麻薬

ソリリス - エクリズマブ

Solirisとは何ですか?

Solirisは注入のための解決になされる濃縮物です。 有効成分エクリズマブが含まれています。

Solirisは何に使用されていますか?

Solirisは、発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)、患者にとって致命的で、赤血球の溶解(破壊)が速すぎる原因となるまれな遺伝性疾患の患者の治療に適応されます。 その結果、貧血(赤血球数の減少)、血栓症(血管内の血栓形成)および暗色尿が生じます。

PNH患者の数が少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、Solirisは2003年10月17日に「孤児薬」(希少疾患で使用される薬)に指定されました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Solirisはどのように使われていますか?

Solirisは、血液障害のある患者の治療に経験のある医師の監督の下、医師や看護師などの医療専門家によって与えられるべきです。

Soliris治療は、1週間に1回25〜45分間、600 mgの製品を点滴(静脈に滴下)した後、5週目に900 mgの用量を投与することからなります。 その後、用量は900 mgに維持され、およそ2週間ごとに投与されます。 Soliris治療を開始する少なくとも2週間前に、すべての患者にNeisseria meningitidis細菌による髄膜炎の予防接種を行い、現在のガイドラインに従って再接種を行う必要があります。

Solirisを服用している患者には、特定の種類の感染症の症状を説明する特別なカードを渡さなければなりません。これらの症状が発生した場合は直ちに医師の診察を受けるように警告してください。

Solirisはどのように機能しますか?

Solirisの活性物質、エクリズマブはモノクローナル抗体です。 モノクローナル抗体は、体内の特定の構造(抗原)を認識して結合するように設計された抗体(一種のタンパク質)です。 エクリズマブは、「補体」と呼ばれる体の防御システムの一部である補体タンパク質C5に結合するように設計されています。 EPNでは、患者は赤血球の表面にあるCD59タンパク質に欠陥を持っています。これは通常補体が細胞を攻撃するのを防ぎます。 この欠陥の結果として、補体は赤血球を破壊する。 補体からC5タンパク質をブロックすることによって、エクリズマブは補体が細胞を攻撃するのを防ぎ、溶解を減らし、病気の症状を緩和します。

Solirisについてどのような研究が行われましたか?

Solirisの効果は、ヒトで研究される前に実験モデルで最初にテストされました。

Solirisは、前年に貧血のために少なくとも4回の輸血を受けたPNHの成人88人を対象とした1件の主要研究で研究されています。 Solirisをプラセボ(ダミー治療)と比較しました。 有効性の主な指標は、ヘモグロビンレベル(赤血球に見られるタンパク質)が個々の目標レベルより高いままであった患者の数と治療の最初の26週間の間に必要な赤血球輸血の数でした。

研究中にSolirisはどのような利点を示しましたか?

Solirisは、EPNの症状を改善する上でプラセボよりも有効でした。 本試験では、Solirisで治療された患者の49%(43人中21人)は安定したヘモグロビンレベルを有しており、平均して赤血球輸血を必要としていませんでした。 比較すると、プラセボを服用した44人の患者のどれも安定したヘモグロビンレベルを持っておらず、これらは平均10回の輸血を必要としていました。

Solirisに関連するリスクは何ですか?

Solirisの最も一般的な副作用(10人に1人以上の患者に見られる)は頭痛です。 Solirisで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

Solirisは、エクリズマブ、マウスタンパク質、またはその他の物質に対して過敏症(アレルギー)である可能性がある人、または遺伝性補体欠損症に罹患しているか、または遺伝性補体欠乏症があると考えられる人には使用しないでください。 髄膜炎のリスクが高いため、Solirisは、 髄膜炎菌に感染している人、またはこの細菌に対して予防接種を受けていない人には投与しないでください。

なぜSolirisは承認されたのですか?

ヒト用医薬品委員会(CHMP)は、Solirisの利益は発作性夜間血色素尿症(PNH)患者の治療におけるリスクより大きいと決定したが、Solirisの利益の証拠は被験者に限定されることに留意しました以前に輸血を受けた。 委員会は、Solirisに販売承認を与えるよう勧告しました。

Solirisを安全に使用するためにどのような対策が取られていますか?

Solirisの製造業者は、患者が適切に予防接種を受けていることを確認した後にのみ薬の配給が行われることを保証する各加盟国のシステムの詳細に同意するでしょう。 それはまた、薬の安全性についての情報を処方者と患者に提供し、処方者がそれを安全に使用することを確かめるでしょう。

Solirisに関するさらに詳しい情報

2007年6月20日に、欧州委員会は、Soliris(欧州連合全体で有効)の販売承認をAlexion Europe SASに発行しました。

Solirisの孤児用医薬品委員会の意見のまとめは、ここをクリックしてください。

Solirisの完全なEPARはここにあります。

この要約の最終更新日:2009年4月4日