麻薬

Diacomit - stiripentol

Diacomitとは何ですか?

Diacomitは活性物質stiripentolを含む薬です。 それは(250および500 mg)を含んでいるカプセルか小袋で利用できます。 サシェは経口懸濁液(固体粒子を含有する液体)を得るために使用される粉末を含有する。

Diacomitは何に使用されていますか?

Diacomitは抗てんかん薬です。 それはドラベス症候群としても知られている「小児重症ミオクローヌスてんかん」(EMSI)と呼ばれる非常にまれな形のてんかんを持つ子供に適応されます。 このタイプのてんかんは幼児に影響します。 Diacomitは、クロバザムとバルプロエートでは適切にコントロールすることができない強直性間代性発作(意識の喪失がある)の治療におけるクロバザムとバルプロエート(他の抗てんかん薬)の補助療法として示されています。

EMSI患者の数が少ないため、この疾患は「まれ」と見なされ、2001年12月5日にDiacomitは「孤児薬」(希少疾患で使用される薬)に指定されました。

薬は処方箋によってのみ得ることができます。

Diacomitの使い方は?

Diacomit療法は、乳幼児のてんかんの診断と管理に経験のある医師(小児科医または小児神経科医)の厳密な監督下でのみ投与されるべきです。 通常の投与量は50 mg / kg体重で、日中は2回または3回に分けられます。 治療は通常、薬の服用量を減らして開始します。服用量は3日間で推奨される服用量まで徐々に増やされます。 Diacomitによる治療を開始した後は、クロバザムの投与量を減らす必要があるかもしれません。 原則として、バルプロエートの投与量は調整する必要はありません。

Diacomitで行われた主な研究は、3歳以上の子供たちに対して行われました。 3歳未満の小児におけるDiacomitの使用に関する決定は、必要に応じて個別に行う必要があります。つまり、EMSIの診断が確認された場合にのみ、この薬物をより若い小児に投与することができます。

Diacomitは食品と一緒に服用する必要がありますが、牛乳や乳製品、炭酸飲料、フルーツジュース、カフェインを含む食品や飲料、テオフィリン(紅茶や緑茶などに含まれる物質)と一緒に服用しないでください。

Diacomitはどのように機能しますか?

抗てんかん薬としてのDiacomitの有効成分であるstiripentolの作用機序はまだ完全には知られていません。 それは他の抗てんかん薬の活性を強調することによって作用し、肝臓によるそれらの代謝速度を低下させる可能性があります。 脳内の神経細胞間の空間におけるガンマ - アミノ酪酸(GABA)と呼ばれる「神経伝達物質」のレベルを増加させることもまた可能である。 神経伝達物質は、ある神経細胞から別の神経細胞に信号を伝達する体内の物質です。

Diacomitはどのように研究されてきましたか?

Diacomitの効果は、ヒトで研究される前に実験モデルで最初にテストされました。

Diacomitで実施された2つの主な研究は、3歳から18歳までの65人の子供と青年に実施されました。 これらの研究は、クロバザムとバルプロエートを用いた進行中の治療に対する補助的治療として、これらの患者におけるカプセルまたはサシェ中のDiacomitの有効性をプラセボ(ダミー治療)のそれと比較したものです。 有効性の主な尺度は治療に対して「反応的」な患者の数でした。 1人の患者は、治療の2ヶ月目の発作の数が治療開始前の月のそれと比較して少なくとも50%減少した場合に「反応性」と定義された。

試験中にDiacomitはどのような利点を示しましたか?

Diacomitと反応性のある患者数は、プラセボで治療された患者数よりも多かった。 最初の試験では、Diacomitを服用している患者の71%が治療に対して反応性があり(21人中15人)、それに対してプラセボ群では5%(20人中1人)でした。 同様の結果が、プラセボ群の9%(9人中1人)と比較して、Diacomitと反応する患者の67%(8人中12人)を用いた2番目の研究でも示されました。 しかしながら、この効果がDiacomitによるものなのか、それとも他の抗てんかん薬のレベルの上昇によるものなのかは明らかではありません。

Diacomitに関連したリスクは何ですか?

Diacomitで見られる最も一般的な副作用(10人に1人を超える患者)は、食欲不振(食欲不振)、体重減少、不眠症、眠気、運動失調(筋肉の動きを調整できない)、筋緊張低下(筋力低下)およびジストニア(障害)です筋肉)。 Diacomitで報告されているすべての副作用の完全なリストについては、Package Leafletを参照してください。

Diacomitはstiripentolまたは他の原料のどれにも過敏(アレルギー)であるかもしれない人々で使用されるべきではありません。 精神病の既往歴(現実感の変化を伴う深刻な精神状態)や妄想エピソード(混乱、興奮、落ち着きのなさ、幻覚を特徴とする精神状態)のある患者にも使用してはいけません。 Diacomitが他の薬と同時に投与される場合は特に注意が必要です。 これらの薬の完全なリストについては、パッケージのリーフレットを参照してください。

なぜDiacomitは承認されたのですか?

ヒト用医薬品委員会(CHMP)は、DiacomitがEMSIの治療に効果的であることが示されていると結論付けました。ただし、研究数は少なく、それらの期間は委員会によって予想されるものより短いです。 委員会は、Diacomitの恩恵は、クロバザムおよびバルプロエートとの併用での、小児重症ミオクローヌスてんかん患者EMSI(またはDravet症候群)の難治性全身性強直間代性発作の補助療法における使用のリスクよりも大きいと決定しました)発作がクロバザムとバルプロエートで適切に管理されていない。 したがって委員会は、Diacomitに販売承認を与えることを推奨しました。

Diacomitは「条件付き承認」を取得しました。 これは薬に関するより多くのデータが期待されることを意味します。 欧州医薬品庁(EMEA)は毎年、入手可能になるであろう新しい情報を検討し、必要に応じてこの要約を更新します。

Diacomitにはまだどのような情報が待っていますか?

Diacomitを製造している会社は、症状がクロバザムとバルプロエートで適切に管理されていない患者の進行中の治療における補助療法として、Diacomitとクロバザムを比較する研究を行うでしょう。

Diacomitを安全に使用するためにどのような対策が取られていますか?

Diacomitを製造している会社は、特にバルプロエートの同時使用の場合に、胃と腸へのそして成長の速度への薬の効果をモニターするでしょう。 彼はまた、脳と神経系に影響を与える長期的な問題の危険性に対する、Diacomitと他の薬との併用の効果についても調べます。

Diacomitに関するその他の情報

2007年1月4日、欧州委員会は、BiocodexにDiacomitの販売承認を付与しました。これは欧州連合全体で有効です。

Diacomitに関連した孤児用医薬品委員会の意見の要約については、ここをクリックしてください。

Diacomitの完全なEPARはここにあります。

この要約の最終更新日:2008年12月12日。