イクルシグ - ポナチニブ

Iclusig - ponatinibは何に使用され、何のために使用されますか？

Iclusigは有効成分のポナチニブを含む抗がん剤です。これは、以下の種類の白血病（白血球のがん）の成人患者の治療に使用されます。

慢性骨髄性白血病（CML）は、さまざまな段階で発生します。
「フィラデルフィア陽性染色体」（Ph +）を有する患者における急性リンパ芽球性白血病（ALL）。Ｐｈ＋発現は、いくつかの患者遺伝子が、正確に「フィラデルフィア染色体」と呼ばれる特別な染色体を形成するようにそれら自身を再編成したことを意味し、それは白血病の発症を決定する。フィラデルフィア染色体はALL患者の一部に見られ、ほとんどのCML患者に見られます。

Iclusigは、同じクラスの他の抗がん剤、すなわちダサチニブまたは（CML患者用）ニロチニブによる治療に耐えられない、または治療に反応しない患者、およびその後のイマチニブによる治療（別の抗がん剤）には使用されません）は適切とは見なされません。また、イマチニブ、ダサチニブ、ニロチニブによる治療に対して抵抗性を示す「T315I変異」と呼ばれる遺伝子変異を持つ患者にも使用されています。 CMLおよびALLの患者数は少ないため、これらの疾患は「まれ」と見なされ、2010年2月2日にIclusigは「孤児医療」（希少疾患で使用される薬）として認定されました。

Iclusig - ponatinibはどのように使用されていますか？

Iclusigは処方箋によってのみ得ることができ、治療は白血病患者の診断と治療に経験のある医師によって開始されるべきです。 Iclusigは錠剤として入手可能です（15 mgおよび45 mg）。推奨用量は1日1回45mgです。病気が進行するまで、または患者がその薬に耐えられなくなるまで治療を続けなければなりません。イクルシグは動脈内や静脈内の血栓や閉塞を引き起こす可能性があります。医師は治療を開始する前およびその間に患者の心臓の状態や循環を考慮に入れる必要があります。問題が発生した場合、患者は適切に治療されなければなりません。患者が何らかの副作用を訴えた場合、用量を減らすか投与を中止する必要があるかもしれません。動脈や静脈に閉塞が発生した場合は、直ちに治療を中止する必要があります。詳しくは、パッケージのリーフレットを参照してください。

Iclusig - ponatinibはどのように機能しますか？

Iclusigの有効成分であるポナチニブは、「チロシンキナーゼ阻害剤」と呼ばれる薬の種類に属します。これらの化合物は、チロシンキナーゼとして知られている種類の酵素を阻害することによって作用する。ポナチニブは、Bcr-Ablと呼ばれるチロシンキナーゼをブロックすることによって機能します。この酵素は白血病細胞の表面にあるいくつかの受容体に見られ、そこで細胞を刺激して無秩序に分裂するのを助けます。 Bcr-Ablを遮断することによって、Iclusigは白血病細胞の成長と広がりを制御するのを助けます。

試験中にIclusig - ponatinibはどのような利点を示しましたか？

Iclusigは、ダマチニブまたはニロチニブによる治療に不耐性または抵抗性であった、あるいはT315I突然変異を示した449人のCMLまたはPh + ALL患者を対象とした1件の主要研究で検討されました。研究中、Iclusigは他の治療法と比較されませんでした。「重要な血液学的反応」（白血球数が正常に戻ったとき、または白血病の徴候が見られないとき）または「主要な細胞遺伝学的反応」（ときに）を有する患者の割合を測定することによって、治療に対する反応を評価した。フィラデルフィア染色体を含む白血球の割合は35％を下回ります。研究の結果は、Iclusig療法がすべての患者グループにおいて臨床的に関連のある反応をもたらしたことを示しました：

慢性期CMLの患者のうち、約54％（267人中144人）が重要な細胞遺伝学的反応を示した。
早期CML患者では、約58％（83人中48人）が重要な血液学的反応を示しました。
急性転化期のCML患者のうち、約31％（19/62）が重要な血液学的反応を示した。
加速期にあるPh + ALLを有する患者のうち、約41％（13人中32人）が重要な血液学的反応を示した。

Iclusig - ponatinibに関連するリスクは何ですか？

Iclusigの最も一般的な副作用（100人に1人以上に影響を与える可能性があります）は、膵炎（膵臓の炎症）、腹痛（胃の痛み）、発熱（発熱）、貧血（血液中の赤血球数の減少）です。熱性好中球減少症（発熱に伴う白血球の数が少ない）、血小板の減少（血液凝固を促進する成分）および好中球（白血球の一種）、心筋梗塞（心臓発作）、下痢、呼吸困難（困難）呼吸の増加、リパーゼ（酵素）レベルの増加、汎血球減少症（血球数の減少）。あらゆる種類の最も一般的な副作用（10人に2人以上に影響を与える可能性があります）は、血小板レベルの低下、発疹、乾燥肌および腹痛です。 Iclusigで報告されている制限と副作用の全リストについては、パッケージのリーフレットを参照してください。

なぜIclusig - ponatinibは承認されたのですか？

庁の人間用医薬品委員会（CHMP）は、Iclusigの利点はそのリスクより大きいと判断し、EUでの使用が承認されることを推奨しました。 CHMPは、Iclusigは、限られた治療選択肢しか利用できないCMLまたはPh + ALLの患者に有効であると述べた。安全性に関しては、Iclusigによる望ましくない効果は他のチロシンキナーゼ阻害剤のものと大体類似しており、そしてほとんど同じ量の投与の減量または延期で管理可能であった。血栓や動脈や静脈の閉塞による問題（心臓発作や脳卒中を含む）のリスクは、治療前と治療中の両方で高血圧や高コレステロール血症などの付随する症状をチェックして治療することによって減らすことができます。