ヴィダザ - アザシチディナ

ヴィダザとは何ですか？

ビダザは注射用懸濁液を調製するための粉末です。それが含んでいる活動的な物質はアザシチジンです。

Vidazaとは何ですか？

Vidazaは、下記の疾患を有し、骨髄移植を受けることができない成人患者の治療に適応されます。

骨髄異形成症候群、または骨髄が不十分な数の血液小球を産生する疾患群。場合によっては、これらの症候群は急性骨髄性白血病（AML）、特定の白血球、骨髄細胞に影響を与える種類の癌の発症につながる可能性があります。中等度から高リスクのAMLまたは死亡の危険性がある患者には、Vidazaが使用されます。
慢性骨髄単球性白血病（CMML）、特定の白血球、単球に影響を与える癌の一種。骨髄が10〜29％の異常細胞で構成されており、十分な数の白血球を産生しない場合、Vidazaが使用されます。
骨髄異形成症候群後のLMA Vidazaは骨髄が20〜30％の異常細胞で構成されている場合にのみ使用されます。

これらの病気にかかっている患者の数が少ないので、これらの病気はまれであると考えられて、そのためVidazaは骨髄異形成症候群のために2002年2月6日にそしてAMLのために2007年11月29日に「孤児薬」（希少疾患に使われる薬）に指定されました。この指定の時点で、LMMCは骨髄異形成症候群に分類されました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Vidazaはどのように使われていますか？

Vidazaによる治療は、化学療法の経験を積んだ医師の監督の下で開始および監視する必要があります。 Vidazaによる治療を開始する前に、患者は悪心や嘔吐に対する治療薬を投与されるべきです。

Vidazaの推奨開始用量は体表面積1平方メートル当たり75 mg（患者の体重と身長に基づいて計算）で、毎日上腕、大腿部または腹部に皮下注射によって与えられます。 1週間、その後3週間無治療。この4週間が「サイクル」です。治療は少なくとも6サイクル継続し、その後患者がそれを利用し続けるまで継続します。それぞれの前に

循環肝臓、腎臓、血液をチェックする必要があります。血球数が低すぎる値に落ちた場合、または患者に腎臓の問題がある場合は、その後の治療を遅らせるか、または低用量で実施します。重度の肝障害のある患者は、起こりうる副作用について慎重に監視されるべきです。いずれにせよ、Vidazaは進行肝癌患者には使用すべきではありません。

詳細については、EPARに含まれている製品特性の要約を参照してください。

Vidazaはどのように機能しますか？

Vidazaの有効成分、アザシチジンは、「代謝拮抗物質」クラスの薬です。アザシチジンはシチジンの類似体である。これは、それが細胞の遺伝物質（RNAおよびDNA）に組み込まれていることを意味します。それは、細胞が遺伝子を活性化および不活性化する方法を改変すること、そしてまた新しいＲＮＡおよびＤＮＡの産生を妨害することによって作用すると考えられる。これらの介入は、骨髄異形成症候群を引き起こし、そして白血病の場合に癌細胞を殺す骨髄中の新しい血液細胞の成熟および成長の問題を是正すると考えられています。

Vidazaについてどのような研究が行われましたか？

Vidazaの効果は、ヒトで研究される前に実験モデルで最初にテストされました。

Vidazaは、骨髄移植を受ける可能性が低い中等度から高リスクの骨髄異形成症候群、LMMC、またはAMLの成人358人を対象とした単一の主な研究の対象でした。これらの患者の骨髄は10〜29％の異常細胞を含み、白血球はそれほど多くはありませんでした。この研究では、Vidazaを従来の治療法（現地の診療と患者の病気に基づいて個別に選択された治療法）と比較しました。すべての患者はまた、「最良の支持療法」（すなわち、抗生物質、鎮痛剤および輸血などの患者を助ける薬または治療）を受けました。アントラサイクリンの有無にかかわらずシタラビンのような他の抗癌剤で治療された患者もいます。有効性の主な尺度は患者の生存期間でした。研究は44ヶ月間続いた。

研究の間にVidazaはどんな利益を示しましたか？

生存期間を延ばすために、Vidazaは従来の治療法よりも効果的であることが証明されています。 Vidazaによる治療を受けた患者は、従来の治療を受けた患者の15ヵ月に対し、平均24.5ヵ月生存しました。 Vidazaの効果は3つの病気すべてに似ています。

Vidazaに関連するリスクは何ですか？

Vidazaの最も一般的な副作用（治療を受けた患者の60％以上に見られる）は、血小板減少症（低血小板数）、好中球減少症（低レベルの好中球、一種の白血球）および白血球減少症（低カウント）白血球の増加、悪心や嘔吐などの胃や腸に影響を与える副作用、注射部位での反応。 Vidazaで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

Vidazaは、アザシチジンや他の成分に対して過敏（アレルギー）である患者には使用しないでください。 Vidazaは進行性肝癌患者や授乳中の女性には使用できません。

なぜVidazaは承認されたのですか？

ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、中リスク2以上の骨髄異形成症候群を伴う造血幹細胞移植に適さない成人患者の治療におけるVidazaの利益は、そのリスクよりも大きいと決定しました。骨髄増殖性疾患を伴わない異常な芽球の約29％、または20〜30％の芽球および多系統形成異常を伴うAML。委員会はVidazaのマーケティング承認の付与を勧告しました。