Carbaglu - カルグルム酸

Carbagluとは何ですか？

Carbagluはカルグルミン酸と呼ばれる活性物質を含む薬です。それは分散錠として入手可能である。「分散性」とは、錠剤を水中に分散（混合）できることを意味する。

Carbagluは何に使用されていますか？

Carbagluは、N-アセチルグルタミン酸シンターゼ（NAGS）と呼ばれる酵素を使用せずに、患者の高アンモニア血症（血中の高レベルのアンモニア）を治療するために処方されています。この酵素は通常アンモニアを代謝するのを助けます。酵素が存在しない場合、アンモニアは分解されずに血中に蓄積する。それは非常にまれな病気です。重篤な総NAGS欠乏症の患者は、出生直後に血中に高濃度のアンモニアを急速に発症します。部分的なＮＡＧＳ欠乏症（より軽度の形態の疾患）を有する患者は、感染症またはウイルス性疾患などのストレスの多い事象の後に、いつの時点でも疾患の症状を経験する可能性がある。

NAGS欠乏症の患者の数が少ないことを考えると、Carbagluは2000年10月18日に孤児薬（希少疾患の治療に使用される薬）に指定されました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Carbagluの使い方は？

Carbagluによる治療は、代謝性疾患の治療に経験を積んだ医師の監督の下で開始する必要があります。治療は人生の最初の日から早くも開始できます。初期の1日量は体重1kgあたり100mgですが、必要に応じて最大250mg / kgまで使用できます。その後、血中のアンモニアを正常レベルに維持するように投与量を調整する必要があります。一日の投与量は通常10 mg / kgから100 mg / kgの間です。錠剤は、患者に投与する前に少量の水に分散（混合）しなければなりません。それらは簡単に2等分することができます。薬は患者の生涯を通して投与されるべきです。

Carbagluはどのように機能しますか？

NAGS欠乏症の人は、アンモニアを分解して除去することができません。これが起こると、アンモニアが血液中に蓄積します。これは体、特に脳に有毒です。カルバブルは、アンモニアを分解することができる酵素を活性化するN-アセチルグルタメートに非常に類似した構造を有する。したがって、Carbagluはアンモニアの分解を促進し、血中のアンモニア濃度とその毒性効果を減少させます。

Carbagluはどのように研究されましたか？

Carbagluは20人の患者で研究されており、そのうち12人がNAGS欠乏症を患っており、平均して約3年間治療されています。他の8人の患者は他の原因による高アンモニア血症の治療を受けた。同社はまた、Carbagluの有効成分で治療された他の4人の患者に関する出版物からの情報も発表しました。

研究中にCarbagluはどのような利点を示しましたか？

ほとんどの患者で、Carbagluによる治療はアンモニア濃度の正常化をもたらしました。 Carbagluで治療された患者は、食事制限や他の投薬を必要とせずに安定していました。

Carbagluに関連するリスクは何ですか？

Carbagluの最も一般的な副作用（100人中1人から10人の間の患者に見られる）は発汗の増加です。 Carbagluで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

Carbagluは、カルグルム酸またはいずれかの賦形剤に対して過敏（アレルギー）な人には使用しないでください。

なぜCarbagluは承認されたのですか？

NAGS欠乏症は深刻な稀な病気で、潜在的に壊滅的な結果を招き、他の類似の治療法はありません。提供された薬の有効性と安全性に関する限られた情報に基づいて、人間用医薬品委員会（CHMP）は、Carbagluが血中のアンモニア濃度の正常化に有効であると結論しました。委員会は、Carbagluの利益はNAGS欠乏による高アンモニア血症の治療に対するリスクより大きいと決定し、それゆえCarbagluに販売承認を与えることを勧告した。

Carbagluはもともと「特別な状況」で認可されていました、というのは、まれな病気を患っている患者を対象としているため、薬に関する完全な情報を得ることができなかったからです。同社が要求された追加情報を提供したため、2006年6月26日に「例外的な状況における」制限が緩和された。