麻薬

Ravicti - グリセロールフェニルブチレート

それは何であり、それは何のために使用されていますか?Ravicti - グリセロールフェニルブチレート?

Ravictiは、成人や2ヵ月以上の小児で、食事療法の変更だけでは治療できない場合に、尿素サイクル障害の長期治療に使用される薬です。 尿素回路障害のある患者は、肝臓酵素が不足しているために、体内から老廃窒素を排除することができません。 体内では、廃棄窒素はアンモニアに変換され、それが蓄積すると有害です。 Ravictiは、次の酵素のうちの1つ以上が欠乏している患者に使用されます:カルバモイルリン酸シンテターゼI、オルニチンカルバミルトランスフェラーゼ、アルギニノコハク酸シンテターゼ、アルギニノコハク酸リアーゼ、アルギナーゼIおよびオルニチントランスロカーゼ。

Ravictiは有効成分のグリセロールフェニルブチレートを含んでいます。

尿素回路障害患者の数が少ないため、これらの疾患は「まれ」と見なされ、Ravictiは2010年6月10日に「孤児薬」(希少疾患で使用される薬)に指定されました

Ravicti - Glycerol Phenylbutyrateはどのように使用されますか?

ラビクティは、経口的に摂取される液体(1.1g / ml)として、または鼻を通過して胃に到達するかまたは腹を通過して胃に到達するチューブによって利用可能である。 それは処方箋によってのみ得ることができ、尿素回路障害を患っている患者の治療に経験のある医師によって処方されなければならない。

タンパク質は窒素源です。そのため、Ravictiは特別な低タンパク質食と組み合わせて使用​​し、窒素摂取量を減らし、場合によっては食品サプリメントを摂取する必要があります。成長と発展)。

Ravictiの投与量は患者の食事、身長、体重によって異なります。 治療中は、毎日の投与量を調整するために血液検査を定期的に実施する必要があります。 Ravictiの一日量は、等量に分け、食事ごとに与えなければなりません。 詳細については、製品特性の要約(これもEPARの一部です)を参照してください。

患者が肝移植に成功した場合を除き、ラビティによる治療は一生のために必要な場合があります。

Ravicti - グリセロールフェニルブチレートはどのように機能しますか?

Ravictiの活性物質、グリセロールフェニルブチレートは、体内でフェニルアセテートに変換されます。 フェニルアセテートは、窒素を含むタンパク質中に存在するアミノ酸のグルタミンと結合して、腎臓によって体から排出される可能性のある物質を形成します。 これにより体内の窒素レベルが下がり、生成されるアンモニアの量が減ります。

研究中にRavicti - Glycerol Phenylbutyrateはどのような利点を示しましたか?

尿素回路障害のある成人88人を対象とした研究で、ラビッティとフェニル酪酸ナトリウム(尿素回路障害の治療に使用される別の薬)が比較されました。 有効性の主な尺度は4週間の治療後の血中アンモニア濃度の変化でした。 研究は、Ravictiが血中アンモニアの管理において比較剤と少なくとも同じくらい効果的であることを明らかにした:推定平均アンモニアレベルは、Ravictiで治療された患者では1リットルあたり866マイクロモル、ナトリウムで治療された患者では977マイクロモルであった。フェニル。 支持研究からの追加データは、2ヵ月以上の年齢の子供におけるRavictiの類似の効果を示しました。

Ravicti - Glycerol Phenylbutyrateに関連するリスクは何ですか?

Ravictiの最も一般的な有害事象(100人中5人以上に影響を与える可能性があります)は下痢、鼓腸(ガスの通過)頭痛、食欲減退、嘔吐、疲労感、気分の悪さ、異常な皮膚臭です。

Ravictiは急性高アンモニア血症(血中アンモニア濃度の急激な上昇)の治療には使用しないでください。 Ravictiで報告されているすべての副作用の一覧と制限事項については、パッケージのリーフレットを参照してください。

なぜRavicti - Glycerol Phenylbutyrateが承認されたのですか?

庁の人間用医薬品委員会(CHMP)は、ラビクティの恩恵はリスクよりも大きいと判断し、EUでの使用が承認されることを推奨しました。

Ravictiは、尿素回路障害を患っている患者の血中のアンモニアレベルを低下させるのに効果的であることが示されています。 Ravictiは徐放性の薬です。つまり、有効成分は日中常に放出されます。 それゆえ、無駄な窒素の除去さえ絶えず起こり、これは一日を通して血中のアンモニアレベルのより良い制御を生み出す。 同じ理由で、Ravictiは急性高アンモニア血症の治療には使用しないでください。

さらに、液体製剤で入手可能な場合、委員会は、Ravictiは、特に子供にとっては、他の粒状医薬品を食品に追加するよりも許容される可能性があると考えました。 液体製剤はまた、神経学的問題のために飲み込むことができない患者におけるチューブによるその投与を容易にする。

Ravictiの望ましくない影響は主に腸に対するものであり、扱いやすいと考えられていました。 ただし、Ravictiの長期セキュリティに関するさらなるデータが予想されます。

Ravicti - Glycerol Phenylbutyrateの安全で効果的な使用のためにどのような対策が取られていますか?

Ravictiができるだけ安全に使用されるように、リスク管理計画が策定されました。 この計画に基づいて、安全性情報は、医療従事者および患者が従うべき適切な予防措置を含む、製品特性の要約およびRavictiのパッケージリーフレットに含まれています。

さらに、Ravictiを販売している会社は、薬の利点と長期的な安全性に関するより多くの情報を得るために患者登録所を設立します。

Ravicti - Glycerol Phenylbutyrateに関するその他の情報

Ravictiによる治療の詳細については、パッケージリーフレット(またEPARの一部)を読むか、医師または薬剤師に連絡してください。