Exjade - デフェラシロクス

Exjadeとは何ですか？

Exjadeは有効成分としてデフェラシロクスを含む医療機器です。薬は水のような液体に溶かされて、患者が飲むことができる懸濁液を形成する白色の分散性の丸い錠剤の形で入手可能です。各錠剤は125 mg、250 mgまたは500 mgのデフェラシロクスを含む。

Exjadeは何に使われていますか？

頻繁な輸血による慢性的な鉄過剰症（体内の鉄過剰）として知られている状態の治療には、Exjadeが必要です。

Exjadeは、主にbeta thalassemia majorと呼ばれる遺伝性疾患に罹患している患者（6歳以上）の体内に存在する鉄の量を減らすために使用され、その治療のためには頻繁な輸血を受けなければなりません。ベータサラセミアメジャー患者は、十分な量のヘモグロビン（体内に酸素を運んでいる赤血球に見られるタンパク質）を産生することができず、したがって頻繁な輸血を必要とします。「頻繁な輸血」とは、月に体重１キログラムあたり少なくとも７ｍｌの濃縮赤血球を意味する。
デフェロキサミン（慢性鉄過剰症の治療に使用される別の薬）による治療が、他のタイプの貧血を患っている患者、2〜5歳の小児およびベータサラセミア患者に禁忌または不適切である場合にも除外が示されますまれに輸血を受けるメジャー。

慢性的な鉄過剰を患っている患者の数は少ないので、この疾患はまれであると考えられています。 Exjadeは2002年3月13日に「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Exjadeの使い方は？

頻繁な輸血による慢性的な鉄過剰症の治療に経験を積んだ医師が、体外からの治療を開始し、維持する必要があります。腎機能障害のない患者だけがExjadeで治療を受けることができます。体重1kgあたり約100mlの濃縮赤血球が輸血された後、または鉄過剰の兆候が見られたとき（すなわちフェリチン濃度が低下したとき）に治療が開始されます

血清（鉄を貯蔵するタンパク質）は1リットルあたり1 mgを超えます。治療は通常、体重1キログラムあたり20 mgの用量で始まります。患者の輸血に応じて、10 mgまたは30 mg / kgの初期用量を使用することもできます。その後、必要に応じて、患者の反応に応じて3〜6ヶ月ごとにこれらの用量を調整します。

排泄物は毎日、できれば同時に空腹時（食事の少なくとも30分前）に服用しなければなりません。用量を構成する各濃度の錠剤の数は、患者の体重に基づいて計算される。錠剤をコップ一杯の水またはフルーツジュースに混合して溶解し、患者が飲める懸濁液を得る。

Exjadeはどのように機能しますか？

患者が貧血を治療するために繰り返し輸血を受けると、輸血された赤血球が鉄を体内に運びます。しかし、体は余分な鉄を取り除く自然な方法を持っていません。したがって、それは蓄積する傾向があり、やがて心臓や肝臓などの重要な臓器を損傷する可能性があります。 Exjadeの有効成分、デフェラシロクスは、「鉄キレート剤」です。それは体内に存在する鉄と結合して「キレート」と呼ばれる化合物を形成し、これは主に糞便を通して体から排泄されることができます。これは、鉄の過負荷を修正し、過剰な鉄による損傷を防ぐのに役立ちます。

Exjadeについてどのような研究が行われましたか？

Exjadeの効果は、ヒトで研究される前に実験モデルでテストされています。主な有効性試験では、ベータサラセミアメジャー患者591人（そのうち約半分は16歳未満であり、56人は6歳未満）でExjadeとデフェロキサミンを比較しています。この研究では、医師と患者の両方が使用された薬を知っていました。これは、Exjadeが経口投与されている間、デフェロキサミンは一晩を通して皮下注入（皮膚の下で非常にゆっくりと行われる注射）によって服用されるためです。有効性は、1年間の薬による治療の前後の肝臓中の鉄のレベルを調べることによって測定されました。

追加の研究では、ベータ型サラセミアメジャーおよび他の種類の貧血患者を含む、デフェロキサミンで治療できなかった184人の患者におけるExjadeの有効性が調べられました。

試験中にExjadeはどのような利点を示しましたか？

本試験の終わりに、Exjadeを受けた患者の53％がデフェロキサミンで治療された患者の66％と比較して治療に対して十分な反応を示しました。これは、Exjadeがコンパレーター薬ほど効果的ではなかった可能性があることを意味します。それにもかかわらず、試験開始時に特に高レベルの鉄分が肝臓にあり、同程度の量のExjadeまたはデフェロキサミンを投与された381人の患者を考慮すると、両方の薬が有効でした。この研究では、6歳未満の患者はこの年齢層でExjadeの安全性と有効性を実証するには少なすぎた。

追加の研究では、2〜5歳の患者を含め、デフェロキサミンで治療できなかった患者の半数以上が1年後にExjadeによる治療に反応した。

Exjadeに関連するリスクは何ですか？

Exjadeの最も一般的な副作用（10人に1人以上の患者に見られる）は、血中クレアチニンの増加（腎臓の問題のマーカー ）です。 Exjadeで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

Exjadeは、デフェラシロクスまたは他の賦形剤に対して過敏症（アレルギー性）である人、およびクレアチニンクリアランス（血液クレアチニンを排出する腎臓の能力の尺度）が1分あたり60ml未満の人には禁忌です。他の鉄キレート剤と組み合わせて使用してはいけません。

患者の腎機能と肝機能は、Exjadeによる治療の開始前と定期的に薬による治療中に血液検査でチェックすることが非常に重要です。患者が腎臓病または肝臓病を発症した場合は、用量をリゾットにするか治療を中止する必要があります。それはそのような患者でテストされていないようにExjadeは重度の肝疾患を持つ人々に禁忌です。

Exjadeが承認されたのはなぜですか？

ヒト用医薬品製造委員会（CHMP）は、Exjadeのベネフィットが、メジャーベータ型サラセミア患者における頻繁な輸血による慢性的な鉄過剰症の治療におけるリスクを上回ると結論付けました。それほど頻繁に輸血を受けていない患者では、Exjadeは使用できないか不十分である場合にdeferoxamineの代替となります。したがって、委員会はこの医薬品の販売承認を与えることを勧告しました。