いているので、チロシンは体内で適切に排除されていませんが、有害物質に変換されます。オルファジンの有効成分であるニチゾンは、チロシンを有害物質に変換する酵素を阻害します。しかし、チロシンはオルファジンによる治療中に体内に残留するため、患者はチロシンの少ない特別な食事療法に従う必要があります。それは体内でチロシンに変換されるように食事療法はまたフェニルアラニンが乏しいに違いない。

Orfadinについてどのような研究が行われましたか？

Orfadinの最大の研究は、「思いやりのある使用」プログラムの一環として、25カ国の87の病院で257人の患者に対して行われました。これは最終的に承認される前に医師が患者に薬を要求できるプログラムです。この研究では、生存率に対するオルファジンの影響を調べ、HT-1患者の生存率を修正した食餌療法のみで治療した医学雑誌に掲載されている報告書と比較しました。

研究中にOrfadinはどのような利点を示しましたか？

Orfadinの主な利点は、平均余命を大幅に延ばすことです。たとえば、HT1の2ヶ月未満の子供は、通常、食事療法だけで5年間生存できる確率は28％しかありません。 Orfadinを治療に加えることによって、生存率は82％に達します。治療が早ければ早いほど、生存の可能性が高くなります。

Orfadinに関連したリスクは何ですか？

オルファジンによる最も一般的な副作用（100人中1人から10人の患者に見られる）は、血小板減少症（低血小板数）、白血球減少症（低白血球数）、顆粒球減少症（低顆粒球レベル、白血球の一種）です。血液）、結膜炎（まぶたを覆う膜の炎症）、角膜の不透明度（角膜の曇り、瞳孔の前の透明層）、角膜炎（角膜の炎症）、羞明（光に対する目の感受性の増加）および痛み接眼レンズ。これらの症状の多くは、不適切な食事療法によって引き起こされる高レベルのチロシンが原因である可能性があります。 Orfadinで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

オルファジンはニチシノンまたは薬の他の成分に過敏（アレルギー）である人々に使用されてはいけません。

なぜOrfadinは承認されたのですか？

ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、オルファジンがHT-1の効果的な治療法であると思われることを発見しました。特に、患者の肝臓が損傷しすぎる前に早期に開始した場合はそうです。オルファジンはまた、文献に報告されている改良食のみで得られた結果よりも患者に対してより良い結果を与える。したがってCHMPは、チロシンとフェニルアラニンの少ない食事療法と組み合わせてHT-1と診断された患者の治療に対するOrfadinの利点がリスクよりも大きいと判断しました。したがって、委員会は、Orfadinに販売承認を与えるよう勧告しました。