Orphacol - Cholic acidとは何のために使用され、それは何のために使用されていますか？
オルファコールは、脂肪を消化するのに使用されるコール酸 、胆汁中に存在する物質を含む薬です。 オルファコールは、遺伝的異常のために胆汁を生成できない1ヶ月齢の成人および小児の治療に適応されます。 それは十分な量の2つの特定の肝酵素（3β-ヒドロキシ-Δ5 -C 27 - ステロイドオキシドレダクターゼまたは3-オキソ-Δ4 - ステロイド-5β-レダクターゼ）を持たない患者に使用されます。 この不足は肝臓が十分な量の胆汁の主成分、いわゆるコール酸などの一次胆汁酸を産生する能力を低下させる。 これらの一次胆汁酸が不足すると、体が異常な胆汁酸を生成し、それが肝臓を損傷し、重度の肝不全を引き起こします。 一次胆汁酸合成の先天的エラーを有する患者の数が少ないので、この疾患は「まれ」と見なされ、そしてOrphacolは2002年12月18日に「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）として指定された。
Orphacol - Cholic acidはどのように使用されますか？
薬は処方箋でしか手に入れることができないし、Orphacolによる治療は肝疾患を専門とする医師によって開始および監視されるべきです。 オルファコールはカプセルとして入手可能であり、食事の間、毎日ほぼ同じ時間に摂取されるべきです。 一日量は体重1kgあたり5〜15mgであり、胆汁酸の状態に基づいて各患者に適しており、最小一日量50mgから最大量500mgまでである。 カプセルを飲み込めない子供たちは、その内容物をボトルのミルクやフルーツジュースに加えることができます。 肝機能が3ヶ月以上改善しない場合は、治療を中止する必要があります。
Orphacol - Cholic acidはどのように機能しますか？
コール酸は肝臓によって生産される主要な一次胆汁酸です。 Orphacol中のコール酸は、患者の体内で生成されるはずのコール酸に代わるものです。 このようにして、それは異常な胆汁酸の生成を減らすのを助け、そして消化器系における胆汁の正常な活動を促進して、状態の症状を軽減します。
研究中にOrphacol - Cholic acidはどのような利点を示しましたか？
コール酸は既知の物質であり、これらの酵素的欠損におけるその使用は統合されているので、出願人は科学文献からのデータを提示した。 本出願人は、一次胆汁酸合成の先天性エラーを有する49人の患者（3β-ヒドロキシ-Δ5 -C 27 - ステロイドオキシドレダクターゼ欠損症を有する38人の患者および3-オキソ-Δ4欠損症を有する11人の患者）に関して収集した科学文献からのデータを提示した-steroide-5β-還元）。 それから彼は、コール酸で治療された28人の被験者に対する効果を、異なる胆汁酸で治療されたかまたは代替療法を受けていない患者に対する効果と比較しました。 科学文献から、コール酸による治療は患者の異常な胆汁酸の量を減らし、正常な肝機能を回復させ、肝移植の必要性を遅らせるか予防するのに役立つことが明らかになりました。
Orphacol - Cholic acidに関連するリスクは何ですか？
Orphacolで見られる副作用は下痢、かゆみ、トランスアミナーゼ（肝臓酵素）の増加、そして時には胆石ですが、利用可能な限られたデータに基づいてその頻度を確実に推定することはできません。 オルファコールは、コール酸や他の成分に対して過敏（アレルギー）になる可能性がある人には使用しないでください。 てんかんの治療に使用される薬であるフェノバルビタールを服用している患者には服用しないでください。
なぜOrphacol - Cholic acidが承認されたのですか？
第一次胆汁酸合成の先天的過誤の治療におけるコール酸の使用は医療現場で統合され、科学文献に十分に文書化されているが、当局のヒト用医薬品委員会（CHMP）は指摘した。文書化された症例は、その状態の希少性のために低いです。 それゆえ彼は、Orphacolの恩恵はそのリスクよりも大きいと決定し、それにマーケティングの承認を与えることを勧めました。 オルファコールについての完全な情報は病気の希少性のために得ることができなかったので、オルファコールは「特別な状況」で認可されました。 欧州医薬品庁は毎年、入手可能な新しい情報を確認し、この要約はそれに応じて更新されます。
Orphacol - Cholic acidには、まだどのような情報が待っていますか？
Orphacolは例外的な状況で承認されているので、Orphacolを販売する会社はOrphacolで治療された患者のデータベースを作成して治療の安全性と有効性を監視し、定期的かつ特定の間隔で結果をCHMPに提示します。
Orphacol - Cholic acidの安全で効果的な使用のためにどのような対策が取られていますか？
リスク管理計画は、Orphacolができるだけ安全に使用されるようにするために開発されました。 この計画に基づき、安全性情報は、医療従事者および患者が従うべき適切な予防措置を含む、製品特性の要約およびOrphacolのパッケージリーフレットに含まれています。 Orphacolを製造している会社はまた、Orphacolにこれらの状態の正しい診断、副作用の危険性および薬の正しい使用法に関する情報を含む一件書類をOrphacolに処方するつもりであるすべての加盟国で医師を提供するでしょう。
Orphacol - Cholic acidに関する詳細情報
2013年9月12日、欧州委員会はOrphacolの販売承認を発行しました。これは欧州連合全体で有効です。 Orphacolによる治療の詳細については、パッケージリーフレット（これもEPARの一部です）を読むか、医師または薬剤師に連絡してください。 孤児医薬品のためのOrphacol委員会の意見の要約は、Agencyのウェブサイトで利用可能です：ema.Europa.eu /見つけた薬/人間の薬/まれな病気の指定。 この要約の最終更新日：09-2013。
