Busilvex - ブスルファン

Busilvexとは何ですか？

Busilvexは、活性物質ブスルファンを含有する輸液用溶液（静脈内滴下）の濃縮物です。

Busilvexは何に使用されていますか？

Busilvexは、成人および小児患者における造血前駆細胞（血球を生成する細胞）の移植前の「コンディショニング」（準備）治療に適応されます。この種の移植は、血液変化（例えば、まれな形態の貧血）または血液癌を患っている被験体において行われ、それ故に造血細胞を置換することが必要である。 Busilvexによる治療の後に、別の薬物による治療が続きます（成人はシクロホスファミド、小児はシクロホスファミドまたはメルファラン）。

欧州連合（EU）では、この種の条件付けおよび移植を受けている患者数が少ないため、ブスルファンは2000年12月29日に「孤児医学」（希少疾患で使用される医学）に指定されました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Busilvexはどのように使用されていますか？

Busilvexの投与は、移植前治療の経験がある医師の監督の下に行われるべきです。成人におけるBusilvexの推奨投与量は、体重1キログラムあたり0.8 mgです。小児および青年（最大17歳）では、Busilvexの推奨投与量は患者の体重によって異なり、0.8〜1.2 mg / kgの範囲です。 Busilvexは中心静脈内注入として与えられます（胸部の中心静脈に点滴）。各注入は2時間続き、シクロホスファミドまたはメルファランによる治療および移植の前に4時間連続して6時間ごとに患者に投与される。 Busilvexを服用する前に、患者は抗けいれん薬（発作を防ぐため）および制吐剤（嘔吐を防ぐため）で前処理されている必要があります。

Busilvexはどのように機能しますか？

Busilvex、ブスルファンの活性物質は "アルキル化剤"と呼ばれる薬のグループに属しています。これらの物質は「細胞傷害性」であり、すなわちそれらは細胞、特に腫瘍または前駆細胞（または「幹細胞」）のように急速に発達するもの（すなわち他の種類の細胞を産生する細胞）を殺す。患者の異常細胞および造血前駆細胞を中和するために、移植前にブスルファンが使用されます。このプロセスは「骨髄除去」と呼ばれます。シクロホスファミドまたはメルファランによる治療は、その後、免疫システムを抑制するために使用されますので、体の自然な防御力が低下します。これは移植された細胞の「移植」を促進する（すなわち、細胞は成長し始めて正常な血液細胞を作り出す）。

Busilvexはどのように研究されていますか？

Busilvexの効果は、ヒトで研究される前に実験モデルで最初にテストされました。製薬会社は科学文献に由来する実験モデルからのデータを提示した。

Busilvexは造血前駆細胞の移植を必要とする、主に血液癌を患っている患者で研究されています。 103人の成人を含む2つの主な研究が行われ、55人の子供を含む1つの研究が行われた。主な有効性パラメータは、骨髄除去（すなわち、白血球および血小板数の減少）および「移植」（白血球がより高いレベルに戻るのに必要な時間）を有する患者の数に基づいていた。

研究中にBusilvexはどのような利点を示しましたか？

骨髄切除は、すべての患者、成人および子供で観察されています。「自家移植」（すなわち患者自身の細胞の移植、移植前に収集および保存）の場合、移植片は平均して10日後（成人）または11日後（子供）に得られた。移植片は「同種移植」（ドナー細胞移植）において13日後（成人）および21日後（子供）に達した。

Busilvexに関連するリスクは何ですか？

医学の目的である循環血球数の減少とは別に、感染症、肝静脈の閉塞を含む肝疾患、移植病に対する移植病は、Busilvexによる治療の最も深刻な副作用の1つです。宿主（移植細胞が患者の生体を攻撃するとき）および呼吸器（肺）障害。 Busilvexで報告されたすべての副作用の完全なリストは、Package Leafletを参照してください。

Busilvexはブスルファンまたは他のどの成分に対しても過敏（アレルギー）であるかもしれない人々には使用すべきではありません。妊娠中の女性には与えてはいけません。 Busilvexによる治療を開始するときは、母乳育児を中止する必要があります。 Busilvexは、男女ともに繁殖力を低下させることがあります。したがって、女性患者は治療中および治療後6ヵ月以内に妊娠してはならず、男性患者は薬による治療中および治療後6ヵ月以内には妊娠してはならない。

イトラコナゾール（特定の種類の感染症に使用される）、ケトベミドン（疼痛の治療に使用される）、パラセタモールなどの併用薬を使用する場合は特に注意が必要です。詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。

なぜBusilvexは承認されたのですか？

ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、Busilvexの有効性が証明されており、ブスルファン錠に代わるものであると結論付けました。 CHMPは、Busilvexの利点が造血前駆細胞の移植前のコンディショニング治療としてのリスクを上回ることを決定しました。したがって委員会は、Busilvexに販売承認を与えるよう勧告しました。