CYSTAGONとは何ですか？
CYSTAGONはシステアミンを有効成分として含む薬です。 それはカプセルの形で来ます（50および150 mg）。
CYSTAGONは何に使用されていますか？
CYSTAGONは、腎症性シスチン症（腎臓）を患っている患者を治療するために使用されます。 シスチン症はいくつかの細胞に蓄積するシスチンによって引き起こされるまれな遺伝性疾患で、それが正常に機能するのを妨げます。 この蓄積は腎臓に問題を引き起こし、目、いくつかの腺（甲状腺、膵臓、生殖腺）、中枢神経系、筋肉および肝臓を含む体の他の部分に広がります。 病気は成長の困難を通してそれ自身を明示します。
薬は処方箋によってのみ得ることができます。
CYSTAGONの使い方は？
CYSTAGONの服用は、シスチン症の治療に経験のある医師の監督の下で開始する必要があります。
白血球中のシスチン濃度は、薬の投与量を調整するために測定されるべきです。
12歳までの子供の場合、推奨用量は1.30 g / m 2 /日で、4つの用量に分けられます
毎日。
12年以上50キログラムを超える患者には、2 g /日の投与量を1日4回に分けて推奨します。 初回投与量は、予想される最終投与量の1/4〜1/6に相当するはずです。 初回投与量は4〜6週間かけて徐々に増やしてください。
CYSTAGONはどのように機能しますか？
CYSTAGONはシスチンと反応してシステインとシステアミンとシスチンジスルフィドの混合物を形成します。
次に、この混合ジスルフィドは、他のアミノ酸（リジン）の輸送システムによって細胞から抽出されます。 臓器内のシスチン量が減少し、損傷が制限されます。
CYSTAGONはどのような試験を実施しましたか？
CYSTAGONは、12年間にわたって234人の患者を対象とした3つの臨床試験でテストされています。 この研究には、最近採用された小児および新患者が含まれ、2つの異なる投与量が試験されました。 これが非常に深刻な状態であることを考えると、倫理的な理由からCYSTAGONをプラセボと直接比較することは不可能でした。 代わりに、他の無関係な研究の一環として、プラセボで治療された患者のグループに対して比較が行われました。 研究は腎臓機能、ならびに患者の生存率および成長率に焦点を当ててきた。
研究中にCYSTAGONはどのような利点を示しましたか？
3つの研究は、CYSTAGONは、腎機能が良好な被験者が若年時に治療を開始した場合、腎臓の病状と透析または腎臓移植の必要性を遅らせることを示しました。 薬はまたそれを取る子供の生存率と成長率を向上させます。
CYSTAGONに関連するリスクは何ですか？
CYSTAGONの最も一般的な副作用は主に消化器系に関連しています。
最も頻繁に報告されている望ましくない効果（10人中2人以上の患者に見られる）は、食欲不振（食欲不振）、吐き気、嘔吐、下痢、嗜眠および発熱（発熱）です。 CYSTAGONで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。
CYSTAGONはシステアミン、薬の他の成分またはペニシラミンに対して過敏（アレルギー）であるかもしれない人々に使用されるべきではありません。 CYSTAGONは、絶対に必要な場合を除き、母乳育児をしている、または妊娠している、または疑われる（特に最初の3ヶ月間）女性には与えないでください。
なぜCYSTAGONは承認されたのですか？
シスチン症はまれで致命的な病気です、そして、CYSTAGONはその有用な薬と考えられています
代替手段はありません。 医薬品用医薬品委員会（CHMP）は、CYSTAGONの利点はそのリスクより大きいと考え、販売承認を与えることを推奨しました。
CYSTAGONは、以下の目的で使用されているため、例外的な状況で承認されています。
まれな病気を治療するために、承認時に薬に関するより詳細な情報を得ることは不可能でした。 製造元から要求された追加情報が提供されたことを考えると、例外的な状況は2007年4月17日に終了しました。
CYSTAGONに関するさらに詳しい情報
1997年6月23日、欧州委員会は、CYSTAGONに関して欧州連合全体で有効な販売許可をOrphan Europeに付与しました。 この認可は2002年6月23日と2007年6月23日に更新されました。
あなたはここで評価の完全版（EPAR）を調べることができます。
この要約の最終更新日：2007年6月2日
